糖尿病性心筋症患者におけるAT-001の安全性と有効性
2022年12月7日 更新者：Applied Therapeutics, Inc.
心不全における運動能力の安定化のためのアルドースレダクターゼ阻害 (ARISE-HF): 糖尿病性心筋症患者における AT-001 の安全性と有効性を評価するための多施設無作為化プラセボ対照試験
これは、明らかな心不全に進行するリスクが高い糖尿病性心筋症の成人患者 (N=675) における AT-001 の安全性と有効性を評価するための、多施設、無作為化、プラセボ対照、2 部構成の研究です。
調査の概要
詳細な説明
この試験は、パート A とパート B の 2 つの連続するパートで構成されています。パート A では、AT-001 とプラセボの 2 回投与の安全性と有効性を評価します。
パート A の主な目的は、AT-001 が糖尿病性心筋症患者の機能的能力の低下を改善または防止することを実証することです。
パート B は少なくとも 12 か月の延長であり、パート A で以前に評価された同じ患者を対象に、AT-001 とプラセボの長期投与の安全性と有効性を評価します。パート B の評価には、安全性エンドポイントと探索的臨床試験が含まれます。有効性エンドポイント、すなわち心臓イベントによる死亡および入院。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
675
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Westside Medical Associates of Los Angeles
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California, San Diego (UCSD)
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Lincoln、California、アメリカ、95648
- Clinical Trials Research
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California - Irvine Medical Center
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Tarzana、California、アメリカ、91356
- Metabolic Institute of America
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Torrance、California、アメリカ、90509
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center
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Florida
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Cooper City、Florida、アメリカ、33024
- ALL Medical Research, LLC
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Hialeah、Florida、アメリカ、33016
- New Generation Of Medical Research
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Pembroke Pines、Florida、アメリカ、33024
- Broward Research Center
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Port Orange、Florida、アメリカ、32127
- Progressive Medical Research
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Illinois
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Peoria、Illinois、アメリカ、61602
- UnityPoint Health - Methodist Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- Universty of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63136
- St. Louis Heart and Vascular Cardiology
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
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Bronx、New York、アメリカ、10455
- CHEAR Center LLC
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- Remington Davis, Inc.
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73135
- South Oklahoma Heart Research
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South Carolina
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Greer、South Carolina、アメリカ、29651
- Mountain View Clinical Research
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Greer、South Carolina、アメリカ、29651
- Mountain View CLinical Research - Greer
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Tennessee
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Kingsport、Tennessee、アメリカ、37660
- Holston Medical Group
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern
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Dallas、Texas、アメリカ、75230
- Dallas Diabetes Research Center
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Southwest Family Medicine Associates
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Houston、Texas、アメリカ、77040
- Juno Research, LLC - Northwest Site
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Houston、Texas、アメリカ、77074
- Juno Research, LLC - Southwest Houston Site
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Lampasas、Texas、アメリカ、76550
- FMC Science
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Dundee、イギリス、DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
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Glasgow、イギリス、G20 0XA
- CPS Research
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Leicester、イギリス、LE3 9QP
- Glenfield Hospital
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London、イギリス、EC1M 6BQ
- Barts and The London School of Medicine & Dentistry
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Manchester、イギリス、M23 9LT
- Wythenshawe Hospital
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Queensland
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Chermside、Queensland、オーストラリア、4032
- Prince Charles Hospital
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Milton、Queensland、オーストラリア、4064
- CORE Research Group Pty. Ltd.
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Taringa、Queensland、オーストラリア、4068
- Austrials
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Tasmania
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Hobart、Tasmania、オーストラリア、7001
- University of Tasmania at Hobart
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Victoria
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Geelong、Victoria、オーストラリア、3220
- Barwon Health-University Hospital Geelong
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Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
- Austin Health
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- Baker Heart and Diabetes Institute
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2V 4J2
- C-Endo - Endocrinology Centre
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Y 3W2
- BC Diabetes
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Ontario
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Brampton、Ontario、カナダ、L6S 0C6
- LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Brampton
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Concord、Ontario、カナダ、L4K 4M2
- LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Thornhill
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Etobicoke、Ontario、カナダ、M9R 4E1
- LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Etobicoke
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London、Ontario、カナダ、N6G 2M1
- Centre for Studies in Family Medicine, Western Centre for Public Health and Family Medicine, Western University
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Toronto、Ontario、カナダ、M4G 3E8
- LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Toronto
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Ecogene-21
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Québec、Quebec、カナダ、G1V 4G5
- Institut Universitaire de cardiologie et de pneumologie de Quebec
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A Coruña、スペイン、15001
- Hospital Abente y Lago (Complejo Universitario de la Coruña)
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Barcelona、スペイン、08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
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Córdoba、スペイン、14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Sevilla、スペイン、41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Valencia、スペイン、46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
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Barcelona
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Badalona、Barcelona、スペイン、08916
- Hospital Germans Trías i Pujol
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Murcia
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El Palmar、Murcia、スペイン、30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Jaroměř、チェコ、55101
- Edumed s.r.o.
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Pardubice、チェコ、532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Nemocnice Pardubice
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Praha、チェコ、128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Berlin、ドイツ、10787
- Klinische Forschung Berlin GbR
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Elsterwerda、ドイツ、04910
- ZKS - Zentrum Klinische Studien Sudbrandenburg GmbH
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Brandenburg
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Frankfurt (Oder)、Brandenburg、ドイツ、15236
- Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
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North Rhine Westphalia
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Bad Oeynhausen、North Rhine Westphalia、ドイツ、32545
- Herz-und Diabeteszentrum NRW Universitaetsklinik der Ruhr-Universitaet Bochum
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Saxony
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Dresden、Saxony、ドイツ、01277
- Cardiologicum Pirna und Dresden
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Bondy、フランス、93140
- Hôpital Jean-Verdier - AP-HP; Service Endocrinologie Diabétologie Nutrition
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Créteil、フランス、94000
- CHU Henri Mondor
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Nantes、フランス、44093
- CHU de Nantes, Clinique d'Endocrinologie
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Valenciennes、フランス、59322
- Centre Hospitalier de Valenciennes
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Białystok、ポーランド、15-435
- NZOZ Specjalistyczny Osrodek Internistyczno - Diabetologiczny
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Kraków、ポーランド、31-506
- Topolowa MEDICENTER Mrózek & wspólnicy sp.j.
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Kraków、ポーランド、31-526
- Centrum Twojego Zdrowia
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Poznań、ポーランド、61-655
- Praktyka Lekarska Ewa Krzyzagorska
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Radom、ポーランド、26-600
- Prywatny Gabinet Lekarski Centrum Medyczne Diabetika
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Rzeszów、ポーランド、35-005
- Centrum Medyczne Medyk Stanislaw Mazur Sp. z o.o. SK
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Wrocław、ポーランド、50-981
- 4 Wojskowy Szpital Kliniczny z Poliklinika Samodzielny Publiczny ZOZ we Wroclawiu
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Łódź、ポーランド、90-302
- ETG Lodz
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Borowska
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Wrocław、Borowska、ポーランド、50-556
- Centrum Chorob Serca w USK
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Sha Tin、香港
- Erik Yee Mun George Fung
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Sha Tin、香港
- Prince of Wales Hospital; Chinese University of Hong Kong; Dept of Medicine and Therapeutics
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
40年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2型糖尿病
- 糖尿病性心筋症
- ピーク VO2 < 年齢と性別に基づく予測正常値の 75%
除外基準:
- -明白な/症候性心不全/ステージCの心不全の以前の診断または徴候/症状
- -駆出率（EF）の事前の心エコー測定<40％
- 急性冠症候群（ACS）、冠動脈バイパス移植（CABG）、経皮的冠動脈インターベンション（PCI）、冠動脈疾患（CAD）または脳卒中の既往
- -介入を必要とする重度または中等度の心臓弁膜症
- 臨床的に重大な不整脈
- -先天性、感染性、中毒性、浸潤性、産後、または肥大型心筋症の事前診断
- スクリーニング時の血圧 > 140 mmHg (収縮期) または > 90 mmHg (拡張期)
- スクリーニング時のHbA1c >8.5%
- 心肺運動負荷試験の成績に影響を与える重篤な疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AT-001 ハイドーズ
1日の総摂取量は3gです。
用量の選択と投与頻度は、3g/日の AT-001 がソルビトール (生物学的活性の薬力学的バイオマーカー) の産生を最大限に阻害できることを示すフェーズ 1/2 試験の結果に基づいています。
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AT-001 は、1 日 2 回、朝食前と夕食前に 3 カプセルずつ投与されます。 現在、AT001 が有効成分の唯一の名称です。 INN/遺伝子名はこれまで利用できませんでした |
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実験的：AT-001 低用量
1日の総摂取量は2gです。
用量の選択と投与頻度は、2g/日の AT-001 がソルビトール (生物学的活性の薬力学的バイオマーカー) の産生を十分に阻害できることを示すフェーズ 1/2 試験の結果に基づいています。
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AT-001 は、1 日 2 回、朝食前と夕食前に 3 カプセルずつ投与されます。 現在、AT001 が有効成分の唯一の名称です。 INN/遺伝子名はこれまで利用できませんでした |
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プラセボコンパレーター：プラセボコンパレーター
プラセボカプセルはコンパレータとして使用されます
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対応するプラセボは、1 日 2 回、朝食前と夕食前に 3 カプセルとして投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心肺運動負荷試験 (CPET) 中のピーク VO2;
時間枠：無作為化後15ヶ月]
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ベースラインから約 15 か月目 (15 ～ 18 か月) までの心肺運動負荷試験 (CPET) 中のピーク VO2 の変化。
CPET は、約 27 か月目 (27 ～ 30 か月) に繰り返すことができます。
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無作為化後15ヶ月]
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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明らかな心不全への進行 (ステージ C 心不全)
時間枠：無作為化後27ヶ月
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次のイベントのいずれかの発生によって定義されます: 心血管死、心不全による入院、緊急の心不全の訪問、心不全の新たな診断
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無作為化後27ヶ月
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NT-proBNPの変化
時間枠：無作為化後27ヶ月
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NT-proBNP の変化は、経時的な心筋症の悪化を反映している可能性がある
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無作為化後27ヶ月
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修正カンザスシティ心筋症アンケート (KCCQ) スコアの変化
時間枠：無作為化後27ヶ月
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修正された KCCQ の変化は、時間の経過に伴う臨床状態の悪化を反映している可能性があります
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無作為化後27ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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糖尿病性心筋症の悪化
時間枠：無作為化後 15 か月および 27 か月
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NT-proBNP が 20% 以上増加するか、mKCCQ スコアが 5 ポイント以上減少することで定義
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無作為化後 15 か月および 27 か月
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心エコーパラメータの変化
時間枠：無作為化後27ヶ月
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ベースラインから心臓超音波で評価された変化
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無作為化後27ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：James L Januzzi, MD、Harvard Medical School (HMS and HSDM)
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月20日
一次修了 (予想される)
2023年12月1日
研究の完了 (予想される)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2019年8月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月5日
最初の投稿 (実際)
2019年9月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2022年12月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年12月7日
最終確認日
2022年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- AT-001-2001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。