Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Częstość występowania krwawień u pacjentów z VWD poddawanych leczeniu na żądanie

2 marca 2023 zaktualizowane przez: Octapharma

Prospektywne, wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie oceniające częstość występowania krwawień u pacjentów z chorobą von Willebranda poddawanych leczeniu na żądanie

Celem tego badania jest prospektywne uzyskanie wiarygodnych danych na temat krwawień i schematu leczenia pacjentów z VWD poddawanych leczeniu na żądanie produktem zawierającym VWF przez okres 6 miesięcy. Uzyskane dane posłużą jako podstawa do historycznych porównań z przebiegiem krwawień i schematem leczenia uzyskanym z badania klinicznego nad skutecznością profilaktycznego leczenia koncentratem VWF/FVIII.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

56

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Białoruś
      • Gomel, Białoruś
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Federacja Rosyjska
      • Kirov, Federacja Rosyjska, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Liban, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Liban
        • Nini Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukraina, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Węgry, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Ogółem do tego badania zostanie włączonych 35 wcześniej leczonych pacjentów w wieku ≥5,5 lat w momencie włączenia do badania, z typem 3, typem 2 (z wyjątkiem 2N) lub ciężką postacią VWD typu 1. Spośród tych 35 pacjentów co najmniej 6 powinno mieć VWD typu 3, a co najmniej 6 powinno być w wieku od ≥5,5 do <16 lat.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Do badania kwalifikują się pacjenci, którzy spełniają wszystkie poniższe kryteria:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥5,5 roku w momencie włączenia do badania
  • VWD typu 1 (wyjściowa aktywność czynnika von Willebranda [VWF:RCo], <30 j.m./dl), 2A, 2B, 2M lub 3 zgodnie z wywiadem medycznym wymagającym leczenia substytucyjnego produktem zawierającym VWF w celu opanowania krwawienia
  • Obecnie otrzymuje częste leczenie na żądanie za pomocą produktu zawierającego VWF
  • U pacjentek w wieku rozrodczym stosujących hormonalną antykoncepcję grupa leków powinna pozostać niezmieniona przez cały czas ich udziału w badaniu
  • Dobrowolna, w pełni świadoma pisemna i podpisana zgoda uzyskana przed zebraniem jakichkolwiek danych pacjenta

Kryteria wyłączenia:

Do badania nie kwalifikują się pacjenci, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Pacjentki aktualnie objęte profilaktyką VWD (z wyjątkiem profilaktyki okołooperacyjnej) oraz pacjentki leczone raz w miesiącu z powodu krwawienia miesiączkowego, ale nie z powodu innych krwawień
  • Pacjenci, u których w ciągu najbliższych 6 miesięcy planowane jest przejście z leczenia doraźnego na leczenie profilaktyczne choroby VWD
  • Historia lub obecne podejrzenie inhibitorów VWF lub FVIII
  • Historia medyczna incydentu zakrzepowo-zatorowego w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem
  • Ciężkie choroby wątroby lub nerek opisane w dokumentacji medycznej
  • Pacjentki w ciąży lub z podejrzeniem ciąży lub karmiące piersią w momencie włączenia do badania
  • Zmiana antykoncepcji hormonalnej w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem
  • Choroby szyjki macicy lub macicy powodujące nieprawidłowe krwawienie z macicy (w tym zakażenie lub dysplazja)
  • Inne zaburzenia krzepnięcia lub krwawienia z przyczyn anatomicznych
  • Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym podczas 6-miesięcznego okresu badania
  • Niemożność wypełnienia dzienniczka pacjenta w celu wiarygodnej oceny rodzaju, częstości i leczenia BE podczas 6-miesięcznego okresu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci poddawani leczeniu produktem zawierającym VWF
Pacjenci z typem 3, typem 2 (z wyjątkiem 2N) lub ciężkim typem 1 VWD poddawani rutynowemu leczeniu na żądanie produktem zawierającym VWF przez okres 6 miesięcy
Lek: Produkt zawierający czynnik von Willebranda
Substancje czynne: koncentraty VWF, koncentraty VWF/FVIII, produkty krioprecypitacyjne zawierające VWF licencjonowane w każdym kraju uczestniczącym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity roczny współczynnik krwawień (TABR)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)
Całkowity roczny współczynnik krwawień (TABR) zostanie obliczony jako całkowita liczba krwawień samoistnych, pourazowych BE i innych BE występujących w okresie pomiędzy rozpoczęciem gromadzenia danych dla każdego pacjenta a wizytą kończącą badanie, podzielona przez czas trwania ( w latach) pomiędzy rozpoczęciem gromadzenia danych a wizytą kończącą badanie. Okresy operacji i BE występujące w tych okresach operacji zostaną wyłączone z obliczenia TABR.
Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spontaniczny roczny współczynnik krwawień (SABR)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)
Spontaniczny roczny współczynnik krwawień (SABR), obliczany analogicznie do TABR. Obejmuje to wszystkie epizody krwawienia, które wystąpiły samoistnie.
Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)
Spożycie Produktu zawierającego VWF
Ramy czasowe: Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)
Dane dotyczące spożycia produktu zawierającego VWF (VWF/FVIII j.m./kg na miesiąc na pacjenta) stosowanego w rutynowym leczeniu na żądanie
Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)
Liczba epizodów krwawień (BE) w oparciu o 4-punktową skalę skuteczności
Ramy czasowe: Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)
Ocena skuteczności epizodów krwawień na koniec BE została oceniona w 4-punktowej skali przez pacjenta/opiekuna prawnego (wraz z badaczem w przypadku leczenia na miejscu), obejmującej cztery elementy „doskonały”, „dobry” umiarkowane” i „żadne”. Ocena była doskonała, gdy krwawienie zostało całkowicie zatrzymane w ciągu 3 dni w przypadku krwawienia drobnego, w ciągu 7 dni w przypadku krwawienia dużego i w ciągu 10 dni w przypadku krwawienia z przewodu pokarmowego; Dobrze, gdy krwawienie zostało całkowicie zatrzymane, ale czas i/lub dawka nieznacznie przekroczyły oczekiwania; Umiarkowane, gdy krwawienie można zatrzymać jedynie poprzez znaczne przekroczenie oczekiwanego czasu i/lub dawki; oraz Brak, gdy krwawienie można zatamować jedynie za pomocą innych produktów zawierających VWF.
Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)
Liczba operacji z udaną/nieudaną oceną skuteczności
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia operacji do końca okresu pooperacyjnego (w ciągu 8 dni po operacji)
Skuteczność produktu zawierającego VWF w profilaktyce chirurgicznej na podstawie odsetka skutecznie wyleczonych operacji. Ogólna skuteczność leczenia zostanie oceniona na koniec okresu pooperacyjnego przez lekarza prowadzącego na podstawie wcześniej zdefiniowanych kryteriów: „Doskonały”, „Dobry”, „Umiarkowany/Słaby” lub „Żaden”.
Od rozpoczęcia operacji do końca okresu pooperacyjnego (w ciągu 8 dni po operacji)
Jakość życia (QoL) oceniana przy użyciu systemu informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS-29)
Ramy czasowe: Podczas wizyty przesiewowej
Ocena QoL na podstawie wyników ankiety PROMIS-29 mającej na celu monitorowanie i ocenę zdrowia fizycznego, psychicznego i społecznego wszystkich pacjentów, przy użyciu skali z minimalnym wynikiem 0 i maksymalnym wynikiem 10, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik. Badanie obejmuje siedem dziedzin z najistotniejszych obszarów samooceny stanu zdrowia (depresja, stany lękowe, funkcjonowanie fizyczne, zakłócanie bólu, zmęczenie, zaburzenia snu oraz zdolność do uczestniczenia w rolach i czynnościach społecznych) w przypadku większości osób cierpiących na choroby przewlekłe. Wyniki PROMIS mają średnią 50 i odchylenie standardowe (SD) 10 w populacji referencyjnej. Pełne informacje na temat punktów odcięcia dla każdej domeny można znaleźć tutaj: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
Podczas wizyty przesiewowej
Jakość życia (QoL) oceniana za pomocą 36-elementowej krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia, wersja 2 (SF-36v2)
Ramy czasowe: Podczas wizyty przesiewowej
Ocena QoL na podstawie wyników kwestionariusza SF-36v2 w celu pomiaru zdrowia funkcjonalnego i dobrostanu u pacjentów w wieku ≥16 lat. SF-36v2 klasyfikuje 8 różnych domen przy użyciu skali ustandaryzowanej za pomocą algorytmu punktacji w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Osiem domen zdrowia obejmuje funkcjonowanie fizyczne (PF), rolę fizyczną (RP), ból ciała (BP), ogólny stan zdrowia problemów (GH), witalności (VT), funkcjonowania społecznego (SF), roli emocjonalnej (RE) i ogólnego zdrowia psychicznego (MH). Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia, a średni wynik 50 został uznany za wartość normatywną dla wszystkich skal.
Podczas wizyty przesiewowej
Jakość życia (QoL) oceniana za pomocą 10-punktowej krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia (SF-10)
Ramy czasowe: Na seansie
Ocena QoL na podstawie wyników kwestionariusza SF-10 wypełnionego przez rodziców, dla pacjentów w wieku ≥5,5 i <16 lat, w celu oceny zdrowia fizycznego i psychospołecznego. SF-10 wykorzystuje punktację opartą na normach, gdzie skale mają standaryzowaną wartość średnią 50 i odchylenie standardowe 10.
Na seansie
Stan zdrowia stawów oceniany na podstawie skali zdrowia stawów w kierunku hemofilii (HJHS)
Ramy czasowe: Na seansie
Stan zdrowia stawów zostanie oceniony przy użyciu skali Hemofilia Joint Health Score (HJHS), która została specjalnie zatwierdzona do oceny wyników klinicznych w chorobie VWD. HJHS ocenia sześć stawów indeksowych, uzyskując wynik w przedziale 0-124. Wyższe wyniki wskazują na gorszy stan zdrowia stawów.
Na seansie
Krwawienie miesiączkowe oceniane za pomocą obrazkowej tabeli oceny utraty krwi (PBAC)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)
Informacje na temat krwawień z każdej miesiączki w tym badaniu zostaną zebrane przy użyciu obrazowej karty oceny utraty krwi (PBAC). Zestaw PBAC zostanie dostarczony wszystkim pacjentkom w wieku rozrodczym. Dane udokumentowane w PBAC oraz ostateczny wynik obliczony przez badacza zostaną zapisane w eCRF. PBAC rejestruje użycie podpaski i tamponu (jako lekki [1 punkt], średni [5 punktów] lub ciężki [10 punktów] przepływ), skrzepy (małe [1 punkt] lub duże [5 punktów]) i epizody powodzi ( 1 punkt za każde), które można zapisywać tyle razy, ile potrzeba, w dowolnym dniu miesiąca. Wynik PBAC ocenia się od 0 (brak krwawienia) wzwyż, przy czym wynik > 100 określa nieprawidłowe krzepnięcie i obfite krwawienie miesiączkowe (odpowiada to utracie krwi > 80 ml na cykl menstruacyjny).
Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)
Liczba uczestników, u których wystąpiły niepożądane reakcje na leki (ADR) związane ze stosowaniem Wilate
Ramy czasowe: Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)
Szkodliwe i niezamierzone reakcje wynikające ze stosowania Wilate będą monitorowane przez cały okres badania.
Badania przesiewowe aż do zakończenia badania (6 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octapharma

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WIL-29

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj