Verenvuototapaus VWD-potilailla, jotka saavat tarvittaessa hoitoa
torstai 2. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Octapharma
Tuleva, monikeskus, ei-interventiotutkimus, jossa arvioidaan vuotojen ilmaantuvuutta Von Willebrandin tautia sairastavilla potilailla, jotka saavat tilaushoitoa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on hankkia prospektiivisesti luotettavaa tietoa VWF-potilaiden verenvuodosta ja hoitokuviosta, jos he saavat tilaushoitoa VWF:tä sisältävällä valmisteella kuuden kuukauden aikana.
Saatuja tietoja käytetään perustana historiallisille vertailuille verenvuodon ja hoitomallin kanssa, joka on saatu kliinisestä tutkimuksesta profylaktisen hoidon tehokkuudesta VWF/FVIII-konsentraatilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
56
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
-
Varna, Bulgaria, 9010
- "UMHAT Sveta Marina" EAD.
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- University Hospital Centre Zagreb
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
Beirut, Libanon, BP166830
- Hotel Dieu de France Hospital
-
Tripoli, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 01135
- State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
-
Lviv, Ukraina, 79035
- Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1134
- Medical Centre Hungarian Defence Forces
-
Debrecen, Unkari, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
-
Pécs, Unkari, 7624
- University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology
-
-
-
-
-
Gomel, Valko-Venäjä
- Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
-
-
-
-
-
Kirov, Venäjän federaatio, 610027
- Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
-
Moscow, Venäjän federaatio, 119049
- Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaiken kaikkiaan 35 aiemmin hoidettua potilasta, joiden ikä oli ≥ 5,5 vuotta ilmoittautumishetkellä ja joilla on tyypin 3, tyypin 2 (paitsi 2N) tai vaikea tyypin 1 VWD, otetaan mukaan tähän tutkimukseen.
Näistä 35 potilaasta vähintään kuudella tulee olla tyypin 3 VWD ja vähintään kuuden tulee olla ≥5,5–<16-vuotiaita.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, voivat osallistua tutkimukseen:
- Mies- tai naispotilaat, joiden ikä oli ≥ 5,5 vuotta ilmoittautumisajankohtana
- VWD tyyppi 1 (perusarvo von Willebrandin tekijän aktiivisuus [VWF:RCo], <30 IU/dL), 2A, 2B, 2M tai 3 sairaushistorian mukaan, joka vaatii korvaushoitoa VWF:tä sisältävällä valmisteella verenvuodon hillitsemiseksi
- Saat tällä hetkellä usein tarpeenmukaista hoitoa VWF:ää sisältävällä tuotteella
- Hormonaalista ehkäisyä käyttävien hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden lääkitysluokan tulee pysyä muuttumattomana heidän tutkimukseen osallistumisensa ajan
- Vapaaehtoisesti annettu, täysin tietoinen kirjallinen ja allekirjoitettu suostumus, joka on saatu ennen potilastietojen keräämistä
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja tutkimukseen:
- Potilaat, jotka ovat parhaillaan estohoidossa VWD:n takia (paitsi perioperatiivista estohoitoa varten) sekä potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa kerran kuukaudessa kuukautisvuodon vuoksi, mutta eivät minkään muun verenvuodon vuoksi
- Potilaat, joiden VWD-hoito on tarkoitus vaihtaa tilauksesta ennaltaehkäisevään hoitoon seuraavan 6 kuukauden aikana
- VWF- tai FVIII-estäjien historia tai epäilyt
- Lääketieteellinen historia tromboembolisesta tapahtumasta 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Vaikeat maksa- tai munuaissairaudet, jotka on kuvattu lääketieteellisissä tiedoissa
- Naispotilaat, joilla on raskaus tai epäillään raskautta tai jotka imettävät ilmoittautumisajankohtana
- Hormonaalisen ehkäisyn muutos 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Kohdunkaulan tai kohdun sairaudet, jotka aiheuttavat epänormaalia kohdun verenvuotoa (mukaan lukien infektio tai dysplasia)
- Muut anatomisista syistä johtuvat hyytymishäiriöt tai verenvuotohäiriöt
- Osallistuminen kliiniseen interventiotutkimukseen 6 kuukauden tutkimusjakson aikana
- Kyvyttömyys täyttää potilaspäiväkirjaa BE:n tyypin, esiintymistiheyden ja hoidon luotettavaksi arvioimiseksi 6 kuukauden tutkimusjakson aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joita hoidetaan VWF-valmisteella
Potilaat, joilla on tyypin 3, tyypin 2 (paitsi 2N) tai vaikea tyypin 1 VWD, jotka saavat rutiinihoitoa tarpeen mukaan VWF:tä sisältävällä valmisteella 6 kuukauden ajan
|
Vaikuttavat aineet: VWF-tiivisteet, VWF/FVIII-tiivisteet, Cryoprecipitate VWF-pitoiset tuotteet, jotka on lisensoitu kussakin osallistujamaassa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä (TABR)
Aikaikkuna: Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
Vuotuinen vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä (TABR) lasketaan spontaanin verenvuodon, traumaattisten BE:iden ja muiden verenvuotojen kokonaismääränä kunkin potilaan tiedonkeruun alkamisen ja tutkimuksen päättymiskäynnin välisenä aikana jaettuna kestolla ( vuosina) tiedonkeruun alkamisen ja tutkimuksen loppuunsaattamiskäynnin välillä.
Leikkausjaksot ja näiden leikkausjaksojen aikana ilmenevät BE:t jätetään pois TABR-laskennasta.
|
Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Spontaani vuotuinen verenvuotoluku (SABR)
Aikaikkuna: Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
Spontaani vuositasoinen vuotoaste (SABR), laskettu analogisesti TABR:n kanssa.
Tämä sisältää kaikki spontaanisti esiintyneet verenvuotojaksot.
|
Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
|
VWF:tä sisältävän tuotteen kulutus
Aikaikkuna: Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
Tiedot rutiini-demand-hoidossa käytetyn VWF:tä sisältävän tuotteen kulutuksesta (VWF/FVIII IU/kg kuukaudessa potilasta kohti)
|
Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
|
Verenvuotojaksojen (BE) määrä 4-pisteen tehokkuusasteikon perusteella
Aikaikkuna: Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
Potilas/laillinen huoltaja (yhdessä tutkijan kanssa, jos kyseessä on paikan päällä tapahtuva hoito) arvioi verenvuotojaksojen tehokkuuden BE:n lopussa 4 pisteen asteikolla, joka sisälsi neljä kohtaa "erinomainen", "hyvä" kohtalainen" ja "ei mitään".
Arviointi oli erinomainen, kun verenvuoto pysähtyi kokonaan 3 vuorokauden kuluessa lievän verenvuodon tapauksessa, 7 vuorokauden sisällä suuren verenvuodon tapauksessa ja 10 päivän sisällä maha-suolikanavan verenvuodon tapauksessa; Hyvä, kun verenvuoto loppui kokonaan, mutta aika ja/tai annos ylitti hieman odotukset; Kohtalainen, kun verenvuoto voitiin pysäyttää vain ylittämällä huomattavasti aika- ja/tai annos-odotukset; ja Ei mitään, kun verenvuoto voitiin pysäyttää vain käyttämällä muita VWF-yhdisteitä sisältäviä tuotteita.
|
Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
|
Leikkausten lukumäärä onnistuneen/epäonnistuneen tehokkuuden arvioinnin yhteydessä
Aikaikkuna: Leikkauksen alusta leikkauksen jälkeisen ajanjakson loppuun (8 päivän sisällä leikkauksesta)
|
VWF:tä sisältävän tuotteen tehokkuus kirurgisessa ennaltaehkäisyssä onnistuneesti hoidettujen leikkausten osuuden perusteella.
Hoitava lääkäri arvioi hoidon kokonaistehokkuuden postoperatiivisen jakson lopussa käyttämällä ennalta määritettyjä kriteerejä "erinomainen", "hyvä", "keskillinen/huono" tai "ei mitään".
|
Leikkauksen alusta leikkauksen jälkeisen ajanjakson loppuun (8 päivän sisällä leikkauksesta)
|
|
Elämänlaatu (QoL) arvioitu käyttämällä potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmää (PROMIS-29)
Aikaikkuna: Seulontakäynnillä
|
QoL-arviointi perustuu PROMIS-29-tutkimuksen tuloksiin, jotta voidaan seurata ja arvioida kaikkien potilaiden fyysistä, henkistä ja sosiaalista terveyttä käyttämällä asteikkoa, jonka vähimmäispistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 10, korkeammat pisteet edustavat parempaa tulokset.
Tutkimus kattaa seitsemän osa-aluetta tärkeimmiltä omalta raportoidulta terveydentilalta (masennus, ahdistuneisuus, fyysinen toiminta, kipuhäiriöt, väsymys, unihäiriöt ja kyky osallistua sosiaalisiin rooleihin ja toimintaan) suurimmalle osalle kroonista sairautta sairastavista.
PROMIS-pisteiden keskiarvo on 50 ja keskihajonta (SD) 10 vertailupopulaatiossa.
Täydelliset tiedot kunkin verkkotunnuksen rajapisteistä löytyvät täältä: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
|
Seulontakäynnillä
|
|
Elämänlaatu (QoL) arvioitu käyttämällä 36-kohtaista lyhytmuotoista terveyskyselyä, versio 2 (SF-36v2)
Aikaikkuna: Seulontakäynnillä
|
QoL-arviointi perustuu SF-36v2-kyselyn tuloksiin mittaamaan 16-vuotiaiden potilaiden toiminnallista terveyttä ja hyvinvointia.
SF-36v2 luokittelee 8 eri aluetta käyttämällä pisteytysalgoritmilla standardoitua asteikkoa, jotta saadaan pisteet välillä 0–100. Kahdeksaan terveysaluetta ovat fyysinen toiminta (PF), fyysinen rooli (RP), kehon kipu (BP) ja yleinen terveys. ongelmat (GH), elinvoima (VT), sosiaalinen toiminta (SF), rooli emotionaalinen (RE) ja yleinen mielenterveys (MH).
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa, ja keskimääräinen pistemäärä 50 on esitetty normatiiviseksi arvoksi kaikille asteikoille.
|
Seulontakäynnillä
|
|
Elämänlaatu (QoL) arvioitu käyttämällä 10-kohtaista lyhytmuotoista terveyskyselyä (SF-10)
Aikaikkuna: Esittelyssä
|
QoL-arviointi perustuu SF-10-vanhempien täyttämän kyselyn tuloksiin ≥5,5- ja <16-vuotiaille potilaille fyysisen ja psykososiaalisen terveyden arvioimiseksi.
SF-10 käyttää normipohjaista pisteytystä, jossa asteikkojen standardisoitu keskiarvo on 50 ja keskihajonta 10.
|
Esittelyssä
|
|
Nivelten terveydentila arvioitu hemofilian nivelten terveyspisteiden (HJHS) avulla
Aikaikkuna: Esittelyssä
|
Nivelten terveydentila arvioidaan Hemophilia Joint Health Score (HJHS) -pistemäärän avulla, joka on erityisesti validoitu VWD:n kliinisen tuloksen arviointia varten.
HJHS arvioi kuusi indeksiniveltä saadakseen pisteet välillä 0-124.
Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa nivelten terveyttä.
|
Esittelyssä
|
|
Kuukautisverenvuoto arvioitu kuvallisen verenhukan arviointitaulukon (PBAC) avulla
Aikaikkuna: Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
Verenvuototiedot kustakin kuukautiskaudesta tämän tutkimuksen aikana kerätään käyttämällä kuvallista verenhukan arviointikaaviota (PBAC).
PBAC tarjotaan kaikille hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille.
PBAC:ssa dokumentoidut tiedot ja tutkijan laskema lopullinen pistemäärä kirjataan eCRF:ään.
PBAC tallentaa tyynyn ja tamponin käytön (joko kevyenä [1 piste], keskikokoisena [5 pistettä] tai raskaana [10 pistettä] virtauksena), hyytymät (pieni [1 piste] tai suuri [5 pistettä]) ja tulvajaksot ( 1 piste kukin), joka voidaan tallentaa niin monta kertaa kuin on tarpeen minä tahansa kuukauden päivänä.
PBAC pisteytetään 0:sta (ei verenvuotoa) alkaen, ja pistemäärä > 100 määrittelee epänormaalin hyytymisen ja runsaan kuukautisvuodon (vastaa >80 ml:n verenhukkaa kuukautiskiertoa kohden).
|
Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on Wilate-valmisteen käyttöön liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
Wilate-valmisteen käytöstä aiheutuvia haitallisia ja tahattomia reaktioita seurataan koko tutkimuksen ajan.
|
Seulonta tutkimuksen loppuun asti (6 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Cristina Solomon, MD, Octapharma
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Hays RD, Spritzer KL, Schalet BD, Cella D. PROMIS(R)-29 v2.0 profile physical and mental health summary scores. Qual Life Res. 2018 Jul;27(7):1885-1891. doi: 10.1007/s11136-018-1842-3. Epub 2018 Mar 22.
- Castaman G, Goodeve A, Eikenboom J; European Group on von Willebrand Disease. Principles of care for the diagnosis and treatment of von Willebrand disease. Haematologica. 2013 May;98(5):667-74. doi: 10.3324/haematol.2012.077263.
- Sadler JE. A revised classification of von Willebrand disease. For the Subcommittee on von Willebrand Factor of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Haemostasis. Thromb Haemost. 1994 Apr;71(4):520-5.
- Rodeghiero F, Castaman G, Tosetto A. How I treat von Willebrand disease. Blood. 2009 Aug 6;114(6):1158-65. doi: 10.1182/blood-2009-01-153296. Epub 2009 May 27.
- Maruish M. User's manual for the SF-36v2 Health Survey (3rd edition). Optum Incorporated; 2011.
- Saris-Baglama, R,DeRosa, M, Raczek, A, Bjorner, J,Turner-Bowker, D, Ware, J. The SF-10™ Health Survey for Children: A User's Guide. QualityMetric Incorporated; 2007.
- Mondorf W, Siegmund B, Mahnel R, Richter H, Westfeld M, Galler A, Pollmann H. Haemoassist--a hand-held electronic patient diary for haemophilia home care. Haemophilia. 2009 Mar;15(2):464-72. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01941.x. Epub 2009 Feb 16.
- Broderick CR, Herbert RD, Latimer J, Mathieu E, van Doorn N, Curtin JA. Feasibility of short message service to document bleeding episodes in children with haemophilia. Haemophilia. 2012 Nov;18(6):906-10. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02869.x. Epub 2012 Jun 11.
- Sholapur NS, Barty R, Wang G, Almonte T, Heddle NM. A survey of patients with haemophilia to understand how they track product used at home. Haemophilia. 2013 Sep;19(5):e289-95. doi: 10.1111/hae.12170. Epub 2013 May 15.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 25. kesäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. tammikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 23. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. elokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 12. elokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 7. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- WIL-29
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .