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주문형 치료를 받는 vWD 환자의 출혈 발생률

2023년 3월 2일 업데이트: Octapharma

온디맨드 치료를 받는 폰빌레브란트병 환자의 출혈 발생률을 평가하는 전향적, 다기관, 비중재 연구

이 연구의 목적은 6개월 동안 VWF 함유 제품으로 주문형 치료를 받는 vWD 환자의 출혈 및 치료 패턴에 대한 신뢰할 수 있는 데이터를 전향적으로 얻는 것입니다. 얻은 데이터는 VWF/FVIII 농축액을 사용한 예방적 치료의 효능에 대한 임상 연구에서 얻은 출혈 및 치료 패턴과의 과거 비교를 위한 기초로 사용될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

56

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 러시아 연방
      • Kirov, 러시아 연방, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, 러시아 연방, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • 레바논
      • Beirut, 레바논
        • American University of Beirut Medical center
      • Beirut, 레바논, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, 레바논
        • Nini Hospital
  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • 벨라루스
      • Gomel, 벨라루스
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, 불가리아, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • 우크라이나
      • Kyiv, 우크라이나, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, 우크라이나, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • 크로아티아
      • Zagreb, 크로아티아, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, 헝가리, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, 헝가리, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

전반적으로 등록 시점에 5.5세 이상으로 이전에 치료를 받았던 35형, 3형, 2형(2N 제외) 또는 중증 1형 vWD 환자 35명이 이 연구에 포함될 것입니다. 이 35명의 환자 중 최소 6명은 제3형 vWD를 가지고 있어야 하고 최소 6명은 ≥5.5~<16세여야 합니다.

설명

포함 기준:

다음 기준을 모두 충족하는 환자는 연구에 적합합니다.

  • 등록 시점에 ≥5.5세인 남성 또는 여성 환자
  • VWD 1형(기준 폰 빌레브란트 인자 활성[VWF:RCo], <30 IU/dL), 출혈 조절을 위해 VWF 함유 제품으로 대체 요법이 필요한 병력에 따라 2A, 2B, 2M 또는 3
  • 현재 vWF 함유 제품으로 수시로 주문형 치료를 받고 있음
  • 호르몬 피임법을 사용하는 가임 여성 환자의 경우 연구 참여 기간 동안 약물 종류를 변경하지 않아야 합니다.
  • 환자 데이터를 수집하기 전에 자발적으로 충분한 정보에 입각한 서면 및 서명 동의를 얻었습니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구에 적합하지 않습니다.

  • 현재 vWD 예방요법을 받고 있는 환자(수술 전후 예방요법 제외) 및 월경 출혈로 월 1회 치료를 받았지만 다른 출혈은 없는 환자
  • vWD 치료가 향후 6개월 이내에 주문형에서 예방적 치료로 전환될 예정인 환자
  • VWF 또는 FVIII 억제제의 병력 또는 현재 의심
  • 등록 전 6개월 이내에 혈전색전증 사건의 병력
  • 의료 기록에 기술된 심각한 간 또는 신장 질환
  • 임신 중이거나 임신이 의심되거나 등록 시점에 모유 수유 중인 여성 환자
  • 등록 전 6개월 이내에 호르몬 피임법의 변화
  • 비정상적인 자궁 출혈(감염 또는 이형성증 포함)을 유발하는 자궁경부 또는 자궁 상태
  • 기타 해부학적 원인에 의한 응고장애 또는 출혈장애
  • 연구 기간 6개월 동안 중재적 임상 연구 참여
  • 6개월 연구 기간 동안 BE의 유형, 빈도 및 치료를 신뢰할 수 있게 평가하기 위해 환자 일지를 작성하지 못함

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
VWF 함유 제품으로 치료를 받고 있는 환자
6개월 동안 VWF 함유 제품으로 일상적인 주문형 치료를 받고 있는 3형, 2형(2N 제외) 또는 중증 1형 vWD 환자
의약품: 폰 빌레브란트 인자 함유 제품
활성 물질: VWF 농축물, VWF/FVIII 농축물, 각 참여 국가에서 라이선스를 받은 Cryoprecipitate VWF 함유 제품

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
총 연간 출혈율(TABR)
기간: 연구 완료를 통한 심사(6개월)
총 연간 출혈율(TABR)은 각 환자에 대한 데이터 수집 시작과 연구 완료 방문 사이의 기간에 발생한 자연 출혈, 외상성 BE 및 기타 BE의 총 수를 기간( (년) 데이터 수집 시작과 연구 완료 방문 사이. 수술 기간 및 이러한 수술 기간 내에 발생하는 BE는 TABR 계산에서 제외됩니다.
연구 완료를 통한 심사(6개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
자발연간출혈률(SABR)
기간: 연구 완료를 통한 심사(6개월)
TABR과 유사하게 계산된 자발 연간 출혈율(SABR). 여기에는 자발적으로 발생한 모든 출혈 에피소드가 포함됩니다.
연구 완료를 통한 심사(6개월)
VWF 함유 제품의 소비
기간: 연구 완료를 통한 심사(6개월)
일상적인 주문형 치료에 사용되는 VWF 함유 제품(환자당 월간 VWF/FVIII IU/kg) 소비에 대한 데이터
연구 완료를 통한 심사(6개월)
4점 유효성 척도에 따른 출혈 에피소드(BE) 수
기간: 연구 완료를 통한 심사(6개월)
BE 종료 시 출혈 에피소드의 유효성 평가는 환자/법적 보호자(현장 치료의 경우 조사자와 함께)가 '우수', '좋음', '매우 좋음'의 4개 항목을 포함하여 4점 척도로 평가했습니다. 보통', '없음'입니다. 경미한 출혈의 경우 3일 이내, 대량 출혈의 경우 7일 이내, 위장관 출혈의 경우 10일 이내 출혈이 완전히 멈춘 경우 평가가 우수하였고; 출혈이 완전히 멈춘 경우에는 좋았으나 시간 및/또는 용량이 예상을 약간 초과했습니다. 시간 및/또는 기대 용량을 크게 초과해야만 출혈이 멈출 수 있는 경우 중등도; 그리고 다른 vWF 함유 제품을 사용해야만 출혈을 멈출 수 있는 경우는 없습니다.
연구 완료를 통한 심사(6개월)
유효성 평가 성공/실패 수술 횟수
기간: 수술 시작부터 수술 종료까지(수술 후 8일 이내)
성공적으로 치료된 수술의 비율에 따른 수술 예방에 있어서 VWF 함유 제품의 효과. 전반적인 치료 효능은 사전 정의된 '우수', '좋음', '보통/나쁨' 또는 '없음' 기준을 사용하여 수술 후 기간이 끝날 때 담당 의사가 평가합니다.
수술 시작부터 수술 종료까지(수술 후 8일 이내)
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS-29)을 사용하여 평가된 삶의 질(QoL)
기간: 심사 방문 시
모든 환자의 신체적, 정신적, 사회적 건강을 모니터링하고 평가하기 위한 PROMIS-29 조사 결과를 기반으로 한 QoL 평가로, 최소 0점에서 최대 10점의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 좋음을 나타냅니다. 결과. 이 설문조사는 대부분의 만성 질환자를 대상으로 자가 보고된 건강의 가장 관련성이 높은 영역(우울증, 불안, 신체 기능, 통증 간섭, 피로, 수면 장애, 사회적 역할 및 활동에 참여하는 능력)의 7개 영역을 다루고 있습니다. PROMIS 점수는 참조 모집단에서 평균이 50이고 표준 편차(SD)가 10입니다. 각 도메인의 컷오프 포인트에 대한 자세한 내용은 여기에서 확인할 수 있습니다: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
심사 방문 시
36개 항목의 약식 건강 설문조사 버전 2(SF-36v2)를 사용하여 평가된 삶의 질(QoL)
기간: 심사 방문 시
16세 이상 환자의 기능적 건강과 웰빙을 측정하기 위한 SF-36v2 설문지 결과를 기반으로 한 QoL 평가입니다. SF-36v2는 0에서 100까지의 점수를 얻기 위해 채점 알고리즘으로 표준화된 척도를 사용하여 8개의 서로 다른 영역의 순위를 매깁니다. 8개의 건강 영역에는 신체 기능(PF), 신체 역할(RP), 신체 통증(BP), 일반 건강이 포함됩니다. 문제(GH), 활력(VT), 사회적 기능(SF), 역할 감정(RE) 및 일반 정신 건강(MH). 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 의미하며, 평균 점수 50점은 모든 척도에 대한 규범적 값으로 표현되었습니다.
심사 방문 시
10개 항목 약식 건강 설문조사(SF-10)를 사용하여 평가된 삶의 질(QoL)
기간: 심사 시
신체적, 심리사회적 건강을 평가하기 위해 5.5세 이상 및 16세 미만 환자를 대상으로 부모가 작성한 SF-10 설문지 결과를 기반으로 한 삶의 질 평가. SF-10은 표준화된 평균값이 50이고 표준편차가 10인 표준 기반 점수를 사용합니다.
심사 시
혈우병 관절 건강 점수(HJHS)를 사용하여 평가된 관절 건강 상태
기간: 심사 시
관절 건강 상태는 vWD의 임상 결과 평가를 위해 특별히 검증된 혈우병 관절 건강 점수(HJHS)를 사용하여 평가됩니다. HJHS는 6개의 인덱스 관절을 평가하여 0-124 사이의 점수를 생성합니다. 점수가 높을수록 관절 건강이 좋지 않음을 의미합니다.
심사 시
그림 혈액 손실 평가 차트(PBAC) 점수를 사용하여 평가된 월경 출혈
기간: 연구 완료를 통한 심사(6개월)
본 연구에서 각 월경 기간의 출혈 정보는 그림 혈액 손실 평가 차트(PBAC)를 사용하여 수집됩니다. PBAC는 가임기 여성 환자 모두에게 제공됩니다. PBAC에 문서화된 데이터와 연구자가 계산한 최종 점수는 eCRF에 기록됩니다. PBAC는 패드 및 탐폰 사용(가벼운[1점], 중간[5점] 또는 무거운[10점] 흐름), 혈전(작은[1점] 또는 큰[5점]) 및 범람 에피소드( 각 1포인트) 매월 언제든지 필요한 만큼 녹음할 수 있습니다. PBAC는 0(출혈 없음)부터 점수가 매겨지며, 100점 이상이면 비정상적인 응고 및 월경 과다 출혈(월경 주기당 혈액 손실이 80ml를 초과하는 것에 해당)을 정의합니다.
연구 완료를 통한 심사(6개월)
Wilate 사용과 관련된 약물유해반응(ADR)이 있는 참가자 수
기간: 연구 완료를 통한 심사(6개월)
Wilate 사용으로 인해 발생하는 유해하고 의도하지 않은 반응은 연구 전반에 걸쳐 모니터링됩니다.
연구 완료를 통한 심사(6개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Octapharma

수사관

  • 연구 책임자: Cristina Solomon, MD, Octapharma

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 6월 25일

기본 완료 (실제)

2021년 1월 31일

연구 완료 (실제)

2021년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 7월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 8월 9일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 12월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 2일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WIL-29

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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