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接受按需治疗的 VWD 患者的出血发生率

2023年3月2日 更新者：Octapharma

一项评估接受按需治疗的血管性血友病患者出血发生率的前瞻性、多中心、非干预性研究

本研究的目的是前瞻性地获得有关 VWD 患者在 6 个月内接受含 VWF 产品按需治疗的出血和治疗模式的可靠数据。 获得的数据将用作历史比较的基础，与从 VWF/FVIII 浓缩物预防性治疗功效的临床研究中获得的出血和治疗模式进行历史比较。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

56

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Kyiv、乌克兰、01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv、乌克兰、79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • 俄罗斯联邦
      • Kirov、俄罗斯联邦、610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow、俄罗斯联邦、119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna、保加利亚、9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • 克罗地亚
      • Zagreb、克罗地亚、10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen、匈牙利、4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs、匈牙利、7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology
  • 白俄罗斯
      • Gomel、白俄罗斯
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • 黎巴嫩
      • Beirut、黎巴嫩
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut、黎巴嫩、BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli、黎巴嫩
        • Nini Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

总体而言，本研究将纳入 35 名入组时年龄≥5.5 岁、患有 3 型、2 型（2N 除外）或严重 1 型 VWD 的既往接受过治疗的患者。 在这 35 名患者中，至少 6 名应患有 3 型 VWD，并且至少 6 名应≥5.5 至 <16 岁。

描述

纳入标准：

符合以下所有标准的患者有资格参加研究：

  • 入组时年龄≥5.5 岁的男性或女性患者
  • VWD 1 型（基线 von Willebrand 因子活性 [VWF:RCo]，<30 IU/dL）、2A、2B、2M 或 3，根据病史需要使用含 VWF 的产品进行替代疗法以控制出血
  • 目前接受含 VWF 产品的频繁按需治疗
  • 在使用激素避孕的有生育能力的女性患者中，药物类别在其参与研究期间应保持不变
  • 在收集任何患者数据之前自愿给予、充分知情的书面和签署同意书

排除标准：

符合以下任何一项标准的患者不符合本研究的资格：

  • 目前正在预防 VWD 的患者（围手术期预防除外）以及每月接受一次月经出血治疗但未接受任何其他出血治疗的患者
  • 计划在未来 6 个月内将 VWD 治疗从按需治疗转为预防治疗的患者
  • VWF 或 FVIII 抑制剂的病史或目前怀疑
  • 入组前 6 个月内血栓栓塞事件的病史
  • 病历中描述的严重肝脏或肾脏疾病
  • 入组时已怀孕或疑似怀孕或正在哺乳的女性患者
  • 入组前 6 个月内改变荷尔蒙避孕方法
  • 导致异常子宫出血的宫颈或子宫疾病（包括感染或发育异常）
  • 由于解剖学原因导致的其他凝血障碍或出血障碍
  • 在为期 6 个月的研究期间参与一项介入性临床研究
  • 在 6 个月的研究期间无法完成患者日记以可靠地评估 BE 的类型、频率和治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
接受含 VWF 产品治疗的患者
3 型、2 型（2N 除外）或严重 1 型 VWD 患者在 6 个月内接受含有 VWF 产品的常规按需治疗
药品：含有冯维勒布兰德因子的产品
活性物质：VWF浓缩物、VWF/FVIII浓缩物、在每个参与国获得许可的含有VWF的冷沉淀产品

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
年化总出血率 (TABR)
大体时间：通过研究完成进行筛选（6 个月）
年化总出血率 (TABR) 将计算为从开始收集每位患者的数据到研究完成访视之间的时间段内发生的自发出血、创伤性 BE 和其他 BE 的总数，除以持续时间 (数据收集开始和研究完成访问之间的时间（以年为单位）。 手术期间以及手术期间发生的 BE 将不包括在 TABR 的计算中。
通过研究完成进行筛选（6 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
年化自发出血率 (SABR)
大体时间：通过研究完成进行筛选（6 个月）
自发年化出血率 (SABR)，与 TABR 类似计算。 这包括所有自发发生的出血事件。
通过研究完成进行筛选（6 个月）
含 VWF 产品的消费
大体时间：通过研究完成进行筛选（6 个月）
用于常规按需治疗的含 VWF 产品的消耗数据（每位患者每月 VWF/FVIII IU/kg）
通过研究完成进行筛选（6 个月）
基于 4 点疗效量表的出血次数 (BE)
大体时间：通过研究完成进行筛选（6 个月）
BE 结束时出血事件的疗效评估由患者/法定监护人（在现场治疗的情况下与研究者一起）按 4 分制进行评估，包括“优秀”、“良好”四个项目。中等”和“无”。 如果小出血在3天内完全停止，大出血在7天内完全停止，消化道出血在10天内完全停止，则评估为优秀；当出血完全停止时效果良好，但时间和/或剂量略超出预期；中度：只有显着超过预期时间和/或剂量才能止血；当只能使用其他含有 VWF 的产品才能止血时，则无。
通过研究完成进行筛选（6 个月）
疗效评估成功/不成功的手术数量
大体时间：从手术开始到术后结束（术后8天内）
含 VWF 产品在手术预防中的有效性基于手术成功治疗的比例。 治疗医师将在术后结束时使用预先定义的“优秀”、“良好”、“中等/差”或“无”标准评估总体治疗效果。
从手术开始到术后结束（术后8天内）
使用患者报告结果测量信息系统 (PROMIS-29) 评估生活质量 (QoL)
大体时间：筛选访视时
QoL 评估基于 PROMIS-29 调查结果，监测和评估所有患者的身体、心理和社会健康状况，使用最低分 0 分、最高分 10 分的量表，分数越高代表越好结果。 该调查涵盖了大多数慢性病患者自我报告的健康状况最相关的七个领域（抑郁、焦虑、身体机能、疼痛干扰、疲劳、睡眠障碍以及参与社会角色和活动的能力）。 在参考群体中，PROMIS 分数的平均值为 50，标准差 (SD) 为 10。 每个域的截止点的完整详细信息可以在这里找到：https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
筛选访视时
使用 36 项简短健康调查第 2 版 (SF-36v2) 评估生活质量 (QoL)
大体时间：筛选访视时
基于 SF-36v2 问卷结果的生活质量评估，用于衡量 16 岁以上患者的功能健康和福祉。 SF-36v2使用评分算法标准化的量表对8个不同的领域进行排名，以获得0到100的分数。这8个健康领域包括身体功能（PF）、角色身体（RP）、身体疼痛（BP）、一般健康问题（GH）、活力（VT）、社会功能（SF）、角色情绪（RE）和一般心理健康（MH）。 分数越高表明健康状况越好，平均分 50 分已被明确为所有量表的标准值。
筛选访视时
使用 10 项简短健康调查 (SF-10) 评估生活质量 (QoL)
大体时间：筛选时
生活质量评估基于 SF-10 家长为 ≥5.5 岁和 <16 岁患者填写的问卷结果，以便对身体和心理健康状况进行评分。 SF-10 使用基于常模的评分，其中量表的标准化平均值为 50，标准差为 10。
筛选时
使用血友病关节健康评分 (HJHS) 评估关节健康状况
大体时间：筛选时
关节健康状况将使用血友病关节健康评分 (HJHS) 进行评估，该评分已针对 VWD 临床结果的评估进行了专门验证。 HJHS 评估六个索引关节，得出 0-124 之间的分数。 分数越高表明关节健康状况越差。
筛选时
使用图示失血评估表 (PBAC) 评分评估月经出血
大体时间：通过研究完成进行筛选（6 个月）
在本研究中，将使用图示失血评估表 (PBAC) 收集每个月经期的出血信息。 PBAC 将提供给所有具有生育潜力的女性患者。 PBAC 中记录的数据和研究者计算的最终分数将记录在 eCRF 中。 PBAC 记录卫生巾和卫生棉条的使用情况（轻 [1 分]、中 [5 分] 或重 [10 分] 流量）、凝块（小 [1 分] 或大 [5 分]）以及溢流事件（每个 1 分），可以在该月的任何一天根据需要记录多次。 PBAC 从 0（无出血）开始评分，评分 >100 定义凝血异常和大量月经出血（相当于每个月经周期失血 >80ml）。
通过研究完成进行筛选（6 个月）
出现与使用 Wilate 相关的药物不良反应 (ADR) 的参与者人数
大体时间：通过研究完成进行筛选（6 个月）
在整个研究过程中将监测因使用 Wilate 引起的有害和意外反应。
通过研究完成进行筛选（6 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Octapharma

调查人员

  • 研究主任：Cristina Solomon, MD、Octapharma

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年6月25日

初级完成 (实际的)

2021年1月31日

研究完成 (实际的)

2021年1月31日

研究注册日期

首次提交

2019年7月23日

首先提交符合 QC 标准的

2019年8月9日

首次发布 (实际的)

2019年8月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年12月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年3月2日

最后验证

2023年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WIL-29

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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