Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Blutungsinzidenz bei VWD-Patienten, die sich einer Bedarfsbehandlung unterziehen

2. März 2023 aktualisiert von: Octapharma

Eine prospektive, multizentrische, nicht-interventionelle Studie zur Bewertung der Blutungsinzidenz bei Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit, die sich einer Bedarfsbehandlung unterziehen

Ziel dieser Studie ist es, prospektiv zuverlässige Daten zum Blutungs- und Behandlungsmuster von Patienten mit VWD zu erhalten, die sich einer Bedarfsbehandlung mit einem VWF-haltigen Produkt über einen Zeitraum von 6 Monaten unterziehen. Die gewonnenen Daten dienen als Grundlage für historische Vergleiche mit Blutungs- und Behandlungsmustern aus einer klinischen Studie zur Wirksamkeit einer prophylaktischen Behandlung mit einem VWF/FVIII-Konzentrat.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

56

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Russische Föderation
      • Kirov, Russische Föderation, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Russische Föderation, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukraine, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Ungarn, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Weißrussland
      • Gomel, Weißrussland
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Insgesamt werden 35 vorbehandelte Patienten im Alter von ≥ 5,5 Jahren zum Zeitpunkt der Aufnahme mit Typ 3, Typ 2 (außer 2N) oder schwerem Typ 1 VWD in diese Studie aufgenommen. Von diesen 35 Patienten sollten mindestens 6 an VWD Typ 3 leiden und mindestens 6 sollten ≥ 5,5 bis < 16 Jahre alt sein.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten, die alle der folgenden Kriterien erfüllen, sind für die Studie geeignet:

  • Männliche oder weibliche Patienten im Alter von ≥ 5,5 Jahren zum Zeitpunkt der Aufnahme
  • VWD Typ 1 (von-Willebrand-Faktor-Aktivität zu Studienbeginn [VWF:RCo], < 30 IE/dl), 2A, 2B, 2M oder 3 je nach Anamnese, die eine Substitutionstherapie mit einem VWF-haltigen Produkt zur Blutstillung erfordern
  • Wird derzeit häufig nach Bedarf mit einem VWF-haltigen Produkt behandelt
  • Bei Patientinnen im gebärfähigen Alter, die hormonell verhüten, sollte die Medikamentenklasse für die Dauer der Studienteilnahme unverändert bleiben
  • Freiwillig erteilte, vollständig informierte, schriftliche und unterschriebene Einwilligung, die vor der Erhebung von Patientendaten eingeholt wurde

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, sind für die Studie nicht geeignet:

  • Patientinnen, die derzeit eine VWS-Prophylaxe erhalten (mit Ausnahme der perioperativen Prophylaxe) sowie Patientinnen, die einmal im Monat wegen Menstruationsblutungen behandelt wurden, jedoch nicht wegen anderer Blutungen
  • Patienten, deren VWD-Behandlung in den nächsten 6 Monaten von einer Bedarfsbehandlung auf eine prophylaktische Behandlung umgestellt werden soll
  • Vorgeschichte oder aktueller Verdacht auf VWF- oder FVIII-Hemmer
  • Krankengeschichte eines thromboembolischen Ereignisses innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung
  • Schwere Leber- oder Nierenerkrankungen, wie in den Krankenakten beschrieben
  • Patientinnen mit einer bestehenden oder vermuteten Schwangerschaft oder die zum Zeitpunkt der Einschreibung stillen
  • Umstellung der hormonellen Verhütung innerhalb von 6 Monaten vor Einschreibung
  • Erkrankungen des Gebärmutterhalses oder der Gebärmutter, die abnormale Uterusblutungen verursachen (einschließlich Infektion oder Dysplasie)
  • Andere Gerinnungsstörungen oder Blutungsstörungen aus anatomischen Gründen
  • Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie während der 6-monatigen Studiendauer
  • Unfähigkeit, das Patiententagebuch zu vervollständigen, um die Art, Häufigkeit und Behandlung von BEs während des 6-monatigen Studienzeitraums zuverlässig zu bewerten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten, die sich einer Behandlung mit einem VWF-haltigen Produkt unterziehen
Patienten mit Typ 3, Typ 2 (außer 2N) oder schwerem Typ 1 VWD, die sich einer routinemäßigen Bedarfsbehandlung mit einem VWF-haltigen Produkt über einen Zeitraum von 6 Monaten unterziehen
Arzneimittel: Von-Willebrand-Faktor enthaltendes Produkt
Wirkstoffe: VWF-Konzentrate, VWF/FVIII-Konzentrate, Kryopräzipitat-VWF-haltige Produkte, zugelassen in jedem teilnehmenden Land

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamte jährliche Blutungsrate (TABR)
Zeitfenster: Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)
Die gesamte jährliche Blutungsrate (TABR) wird als Gesamtzahl der spontanen Blutungen, traumatischen BEs und anderen BEs berechnet, die im Zeitraum zwischen dem Beginn der Datenerfassung für jeden Patienten und dem Abschlussbesuch der Studie auftreten, geteilt durch die Dauer ( in Jahren) zwischen dem Beginn der Datenerhebung und dem Studienabschlussbesuch. Operationsperioden und innerhalb dieser Operationsperioden auftretende BEs werden von der Berechnung der TABR ausgeschlossen.
Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spontane jährliche Blutungsrate (SABR)
Zeitfenster: Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)
Spontane jährliche Blutungsrate (SABR), berechnet analog zur TABR. Hierzu zählen alle Blutungsepisoden, die spontan auftraten.
Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)
Verbrauch des VWF-haltigen Produkts
Zeitfenster: Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)
Daten zum Verbrauch des VWF-haltigen Produkts (VWF/FVIII IE/kg pro Monat und Patient), das für routinemäßige Bedarfsbehandlungen verwendet wird
Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)
Anzahl der Blutungsepisoden (BEs) basierend auf einer 4-Punkte-Wirksamkeitsskala
Zeitfenster: Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)
Die Wirksamkeitsbewertung von Blutungsepisoden am Ende einer BE wurde auf einer 4-Punkte-Skala vom Patienten/Erziehungsberechtigten (zusammen mit dem Prüfarzt im Falle einer Vor-Ort-Behandlung) bewertet, einschließlich der vier Punkte „ausgezeichnet“, „gut“. „mäßig“ und „keine“. Die Beurteilung war ausgezeichnet, wenn die Blutung bei geringfügigen Blutungen innerhalb von 3 Tagen, bei starken Blutungen innerhalb von 7 Tagen und bei gastrointestinalen Blutungen innerhalb von 10 Tagen vollständig zum Stillstand kam; Gut, wenn die Blutung vollständig gestoppt wurde, aber Zeit und/oder Dosis die Erwartungen leicht übertrafen; Mäßig, wenn die Blutung nur durch deutliches Überschreiten der Zeit- und/oder Dosiserwartungen gestoppt werden konnte; und Keine, wenn Blutungen nur durch die Verwendung anderer VWF-haltiger Produkte gestoppt werden konnten.
Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)
Anzahl der Operationen mit erfolgreicher/nicht erfolgreicher Wirksamkeitsbewertung
Zeitfenster: Vom Beginn der Operation bis zum Ende der postoperativen Phase (innerhalb von 8 Tagen nach der Operation)
Wirksamkeit von VWF-haltigen Produkten in der chirurgischen Prophylaxe basierend auf dem Anteil der erfolgreich behandelten Operationen. Die Gesamtwirksamkeit der Behandlung wird am Ende der postoperativen Phase vom behandelnden Arzt anhand der vordefinierten Kriterien „Ausgezeichnet“, „Gut“, „Mittel/Schlecht“ oder „Keine“ beurteilt.
Vom Beginn der Operation bis zum Ende der postoperativen Phase (innerhalb von 8 Tagen nach der Operation)
Lebensqualität (QoL) bewertet mit dem Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-29)
Zeitfenster: Beim Screening-Besuch
Die Beurteilung der Lebensqualität basiert auf den Ergebnissen der PROMIS-29-Umfrage zur Überwachung und Bewertung der körperlichen, geistigen und sozialen Gesundheit aller Patienten. Dabei wird eine Skala mit einem Mindestwert von 0 und einem Höchstwert von 10 verwendet, wobei höhere Werte eine Verbesserung darstellen Ergebnis. Die Umfrage deckt sieben Bereiche aus den relevantesten Bereichen der selbstberichteten Gesundheit (Depression, Angstzustände, körperliche Funktion, Schmerzbeeinträchtigung, Müdigkeit, Schlafstörungen und Fähigkeit zur Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten) für die Mehrheit der Menschen mit chronischen Krankheiten ab. PROMIS-Scores haben einen Mittelwert von 50 und eine Standardabweichung (SD) von 10 in einer Referenzpopulation. Ausführliche Informationen zu den Grenzwerten für jede Domäne finden Sie hier: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
Beim Screening-Besuch
Lebensqualität (QoL) bewertet anhand einer 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage, Version 2 (SF-36v2)
Zeitfenster: Beim Screening-Besuch
Lebensqualitätsbewertung basierend auf den Ergebnissen des SF-36v2-Fragebogens zur Messung der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens bei Patienten ≥ 16 Jahren. SF-36v2 bewertet 8 verschiedene Domänen mithilfe einer Skala, die mit einem Bewertungsalgorithmus standardisiert ist, um eine Bewertung im Bereich von 0 bis 100 zu erhalten. Die acht Gesundheitsdomänen umfassen körperliche Funktionsfähigkeit (PF), physische Rolle (RP), körperliche Schmerzen (BP) und allgemeine Gesundheit Probleme (GH), Vitalität (VT), soziales Funktionieren (SF), emotionale Rolle (RE) und allgemeine psychische Gesundheit (MH). Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin, und als normativer Wert für alle Skalen wurde ein Durchschnittswert von 50 festgelegt.
Beim Screening-Besuch
Lebensqualität (QoL) bewertet anhand einer 10-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-10)
Zeitfenster: Bei der Vorführung
Die Beurteilung der Lebensqualität basiert auf den Ergebnissen eines von den Eltern ausgefüllten SF-10-Fragebogens für Patienten im Alter von ≥ 5,5 und < 16 Jahren, um die körperliche und psychosoziale Gesundheit zu bewerten. SF-10 verwendet eine normbasierte Bewertung, bei der die Skalen einen standardisierten Mittelwert von 50 und eine Standardabweichung von 10 haben.
Bei der Vorführung
Der Gesundheitszustand der Gelenke wird anhand des Hämophilie-Gelenkgesundheits-Scores (HJHS) beurteilt.
Zeitfenster: Bei der Vorführung
Der Gesundheitszustand der Gelenke wird anhand des Hämophilia Joint Health Score (HJHS) beurteilt, der speziell für die Beurteilung des klinischen Ergebnisses bei VWD validiert wurde. HJHS bewertet sechs Indexgelenke, um eine Punktzahl zwischen 0 und 124 zu erzielen. Höhere Werte weisen auf eine schlechtere Gelenkgesundheit hin.
Bei der Vorführung
Menstruationsblutung wird anhand des PBAC-Scores (Pictorial Blood Loss Assessment Chart) beurteilt
Zeitfenster: Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)
Blutungsinformationen aus jeder Menstruationsperiode während dieser Studie werden mithilfe der Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC) erfasst. Das PBAC wird allen Patientinnen im gebärfähigen Alter zur Verfügung gestellt. Die im PBAC dokumentierten Daten und das vom Prüfer berechnete Endergebnis werden im eCRF aufgezeichnet. Der PBAC erfasst die Verwendung von Binden und Tampons (entweder als leichter [1 Punkt], mittlerer [5 Punkte] oder starker [10 Punkte] Fluss), Blutgerinnsel (kleiner [1 Punkt] oder großer [5 Punkte]) und Überschwemmungsepisoden ( Jeweils 1 Punkt), der an jedem Tag des Monats so oft wie nötig aufgezeichnet werden kann. Der PBAC wird ab 0 (keine Blutung) bewertet, wobei ein Wert von >100 eine abnormale Gerinnung und starke Menstruationsblutung definiert (entspricht >80 ml Blutverlust pro Menstruationszyklus).
Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAW) im Zusammenhang mit der Einnahme von Wilate
Zeitfenster: Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)
Schädliche und unbeabsichtigte Reaktionen, die sich aus der Verwendung von Wilate ergeben, werden während der gesamten Studie überwacht.
Screening bis zum Studienabschluss (6 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Octapharma

Ermittler

  • Studienleiter: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Juni 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WIL-29

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Von-Willebrand-Erkrankungen

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Jordan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren