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Incidência de sangramento em pacientes com DVW submetidos a tratamento sob demanda

2 de março de 2023 atualizado por: Octapharma

Um estudo prospectivo, multicêntrico e não intervencional avaliando a incidência de sangramento em pacientes com doença de Von Willebrand submetidos a tratamento sob demanda

O objetivo deste estudo é obter prospectivamente dados confiáveis ​​sobre o padrão de sangramento e tratamento de pacientes com VWD submetidos a tratamento sob demanda com um produto contendo VWF durante um período de 6 meses. Os dados obtidos serão usados ​​como base para comparações históricas com o padrão de sangramento e tratamento obtido a partir de um estudo clínico sobre a eficácia do tratamento profilático com um concentrado de VWF/FVIII.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

56

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bielorrússia
      • Gomel, Bielorrússia
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgária, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Federação Russa
      • Kirov, Federação Russa, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Federação Russa, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Hungria, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Hungria, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Líbano, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Líbano
        • Nini Hospital
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ucrânia, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

No geral, 35 pacientes previamente tratados com idade ≥5,5 anos no momento da inscrição, com tipo 3, tipo 2 (exceto 2N) ou VWD tipo 1 grave serão incluídos neste estudo. Desses 35 pacientes, pelo menos 6 devem ter VWD tipo 3 e pelo menos 6 devem ter ≥5,5 a <16 anos de idade.

Descrição

Critério de inclusão:

Os pacientes que atendem a todos os seguintes critérios são elegíveis para o estudo:

  • Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade ≥5,5 anos no momento da inscrição
  • VWD tipo 1 (linha de base da atividade do fator von Willebrand [VWF:RCo], <30 UI/dL), 2A, 2B, 2M ou 3 de acordo com o histórico médico que requer terapia de substituição com um produto contendo VWF para controlar o sangramento
  • Atualmente recebendo tratamento frequente sob demanda com um produto contendo VWF
  • Em pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar usando contracepção hormonal, a classe de medicamento deve permanecer inalterada durante a participação no estudo
  • Consentimento voluntariamente dado, totalmente informado por escrito e assinado obtido antes da coleta de quaisquer dados do paciente

Critério de exclusão:

Os pacientes que atendem a qualquer um dos seguintes critérios não são elegíveis para o estudo:

  • Pacientes atualmente em profilaxia para DVW (exceto para profilaxia perioperatória), bem como pacientes que receberam tratamento uma vez por mês para sangramento menstrual, mas não para quaisquer outros sangramentos
  • Pacientes cujo tratamento de DVW está planejado para mudar de tratamento sob demanda para tratamento profilático nos próximos 6 meses
  • Histórico ou suspeita atual de inibidores de VWF ou FVIII
  • História médica de um evento tromboembólico dentro de 6 meses antes da inscrição
  • Doenças hepáticas ou renais graves conforme descrito nos prontuários médicos
  • Pacientes do sexo feminino com gravidez existente ou suspeita ou que estejam amamentando no momento da inscrição
  • Mudança na contracepção hormonal dentro de 6 meses antes da inscrição
  • Condições cervicais ou uterinas que causam sangramento uterino anormal (incluindo infecção ou displasia)
  • Outros distúrbios de coagulação ou distúrbios hemorrágicos devido a razões anatômicas
  • Participação em um estudo clínico intervencionista durante o período de estudo de 6 meses
  • Incapacidade de preencher o diário do paciente para avaliar de forma confiável o tipo, frequência e tratamento de EBs durante o período de estudo de 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes em tratamento com um produto contendo VWF
Pacientes com VWD tipo 3, tipo 2 (exceto 2N) ou tipo 1 grave submetidos a tratamento de rotina sob demanda com um produto contendo FVW por um período de 6 meses
Medicamento: Produto contendo fator de Von Willebrand
Substâncias ativas: concentrados de VWF, concentrados de VWF/FVIII, produtos crioprecipitados contendo VWF licenciados em cada país participante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa total de sangramento anualizado (TABR)
Prazo: Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)
A taxa total de sangramento anualizada (TABR) será calculada como o número total de sangramentos espontâneos, BEs traumáticos e outros BEs ocorridos no período entre o início da coleta de dados de cada paciente e a Visita de Conclusão do Estudo, dividido pela duração ( em anos) entre o início da coleta de dados e a Visita de Conclusão do Estudo. Os períodos cirúrgicos e os EB ocorridos nesses períodos cirúrgicos serão excluídos do cálculo do TABR.
Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizado espontâneo (SABR)
Prazo: Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)
Taxa de sangramento anualizado espontâneo (SABR), calculada de forma análoga ao TABR. Isto inclui todos os episódios hemorrágicos que ocorreram espontaneamente.
Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)
Consumo do produto contendo VWF
Prazo: Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)
Dados sobre o consumo do produto contendo VWF (FVW/FVIII UI/kg por mês por paciente) utilizado para tratamento de rotina sob demanda
Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)
Número de episódios de sangramento (EBs) com base em uma escala de eficácia de 4 pontos
Prazo: Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)
A avaliação da eficácia dos episódios hemorrágicos no final de um BE foi avaliada numa escala de 4 pontos pelo paciente/responsável legal (juntamente com o Investigador no caso de tratamento no local), incluindo os quatro itens 'excelente', 'bom,' moderado' e 'nenhum'. A avaliação foi excelente quando o sangramento foi completamente interrompido em 3 dias em caso de sangramento leve, em 7 dias em caso de sangramento maior e em 10 dias em caso de sangramento gastrointestinal; Bom quando o sangramento foi completamente interrompido, mas o tempo e/ou a dose superaram ligeiramente as expectativas; Moderado quando o sangramento só pôde ser interrompido excedendo significativamente as expectativas de tempo e/ou dose; e Nenhum quando o sangramento só pôde ser interrompido com o uso de outros produtos contendo VWF.
Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)
Número de cirurgias com avaliação de eficácia bem-sucedida/malsucedida
Prazo: Do início da cirurgia até o final do período pós-operatório (dentro de 8 dias após a cirurgia)
Eficácia do produto contendo VWF na profilaxia cirúrgica com base na proporção de cirurgias tratadas com sucesso. A eficácia geral do tratamento será avaliada no final do período pós-operatório pelo médico assistente usando critérios predefinidos de 'Excelente', 'Bom', 'Moderado/Ruim' ou 'Nenhum'.
Do início da cirurgia até o final do período pós-operatório (dentro de 8 dias após a cirurgia)
Qualidade de vida (QV) avaliada usando o sistema de informações de medição de resultados relatados pelo paciente (PROMIS-29)
Prazo: Na visita de triagem
Avaliação da QV com base nos resultados da pesquisa PROMIS-29 para monitorar e avaliar a saúde física, mental e social de todos os pacientes, usando uma escala de pontuação mínima de 0 e pontuação máxima de 10, com pontuações mais altas representando uma melhor resultado. A pesquisa abrange sete domínios das áreas mais relevantes da saúde autorreferida (depressão, ansiedade, função física, interferência da dor, fadiga, distúrbios do sono e capacidade de participar em papéis e atividades sociais) para a maioria das pessoas com doenças crónicas. As pontuações PROMIS têm média de 50 e desvio padrão (DP) de 10 em uma população de referência. Detalhes completos dos pontos de corte para cada domínio podem ser encontrados aqui: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
Na visita de triagem
Qualidade de vida (QV) avaliada por meio de uma pesquisa de saúde resumida de 36 itens, versão 2 (SF-36v2)
Prazo: Na visita de triagem
Avaliação da qualidade de vida com base nos resultados do questionário SF-36v2 para medir a saúde funcional e o bem-estar em pacientes ≥16 anos. SF-36v2 classifica 8 domínios diferentes usando uma escala padronizada com um algoritmo de pontuação para obter uma pontuação que varia de 0 a 100. Os oito domínios de saúde incluem função física (PF), função física (RP), dor corporal (PA), saúde geral problemas (GH), vitalidade (VT), funcionamento social (SF), papel emocional (RE) e saúde mental geral (SM). Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde, e uma pontuação média de 50 foi articulada como valor normativo para todas as escalas.
Na visita de triagem
Qualidade de vida (QV) avaliada por meio de uma pesquisa de saúde resumida de 10 itens (SF-10)
Prazo: Na triagem
Avaliação da qualidade de vida com base nos resultados de um questionário SF-10 preenchido pelos pais para pacientes ≥5,5 e <16 anos de idade, a fim de avaliar a saúde física e psicossocial. O SF-10 usa pontuação baseada em normas, onde as escalas têm valor médio padronizado de 50 e desvio padrão de 10.
Na triagem
Estado de saúde articular avaliado usando o escore de saúde articular de hemofilia (HJHS)
Prazo: Na triagem
O estado de saúde das articulações será avaliado usando o Hemophilia Joint Health Score (HJHS), que foi validado especificamente para a avaliação do resultado clínico na VWD. O HJHS avalia seis juntas de índice para produzir uma pontuação entre 0-124. Pontuações mais altas indicam pior saúde articular.
Na triagem
Sangramento menstrual avaliado usando a pontuação do gráfico de avaliação de perda de sangue pictórica (PBAC)
Prazo: Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)
As informações de sangramento de cada período menstrual neste estudo serão coletadas usando o Gráfico Pictórico de Avaliação de Perda de Sangue (PBAC). O PBAC será fornecido a todas as pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar. Os dados documentados no PBAC e a pontuação final calculada pelo investigador serão registrados no eCRF. O PBAC registra o uso de absorventes e absorventes internos (como fluxo leve [1 ponto], médio [5 pontos] ou intenso [10 pontos]), coágulos (pequenos [1 ponto] ou grandes [5 pontos]) e episódios de inundação ( 1 ponto cada) que pode ser registrado quantas vezes forem necessárias em qualquer dia do mês. O PBAC é pontuado a partir de 0 (sem sangramento), com uma pontuação >100 definindo coagulação anormal e sangramento menstrual intenso (corresponde a >80ml de perda de sangue por ciclo menstrual).
Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)
Número de participantes com reações adversas a medicamentos (RAMs) associadas ao uso de Wilate
Prazo: Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)
As reações nocivas e indesejadas decorrentes do uso de Wilate serão monitoradas ao longo do estudo.
Triagem até a conclusão do estudo (6 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Octapharma

Investigadores

  • Diretor de estudo: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de junho de 2019

Conclusão Primária (Real)

31 de janeiro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

31 de janeiro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

12 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WIL-29

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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