Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Blødningshyppighed hos VWD-patienter, der gennemgår on-demand-behandling

2. marts 2023 opdateret af: Octapharma

En prospektiv, multicenter, ikke-interventionel undersøgelse, der evaluerer blødningsforekomsten hos patienter med Von Willebrands sygdom, der gennemgår on-demand-behandling

Formålet med denne undersøgelse er prospektivt at opnå pålidelige data om blødnings- og behandlingsmønsteret for patienter med VWD, der gennemgår on-demand-behandling med et VWF-holdigt produkt over en periode på 6 måneder. De opnåede data vil blive brugt som grundlag for historiske sammenligninger med blødnings- og behandlingsmønsteret opnået fra et klinisk studie om effektiviteten af ​​profylaktisk behandling med et VWF/FVIII-koncentrat.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

56

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Den Russiske Føderation
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Hviderusland
      • Gomel, Hviderusland
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukraine, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Ungarn, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Samlet set vil 35 tidligere behandlede patienter i alderen ≥5,5 år på indskrivningstidspunktet med type 3, type 2 (undtagen 2N) eller svær type 1 VWD blive inkluderet i denne undersøgelse. Ud af disse 35 patienter skal mindst 6 have type 3 VWD, og ​​mindst 6 skal være ≥5,5 til <16 år.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der opfylder alle følgende kriterier, er kvalificerede til undersøgelsen:

  • Mandlige eller kvindelige patienter i alderen ≥5,5 år på indskrivningstidspunktet
  • VWD type 1 (baseline von Willebrand faktor aktivitet [VWF:RCo], <30 IE/dL), 2A, 2B, 2M eller 3 ifølge sygehistorie, der kræver substitutionsbehandling med et VWF-holdigt produkt for at kontrollere blødning
  • Modtager i øjeblikket hyppig on-demand behandling med et VWF-holdigt produkt
  • Hos kvindelige patienter i den fødedygtige alder, der anvender hormonel prævention, bør medicinklassen forblive uændret i løbet af deres undersøgelsesdeltagelse
  • Frivilligt givet, fuldt informeret skriftligt og underskrevet samtykke opnået før indsamling af patientdata

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, er ikke kvalificerede til undersøgelsen:

  • Patienter i øjeblikket i profylakse for VWD (undtagen perioperativ profylakse) samt patienter, der har modtaget behandling én gang om måneden for menstruationsblødninger, men ikke for andre blødninger
  • Patienter, hvis VWD-behandling er planlagt til at blive skiftet fra on-demand til profylaktisk behandling inden for de næste 6 måneder
  • Anamnese eller nuværende mistanke om VWF- eller FVIII-hæmmere
  • Sygehistorie med en tromboembolisk hændelse inden for 6 måneder før indskrivning
  • Alvorlige lever- eller nyresygdomme som beskrevet i lægejournalen
  • Kvindelige patienter med en eksisterende eller mistænkt graviditet, eller som ammer på tidspunktet for indskrivning
  • Ændring af hormonel prævention inden for 6 måneder før indskrivning
  • Cervikale eller uterine tilstande, der forårsager unormal uterin blødning (inklusive infektion eller dysplasi)
  • Andre koagulationsforstyrrelser eller blødningsforstyrrelser på grund af anatomiske årsager
  • Deltagelse i et interventionelt klinisk studie i løbet af den 6-måneders studieperiode
  • Manglende evne til at udfylde patientdagbogen for pålideligt at evaluere typen, hyppigheden og behandlingen af ​​BEs i løbet af den 6-måneders undersøgelsesperiode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter i behandling med et VWF-holdigt produkt
Patienter med type 3, type 2 (undtagen 2N) eller svær type 1 VWD, der gennemgår rutinemæssig on-demand-behandling med et VWF-holdigt produkt over en periode på 6 måneder
Medicin: Von Willebrand Faktor-holdigt produkt
Aktive stoffer: VWF-koncentrater, VWF/FVIII-koncentrater, Cryoprecipitate VWF-holdige produkter licenseret i hvert deltagende land

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet årlig blødningsrate (TABR)
Tidsramme: Screening gennem studieafslutning (6 måneder)
Den samlede årlige blødningshastighed (TABR) vil blive beregnet som det samlede antal spontane blødninger, traumatiske BE'er og andre BE'er, der forekommer i tidsperioden mellem starten af ​​dataindsamlingen for hver patient og studiets afsluttende besøg, divideret med varigheden ( i år) mellem start af dataindsamling og studieafslutningsbesøget. Operationsperioder og BE'er, der forekommer inden for disse operationsperioder, vil blive udelukket fra beregningen af ​​TABR.
Screening gennem studieafslutning (6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Spontan årlig blødningsrate (SABR)
Tidsramme: Screening gennem studieafslutning (6 måneder)
Spontan annualiseret blødningsrate (SABR), beregnet i analogi med TABR. Dette inkluderer alle blødningsepisoder, der opstod spontant.
Screening gennem studieafslutning (6 måneder)
Forbrug af det VWF-holdige produkt
Tidsramme: Screening gennem studieafslutning (6 måneder)
Data om forbruget af det VWF-holdige produkt (VWF/FVIII IE/kg pr. måned pr. patient) brugt til rutinemæssig on-demand-behandling
Screening gennem studieafslutning (6 måneder)
Antal blødningsepisoder (BEs) Baseret på en 4-punkts effektivitetsskala
Tidsramme: Screening gennem studieafslutning (6 måneder)
Effektvurderingen af ​​blødningsepisoder i slutningen af ​​en BE blev evalueret på en 4-punkts skala af patienten/værgen (sammen med efterforskeren i tilfælde af behandling på stedet) inklusive de fire punkter "fremragende", "god", moderat,' og 'ingen'. Vurderingen var fremragende, når blødningen var fuldstændig standset inden for 3 dage i tilfælde af mindre blødning, inden for 7 dage i tilfælde af større blødning og inden for 10 dage i tilfælde af gastrointestinal blødning; Godt, når blødningen var fuldstændig standset, men tid og/eller dosis oversteg en smule forventningerne; Moderat, når blødning kun kunne standses ved væsentligt at overskride forventet tid og/eller dosis; og ingen, når blødning kun kunne stoppes ved at bruge andre VWF-holdige produkter.
Screening gennem studieafslutning (6 måneder)
Antal operationer med succesfuld/mislykket effektvurdering
Tidsramme: Fra operationens start til slutningen af ​​postoperativ periode (inden for 8 dage efter operationen)
Effektiviteten af ​​VWF-holdigt produkt i kirurgisk profylakse baseret på andelen af ​​operationer, der er behandlet med succes. Den samlede behandlingseffektivitet vil blive vurderet i slutningen af ​​den postoperative periode af den behandlende læge ved hjælp af foruddefinerede kriterier som 'Fremragende', 'God', 'Moderat/Dårlig' eller 'Ingen'.
Fra operationens start til slutningen af ​​postoperativ periode (inden for 8 dage efter operationen)
Livskvalitet (QoL) vurderet ved hjælp af patientrapporteret resultatmålingsinformationssystem (PROMIS-29)
Tidsramme: Ved screeningsbesøg
QoL-vurdering baseret på resultaterne fra PROMIS-29-undersøgelsen for at overvåge og evaluere den fysiske, mentale og sociale sundhed hos alle patienter, ved hjælp af en skala med en minimumsscore på 0 og en maksimal score på 10, med højere score, der repræsenterer en bedre resultat. Undersøgelsen dækker syv domæner fra de mest relevante områder af selvrapporteret helbred (depression, angst, fysisk funktion, smerteinterferens, træthed, søvnforstyrrelser og evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter) for størstedelen af ​​mennesker med kronisk sygdom. PROMIS-score har et gennemsnit på 50 og standardafvigelse (SD) på 10 i en referentpopulation. Fuldstændige detaljer om skæringspunkter for hvert domæne kan findes her: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
Ved screeningsbesøg
Livskvalitet (QoL) vurderet ved hjælp af en kortformular sundhedsundersøgelse med 36 punkter, version 2 (SF-36v2)
Tidsramme: Ved screeningsbesøg
QoL-vurdering baseret på resultaterne fra SF-36v2-spørgeskemaet til måling af funktionelt helbred og velvære hos patienter ≥16 år. SF-36v2 rangerer 8 forskellige domæner ved hjælp af en skala standardiseret med en scoringsalgoritme for at opnå en score fra 0 til 100. De otte sundhedsdomæner omfatter fysisk funktion (PF), fysisk rolle (RP), kropslig smerte (BP), generel sundhed problemer (GH), vitalitet (VT), social funktion (SF), rollefølelse (RE) og generel mental sundhed (MH). Højere score indikerer bedre sundhedsstatus, og en gennemsnitlig score på 50 er blevet formuleret som en normativ værdi for alle skalaer.
Ved screeningsbesøg
Livskvalitet (QoL) vurderet ved hjælp af en 10-elements kort form sundhedsundersøgelse (SF-10)
Tidsramme: Ved fremvisning
QoL-vurdering baseret på resultaterne fra et SF-10 forældreudfyldt spørgeskema til patienter ≥5,5 og <16 år for at score fysisk og psykosocialt helbred. SF-10 bruger normbaseret scoring, hvor skalaer har en standardiseret middelværdi på 50 og standardafvigelse på 10.
Ved fremvisning
Ledsundhedsstatus vurderet ved hjælp af hæmofili Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Ved fremvisning
Ledsundhedsstatus vil blive vurderet ved hjælp af Hæmophilia Joint Health Score (HJHS), som er blevet specifikt valideret til vurdering af det kliniske resultat i VWD. HJHS evaluerer seks indeksled for at give en score mellem 0-124. Højere score indikerer dårligere ledsundhed.
Ved fremvisning
Menstruationsblødning vurderet ved hjælp af PBAC-score (Pictorial Blood Loss Assessment Chart).
Tidsramme: Screening gennem studieafslutning (6 måneder)
Blødningsoplysninger fra hver menstruationsperiode i denne undersøgelse vil blive indsamlet ved hjælp af Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC). PBAC vil blive leveret til alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder. Dataene dokumenteret i PBAC og investigator-beregnede endelige score vil blive registreret i eCRF. PBAC registrerer brug af bind og tampon (som enten let [1 point], medium [5 point] eller kraftig [10 point] flow), blodpropper (små [1 point] eller store [5 point]) og oversvømmende episoder ( 1 point hver), som kan optages så mange gange som nødvendigt på hvilken som helst dag i måneden. PBAC scores fra 0 (ingen blødning) og fremefter, med en score på >100, der definerer unormal koagulation og kraftig menstruationsblødning (svarer til >80 ml blodtab pr. menstruationscyklus).
Screening gennem studieafslutning (6 måneder)
Antal deltagere med bivirkninger forbundet med brug af Wilate
Tidsramme: Screening gennem studieafslutning (6 måneder)
Skadelige og utilsigtede reaktioner, der opstår ved brug af Wilate, vil blive overvåget gennem hele undersøgelsen.
Screening gennem studieafslutning (6 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Efterforskere

  • Studieleder: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. august 2019

Først opslået (Faktiske)

12. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WIL-29

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands Sygdomme

Kliniske forsøg med Von Willebrand Faktor-holdigt produkt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner