Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Blödningsincidens hos VWD-patienter som genomgår on-demand-behandling

2 mars 2023 uppdaterad av: Octapharma

En prospektiv, multicenter, icke-interventionsstudie som utvärderar blödningsincidensen hos patienter med Von Willebrands sjukdom som genomgår on-demand-behandling

Syftet med denna studie är att prospektivt få tillförlitliga data om blödnings- och behandlingsmönstret hos patienter med VWD som genomgår on-demand-behandling med en VWF-innehållande produkt under en period av 6 månader. De data som erhålls kommer att användas som underlag för historiska jämförelser med blödnings- och behandlingsmönster som erhållits från en klinisk studie om effektiviteten av profylaktisk behandling med ett VWF/FVIII-koncentrat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

56

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belarus
      • Gomel, Belarus
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Ryska Federationen
      • Kirov, Ryska Federationen, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Ryska Federationen, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukraina, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Ungern, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Sammantaget kommer 35 tidigare behandlade patienter i åldern ≥5,5 år vid tidpunkten för inskrivningen, med typ 3, typ 2 (förutom 2N), eller allvarlig typ 1 VWD att inkluderas i denna studie. Av dessa 35 patienter bör minst 6 ha typ 3 VWD och minst 6 bör vara ≥5,5 till <16 år gamla.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter som uppfyller alla följande kriterier är berättigade till studien:

  • Manliga eller kvinnliga patienter i åldern ≥5,5 år vid tidpunkten för inskrivningen
  • VWD typ 1 (baslinje von Willebrand faktoraktivitet [VWF:RCo], <30 IE/dL), 2A, 2B, 2M eller 3 enligt medicinsk historia som kräver substitutionsterapi med en VWF-innehållande produkt för att kontrollera blödning
  • Får för närvarande frekvent behandling på begäran med en VWF-innehållande produkt
  • Hos kvinnliga fertila patienter som använder hormonellt preventivmedel, bör läkemedelsklassen förbli oförändrad under hela studiedeltagandet.
  • Frivilligt givet, fullt informerat skriftligt och undertecknat samtycke erhållits innan insamling av patientdata

Exklusions kriterier:

Patienter som uppfyller något av följande kriterier är inte kvalificerade för studien:

  • Patienter som för närvarande har profylax för VWD (förutom perioperativ profylax) samt patienter som har fått behandling en gång i månaden för menstruationsblödningar, men inte för några andra blödningar
  • Patienter vars VWD-behandling planeras att bytas från on-demand till profylaktisk behandling under de kommande 6 månaderna
  • Historik eller nuvarande misstanke om VWF- eller FVIII-hämmare
  • Medicinsk historia av en tromboembolisk händelse inom 6 månader före inskrivning
  • Allvarliga lever- eller njursjukdomar som beskrivs i journalen
  • Kvinnliga patienter med en befintlig eller misstänkt graviditet eller som ammar vid tidpunkten för inskrivningen
  • Förändring av hormonellt preventivmedel inom 6 månader före inskrivning
  • Tillstånd i livmoderhalsen eller livmodern som orsakar onormal livmoderblödning (inklusive infektion eller dysplasi)
  • Andra koagulationsrubbningar eller blödningsrubbningar på grund av anatomiska skäl
  • Deltagande i en interventionell klinisk studie under den 6-månaders studieperioden
  • Oförmåga att fylla i patientdagboken för att tillförlitligt utvärdera typen, frekvensen och behandlingen av BEs under den sex månader långa studieperioden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter som genomgår behandling med en VWF-innehållande produkt
Patienter med typ 3, typ 2 (utom 2N) eller svår typ 1 VWD som genomgår rutinbehandling på begäran med en VWF-innehållande produkt under en period av 6 månader
Läkemedel: Von Willebrand faktorinnehållande produkt
Aktiva ämnen: VWF-koncentrat, VWF/FVIII-koncentrat, Cryoprecipitate VWF-innehållande produkter licensierade i varje deltagande land

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total årlig blödningsfrekvens (TABR)
Tidsram: Screening genom avslutad studie (6 månader)
Den totala årliga blödningshastigheten (TABR) kommer att beräknas som det totala antalet spontana blödningar, traumatiska BEs och andra BEs som inträffar under tidsperioden mellan starten av datainsamlingen för varje patient och studiens avslutande besök, dividerat med varaktigheten ( i år) mellan början av datainsamlingen och studiebesöket. Operationsperioder och BE som inträffar inom dessa operationsperioder kommer att exkluderas från beräkningen av TABR.
Screening genom avslutad studie (6 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Spontan årlig blödningsfrekvens (SABR)
Tidsram: Screening genom avslutad studie (6 månader)
Spontan annualiserad blödningshastighet (SABR), beräknad i analogi med TABR. Detta inkluderar alla blödningsepisoder som inträffade spontant.
Screening genom avslutad studie (6 månader)
Förbrukning av den VWF-innehållande produkten
Tidsram: Screening genom avslutad studie (6 månader)
Data om konsumtionen av den VWF-innehållande produkten (VWF/FVIII IU/kg per månad och patient) som används för rutinbehandling på begäran
Screening genom avslutad studie (6 månader)
Antal blödningsepisoder (BE) Baserat på en 4-punkts effektivitetsskala
Tidsram: Screening genom avslutad studie (6 månader)
Effektbedömningen av blödningsepisoder i slutet av en BE utvärderades på en 4-gradig skala av patienten/vårdnadshavaren (tillsammans med utredaren vid behandling på plats) inklusive de fyra punkterna "utmärkt", "bra", måttlig" och "ingen". Bedömningen var utmärkt när blödningen stoppades helt inom 3 dagar vid mindre blödning, inom 7 dagar vid större blödningar och inom 10 dagar vid gastrointestinal blödning; Bra när blödningen stoppades helt, men tid och/eller dos överträffade förväntningarna något; Måttlig när blödning endast kunde stoppas genom att signifikant överskrida tid och/eller dosförväntningar; och ingen när blödning endast kunde stoppas genom att använda andra VWF-innehållande produkter.
Screening genom avslutad studie (6 månader)
Antal operationer med framgångsrik/misslyckad effektbedömning
Tidsram: Från operationsstart till slutet av postoperativ period (inom 8 dagar efter operationen)
Effektiviteten av VWF-innehållande produkt i kirurgisk profylax baserat på andelen operationer som framgångsrikt behandlats. Den totala behandlingens effektivitet kommer att bedömas i slutet av den postoperativa perioden av den behandlande läkaren med hjälp av fördefinierade kriterier som "Utmärkt", "Bra", "Måttlig/Dålig" eller "Ingen".
Från operationsstart till slutet av postoperativ period (inom 8 dagar efter operationen)
Livskvalitet (QoL) bedömd med hjälp av informationssystemet för mätning av patientrapporterade resultat (PROMIS-29)
Tidsram: Vid visningsbesök
QoL-bedömning baserad på resultaten från PROMIS-29-undersökningen för att övervaka och utvärdera den fysiska, mentala och sociala hälsan hos alla patienter, med en skala med ett minimumpoäng på 0 och ett maximalt poängtal på 10, med högre poäng som representerar en bättre resultat. Undersökningen omfattar sju domäner från de mest relevanta områdena av självrapporterad hälsa (depression, ångest, fysisk funktion, smärtstörningar, trötthet, sömnstörningar och förmåga att delta i sociala roller och aktiviteter) för majoriteten av personer med kronisk sjukdom. PROMIS-poäng har ett medelvärde på 50 och standardavvikelse (SD) på 10 i en referentpopulation. Fullständig information om cut-off-punkter för varje domän finns här: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
Vid visningsbesök
Livskvalitet (QoL) bedömd med hjälp av en hälsoundersökning med 36 artiklar, version 2 (SF-36v2)
Tidsram: Vid visningsbesök
Kvalitetsbedömning baserad på resultaten från frågeformuläret SF-36v2 för att mäta funktionell hälsa och välbefinnande hos patienter ≥16 år. SF-36v2 rankar 8 olika domäner med hjälp av en skala standardiserad med en poängalgoritm för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100. De åtta hälsodomänerna inkluderar fysisk funktion (PF), fysisk roll (RP), kroppslig smärta (BP), allmän hälsa problem (GH), vitalitet (VT), social funktion (SF), emotionell roll (RE) och allmän psykisk hälsa (MH). Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd, och ett medelvärde på 50 har artikulerats som ett normativt värde för alla skalor.
Vid visningsbesök
Livskvalitet (QoL) bedömd med hjälp av en 10-objekt kortformshälsoundersökning (SF-10)
Tidsram: Vid visning
QoL-bedömning baserad på resultaten från ett SF-10 förälder-ifyllt frågeformulär för patienter ≥5,5 och <16 år, för att bedöma fysisk och psykosocial hälsa. SF-10 använder normbaserad poängsättning där skalor har ett standardiserat medelvärde på 50 och standardavvikelse på 10.
Vid visning
Ledhälsostatus bedömd med hjälp av hemofili Joint Health Score (HJHS)
Tidsram: Vid visning
Ledhälsostatus kommer att bedömas med hjälp av Hemophilia Joint Health Score (HJHS), som har validerats specifikt för bedömning av det kliniska resultatet vid VWD. HJHS utvärderar sex indexleder för att ge en poäng mellan 0-124. Högre poäng indikerar sämre ledhälsa.
Vid visning
Menstruationsblödning bedömd med hjälp av bildvärde för blodförlustbedömning (PBAC).
Tidsram: Screening genom avslutad studie (6 månader)
Blödningsinformation från varje menstruationsperiod under denna studie kommer att samlas in med hjälp av Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC). PBAC kommer att tillhandahållas alla kvinnliga patienter i fertil ålder. Data som dokumenteras i PBAC och det utredarberäknade slutresultatet kommer att registreras i eCRF. PBAC registrerar användning av dyna och tampong (som antingen lätt [1 poäng], medium [5 poäng] eller kraftigt [10 poäng] flöde), proppar (små [1 poäng] eller stora [5 poäng]) och översvämningsepisoder ( 1 poäng vardera) som kan spelas in så många gånger som behövs vilken dag i månaden som helst. PBAC poängsätts från 0 (ingen blödning) och framåt, med en poäng på >100 som definierar onormal koagulation och kraftig menstruationsblödning (motsvarar >80 ml blodförlust per menstruationscykel).
Screening genom avslutad studie (6 månader)
Antal deltagare med biverkningar (ADR) associerade med användning av Wilate
Tidsram: Screening genom avslutad studie (6 månader)
Skadliga och oavsiktliga reaktioner som uppstår vid användning av Wilate kommer att övervakas under hela studien.
Screening genom avslutad studie (6 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Octapharma

Utredare

  • Studierektor: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 juni 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

31 januari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

31 januari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 augusti 2019

Första postat (Faktisk)

12 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • WIL-29

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera