Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Blødningsforekomst hos VWD-pasienter som gjennomgår behandling etter behov

2. mars 2023 oppdatert av: Octapharma

En prospektiv, multisenter, ikke-intervensjonell studie som evaluerer blødningsforekomsten hos pasienter med Von Willebrands sykdom som gjennomgår behandling etter behov

Hensikten med denne studien er å prospektivt skaffe pålitelige data om blødnings- og behandlingsmønsteret til pasienter med VWD som gjennomgår behandling etter behov med et VWF-holdig produkt over en periode på 6 måneder. Dataene som innhentes vil bli brukt som grunnlag for historiske sammenligninger med blødnings- og behandlingsmønsteret hentet fra en klinisk studie om effekten av profylaktisk behandling med et VWF/FVIII-konsentrat.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

56

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Den russiske føderasjonen
      • Kirov, Den russiske føderasjonen, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Hviterussland
      • Gomel, Hviterussland
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukraina, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Ungarn, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Totalt sett vil 35 tidligere behandlede pasienter i alderen ≥5,5 år på registreringstidspunktet, med type 3, type 2 (unntatt 2N), eller alvorlig type 1 VWD inkluderes i denne studien. Av disse 35 pasientene bør minst 6 ha type 3 VWD og minst 6 bør være ≥5,5 til <16 år.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter som oppfyller alle følgende kriterier er kvalifisert for studien:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen ≥5,5 år på registreringstidspunktet
  • VWD type 1 (baseline von Willebrand faktor aktivitet [VWF:RCo], <30 IE/dL), 2A, 2B, 2M eller 3 i henhold til medisinsk historie som krever substitusjonsbehandling med et VWF-holdig produkt for å kontrollere blødninger
  • Mottar for tiden hyppig behandling etter behov med et VWF-holdig produkt
  • Hos kvinnelige pasienter i fertil alder som bruker hormonell prevensjon, bør medisinklassen forbli uendret så lenge studiedeltakelsen varer.
  • Frivillig gitt, fullt informert skriftlig og signert samtykke innhentet før innsamling av pasientdata

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert for studien:

  • Pasienter på profylakse for VWD (bortsett fra perioperativ profylakse) samt pasienter som har fått behandling en gang i måneden for menstruasjonsblødninger, men ikke for andre blødninger
  • Pasienter hvis VWD-behandling planlegges byttet fra ved behov til profylaktisk behandling i løpet av de neste 6 månedene
  • Historie, eller nåværende mistanke, om VWF- eller FVIII-hemmere
  • Medisinsk historie med en tromboembolisk hendelse innen 6 måneder før påmelding
  • Alvorlige lever- eller nyresykdommer som beskrevet i journalen
  • Kvinnelige pasienter med en eksisterende eller mistenkt graviditet eller som ammer på tidspunktet for registrering
  • Endring i hormonell prevensjon innen 6 måneder før påmelding
  • Livmorhals- eller livmortilstander som forårsaker unormal livmorblødning (inkludert infeksjon eller dysplasi)
  • Andre koagulasjonsforstyrrelser eller blødningsforstyrrelser på grunn av anatomiske årsaker
  • Deltakelse i en intervensjonell klinisk studie i løpet av den 6-måneders studieperioden
  • Manglende evne til å fullføre pasientdagboken for pålitelig å evaluere type, frekvens og behandling av BEs i løpet av den 6-måneders studieperioden

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter som gjennomgår behandling med et VWF-holdig produkt
Pasienter med type 3, type 2 (unntatt 2N), eller alvorlig type 1 VWD som gjennomgår rutinemessig behandling etter behov med et VWF-holdig produkt over en periode på 6 måneder
Legemiddel: Von Willebrand faktorholdig produkt
Aktive stoffer: VWF-konsentrater, VWF/FVIII-konsentrater, Cryoprecipitate VWF-holdige produkter lisensiert i hvert deltakerland

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total årlig blødningsfrekvens (TABR)
Tidsramme: Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)
Den totale årlige blødningsraten (TABR) vil bli beregnet som det totale antallet spontane blødninger, traumatiske BE-er og andre BE-er som oppstår i tidsperioden mellom starten av datainnsamlingen for hver pasient og studiebesøket, delt på varigheten ( i år) mellom starten av datainnsamlingen og studiebesøket. Operasjonsperioder, og BE som forekommer innenfor disse operasjonsperiodene, vil bli ekskludert fra beregningen av TABR.
Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spontan årlig blødningsfrekvens (SABR)
Tidsramme: Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)
Spontan annualisert blødningsrate (SABR), beregnet i analogi med TABR. Dette inkluderer alle blødningsepisoder som oppsto spontant.
Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)
Forbruk av det VWF-holdige produktet
Tidsramme: Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)
Data om forbruk av det VWF-holdige produktet (VWF/FVIII IE/kg per måned per pasient) brukt til rutinemessig behandling etter behov
Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)
Antall blødningsepisoder (BEs) Basert på en 4-punkts effektivitetsskala
Tidsramme: Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)
Effektvurderingen av blødningsepisoder ved slutten av en BE ble evaluert på en 4-punkts skala av pasienten/vergen (sammen med etterforskeren i tilfelle behandling på stedet) inkludert de fire elementene "utmerket", "bra", moderat,' og 'ingen.' Vurderingen var utmerket når blødningen ble fullstendig stoppet innen 3 dager ved mindre blødninger, innen 7 dager ved større blødninger og innen 10 dager ved gastrointestinal blødning; Bra når blødningen var fullstendig stoppet, men tid og/eller dose overgikk litt forventningene; Moderat når blødningen kun kunne stoppes ved å overskride tids- og/eller doseforventningene betydelig; og ingen når blødning kun kunne stoppes ved å bruke andre produkter som inneholder VWF.
Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)
Antall operasjoner med vellykket/mislykket effektvurdering
Tidsramme: Fra start av operasjonen til slutten av postoperativ periode (innen 8 dager etter operasjonen)
Effektiviteten av VWF-holdig produkt i kirurgisk profylakse basert på andelen operasjoner som er vellykket behandlet. Samlet behandlingseffekt vil bli vurdert ved slutten av den postoperative perioden av den behandlende legen ved å bruke forhåndsdefinerte kriterier som "Utmerket", "God", "Moderat/Dårlig" eller "Ingen".
Fra start av operasjonen til slutten av postoperativ periode (innen 8 dager etter operasjonen)
Livskvalitet (QoL) vurdert ved hjelp av pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29)
Tidsramme: Ved visningsbesøk
QoL-vurdering basert på resultatene fra PROMIS-29-undersøkelsen for å overvåke og evaluere den fysiske, mentale og sosiale helsen hos alle pasienter, ved å bruke en skala med en minimumsscore på 0 og en maksimumscore på 10, med høyere skåre som representerer en bedre utfall. Undersøkelsen dekker syv domener fra de mest relevante områdene selvrapportert helse (depresjon, angst, fysisk funksjon, smerteforstyrrelser, tretthet, søvnforstyrrelser og evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter) for flertallet av personer med kronisk sykdom. PROMIS-skåre har et gjennomsnitt på 50 og standardavvik (SD) på 10 i en referentpopulasjon. Fullstendige detaljer om cut-off poeng for hvert domene finner du her: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
Ved visningsbesøk
Livskvalitet (QoL) vurdert ved hjelp av en 36-elementers kortskjema helseundersøkelse, versjon 2 (SF-36v2)
Tidsramme: Ved visningsbesøk
Kvalitetsvurdering basert på resultatene fra spørreskjemaet SF-36v2 for å måle funksjonell helse og velvære hos pasienter ≥16 år. SF-36v2 rangerer 8 forskjellige domener ved å bruke en skala standardisert med en skåringsalgoritme for å oppnå en poengsum fra 0 til 100. De åtte helsedomenene inkluderer fysisk funksjon (PF), fysisk rolle (RP), kroppslig smerte (BP), generell helse problemer (GH), vitalitet (VT), sosial funksjon (SF), emosjonell rolle (RE) og generell mental helse (MH). Høyere skårer indikerer bedre helsestatus, og en gjennomsnittsskår på 50 har blitt artikulert som en normativ verdi for alle skalaer.
Ved visningsbesøk
Livskvalitet (QoL) Vurdert ved hjelp av en 10-elements Short Form Health Survey (SF-10)
Tidsramme: Ved visning
QoL-vurdering basert på resultatene fra et SF-10 foreldreutfylt spørreskjema for pasienter ≥5,5 og <16 år, for å skåre fysisk og psykososial helse. SF-10 bruker normbasert skåring der skalaer har en standardisert middelverdi på 50 og standardavvik på 10.
Ved visning
Leddhelsestatus vurdert ved hjelp av hemofili Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Ved visning
Leddhelsestatus vil bli vurdert ved hjelp av Hemophilia Joint Health Score (HJHS), som er spesifikt validert for vurdering av det kliniske resultatet ved VWD. HJHS evaluerer seks indeksledd for å gi en poengsum mellom 0-124. Høyere skår indikerer dårligere leddhelse.
Ved visning
Menstruasjonsblødning Vurdert ved hjelp av bildescore for blodtapsvurdering (PBAC).
Tidsramme: Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)
Blødningsinformasjon fra hver menstruasjonsperiode under denne studien vil bli samlet inn ved hjelp av Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC). PBAC vil bli gitt til alle kvinnelige pasienter i fertil alder. Dataene som er dokumentert i PBAC og den etterforsker-beregnede endelige poengsummen vil bli registrert i eCRF. PBAC registrerer bruk av pute og tampong (som enten lett [1 poeng], middels [5 poeng] eller tung [10 poeng] flyt), blodpropper (små [1 poeng] eller store [5 poeng]) og flomepisoder ( 1 poeng hver) som kan registreres så mange ganger som nødvendig hvilken som helst dag i måneden. PBAC skåres fra 0 (ingen blødning) og utover, med en skår på >100 som definerer unormal koagulasjon og kraftig menstruasjonsblødning (tilsvarer >80 ml blodtap per menstruasjonssyklus).
Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)
Antall deltakere med bivirkninger (ADR) assosiert med bruk av Wilate
Tidsramme: Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)
Skadelige og utilsiktede reaksjoner som oppstår ved bruk av Wilate vil bli overvåket gjennom hele studien.
Screening gjennom studiegjennomføring (6 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octapharma

Etterforskere

  • Studieleder: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2019

Primær fullføring (Faktiske)

31. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

31. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

12. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WIL-29

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere