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Sicurezza ed efficacia di AT-001 in pazienti con cardiomiopatia diabetica

7 dicembre 2022 aggiornato da: Applied Therapeutics, Inc.

Inibizione dell'aldoso reduttasi per la stabilizzazione della capacità di esercizio nell'insufficienza cardiaca (ARISE-HF): uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'AT-001 nei pazienti con cardiomiopatia diabetica

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in 2 parti per valutare la sicurezza e l'efficacia di AT-001 in pazienti adulti (N=675) con cardiomiopatia diabetica ad alto rischio di progressione verso insufficienza cardiaca conclamata.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio si compone di due parti consecutive: Parte A e Parte B. La Parte A valuterà la sicurezza e l'efficacia di due dosi di AT-001 rispetto al placebo. L'obiettivo primario della Parte A è dimostrare che AT-001 migliora o previene il declino della capacità funzionale nei pazienti con cardiomiopatia diabetica. La Parte B è un'estensione di almeno 12 mesi che valuterà la sicurezza e l'efficacia della somministrazione cronica di AT-001 rispetto al placebo negli stessi pazienti che erano stati precedentemente valutati nella Parte A. Le valutazioni nella Parte B includeranno gli endpoint di sicurezza e studi clinici esplorativi endpoint di efficacia, vale a dire morte e ospedalizzazione a causa di un evento cardiaco.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

675

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Milton, Queensland, Australia, 4064
        • CORE Research Group Pty. Ltd.
      • Taringa, Queensland, Australia, 4068
        • Austrials
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7001
        • University of Tasmania at Hobart
    • Victoria
      • Geelong, Victoria, Australia, 3220
        • Barwon Health-University Hospital Geelong
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Baker Heart and Diabetes Institute
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2V 4J2
        • C-Endo - Endocrinology Centre
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Y 3W2
        • BC Diabetes
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6S 0C6
        • LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Brampton
      • Concord, Ontario, Canada, L4K 4M2
        • LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Thornhill
      • Etobicoke, Ontario, Canada, M9R 4E1
        • LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Etobicoke
      • London, Ontario, Canada, N6G 2M1
        • Centre for Studies in Family Medicine, Western Centre for Public Health and Family Medicine, Western University
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 3E8
        • LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Toronto
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4G5
        • Institut Universitaire De Cardiologie Et De Pneumologie De Québec
  • Cechia
      • Jaroměř, Cechia, 55101
        • EDUMED s.r.o.
      • Pardubice, Cechia, 532 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Nemocnice Pardubice
      • Praha, Cechia, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Francia
      • Bondy, Francia, 93140
        • Hôpital Jean-Verdier - AP-HP; Service Endocrinologie Diabétologie Nutrition
      • Créteil, Francia, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU de Nantes, Clinique d'Endocrinologie
      • Valenciennes, Francia, 59322
        • Centre Hospitalier de Valenciennes
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10787
        • Klinische Forschung Berlin GbR
      • Elsterwerda, Germania, 04910
        • ZKS - Zentrum Klinische Studien Sudbrandenburg GmbH
    • Brandenburg
      • Frankfurt (Oder), Brandenburg, Germania, 15236
        • Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
    • North Rhine Westphalia
      • Bad Oeynhausen, North Rhine Westphalia, Germania, 32545
        • Herz-und Diabeteszentrum NRW Universitaetsklinik der Ruhr-Universitaet Bochum
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01277
        • Cardiologicum Pirna und Dresden
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Erik Yee Mun George Fung
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital; Chinese University of Hong Kong; Dept of Medicine and Therapeutics
  • Polonia
      • Białystok, Polonia, 15-435
        • NZOZ Specjalistyczny Osrodek Internistyczno - Diabetologiczny
      • Kraków, Polonia, 31-506
        • Topolowa MEDICENTER Mrózek & wspólnicy sp.j.
      • Kraków, Polonia, 31-526
        • Centrum Twojego Zdrowia
      • Poznań, Polonia, 61-655
        • Praktyka Lekarska Ewa Krzyzagorska
      • Radom, Polonia, 26-600
        • Prywatny Gabinet Lekarski Centrum Medyczne Diabetika
      • Rzeszów, Polonia, 35-005
        • Centrum Medyczne Medyk Stanislaw Mazur Sp. z o.o. SK
      • Wrocław, Polonia, 50-981
        • 4 Wojskowy Szpital Kliniczny z Poliklinika Samodzielny Publiczny ZOZ we Wroclawiu
      • Łódź, Polonia, 90-302
        • ETG Lodz
    • Borowska
      • Wrocław, Borowska, Polonia, 50-556
        • Centrum Chorob Serca w USK
  • Regno Unito
      • Dundee, Regno Unito, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital & Medical School
      • Glasgow, Regno Unito, G20 0XA
        • CPS Research
      • Leicester, Regno Unito, LE3 9QP
        • Glenfield Hospital
      • London, Regno Unito, EC1M 6BQ
        • Barts and The London School of Medicine & Dentistry
      • Manchester, Regno Unito, M23 9LT
        • Wythenshawe Hospital
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna, 15001
        • Hospital Abente y Lago (Complejo Universitario de la Coruña)
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Spagna, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
        • Hospital Germans Trias i Pujol
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spagna, 30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Westside Medical Associates of Los Angeles
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California, San Diego (UCSD)
      • Lincoln, California, Stati Uniti, 95648
        • Clinical Trials Research
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California - Irvine Medical Center
      • Tarzana, California, Stati Uniti, 91356
        • Metabolic Institute of America
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90509
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center
    • Florida
      • Cooper City, Florida, Stati Uniti, 33024
        • ALL Medical Research, LLC
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33016
        • New Generation of Medical Research
      • Pembroke Pines, Florida, Stati Uniti, 33024
        • Broward Research Center
      • Port Orange, Florida, Stati Uniti, 32127
        • Progressive Medical Research
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61602
        • UnityPoint Health - Methodist Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Universty of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63136
        • St. Louis Heart and Vascular Cardiology
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10455
        • Chear Center LLC
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Remington Davis, Inc.
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73135
        • South Oklahoma Heart Research
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Stati Uniti, 29651
        • Mountain View Clinical Research
      • Greer, South Carolina, Stati Uniti, 29651
        • Mountain View Clinical Research - Greer
    • Tennessee
      • Kingsport, Tennessee, Stati Uniti, 37660
        • Holston Medical Group
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Dallas Diabetes Research Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Southwest Family Medicine Associates
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77040
        • Juno Research, LLC - Northwest Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77074
        • Juno Research, LLC - Southwest Houston Site
      • Lampasas, Texas, Stati Uniti, 76550
        • FMC Science

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

40 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diabete mellito di tipo 2
  • Cardiomiopatia diabetica
  • Picco VO2 < 75% del valore normale previsto in base all'età e al sesso

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi precedente o segni/sintomi di insufficienza cardiaca conclamata/sintomatica/insufficienza cardiaca in stadio C
  • Precedente misurazione ecocardiografica della frazione di eiezione (EF) < 40%
  • Precedente sindrome coronarica acuta (ACS), innesto di bypass coronarico (CABG), intervento coronarico percutaneo (PCI), malattia coronarica (CAD) o ictus
  • Malattia valvolare cardiaca grave o moderata che richiede un intervento
  • Aritmia clinicamente significativa
  • Diagnosi precedente di cardiomiopatia congenita, infettiva, tossica, infiltrativa, post-partum o ipertrofica
  • Pressione arteriosa > 140 mmHg (sistolica) o > 90 mmHg (diastolica) allo screening
  • HbA1c >8,5% allo screening
  • Malattia grave che avrebbe un impatto sulle prestazioni di un test da sforzo cardio-polmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AT-001 Dose elevata
Le dosi totali giornaliere saranno di 3g. La selezione della dose e la frequenza di somministrazione si basava sui risultati dello studio di fase 1/2 che dimostrano che 3 g/die di AT-001 sono in grado di produrre la massima inibizione della produzione di sorbitolo (un biomarcatore farmacodinamico dell'attività biologica).
Droga: AT-001

AT-001 verrà somministrato come 3 capsule due volte al giorno, prima di colazione e prima di cena.

Attualmente AT001 è l'unico nome della sostanza attiva. Ad oggi non è disponibile alcuna INN/nome genetico
Sperimentale: AT-001 Basso dosaggio
Le dosi totali giornaliere saranno di 2g. La selezione della dose e la frequenza della somministrazione si basavano sui risultati dello studio di fase 1/2 che dimostrano che 2 g/die di AT-001 sono in grado di produrre una sufficiente inibizione della produzione di sorbitolo (un biomarcatore farmacodinamico dell'attività biologica).
Droga: AT-001

AT-001 verrà somministrato come 3 capsule due volte al giorno, prima di colazione e prima di cena.

Attualmente AT001 è l'unico nome della sostanza attiva. Ad oggi non è disponibile alcuna INN/nome genetico
Comparatore placebo: Comparatore placebo
Le capsule di placebo saranno utilizzate come confronto
Droga: Placebo
Il placebo corrispondente verrà somministrato come 3 capsule due volte al giorno, prima di colazione e prima di cena

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
VO2 di picco durante il test da sforzo cardiopolmonare (CPET);
Lasso di tempo: 15 mesi dopo la randomizzazione]
Variazioni del VO2 di picco durante il test da sforzo cardiopolmonare (CPET) dal basale a circa 15 mesi (15-18 mesi). Un CPET può essere ripetuto approssimativamente al mese 27 (27-30 mesi).
15 mesi dopo la randomizzazione]

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione verso insufficienza cardiaca conclamata (insufficienza cardiaca di stadio C)
Lasso di tempo: 27 mesi dopo la randomizzazione
Definito dal verificarsi di uno dei seguenti eventi: morte cardiovascolare, ricovero per scompenso cardiaco, visita urgente per scompenso cardiaco, nuova diagnosi di scompenso cardiaco
27 mesi dopo la randomizzazione
Cambiamenti in NT-proBNP
Lasso di tempo: 27 mesi dopo la randomizzazione
Le variazioni di NT-proBNP possono riflettere il peggioramento della cardiomiopatia nel tempo
27 mesi dopo la randomizzazione
Cambiamenti nel punteggio del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) modificato
Lasso di tempo: 27 mesi dopo la randomizzazione
I cambiamenti nel KCCQ modificato possono riflettere il deterioramento dello stato clinico nel tempo
27 mesi dopo la randomizzazione

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Peggioramento della cardiomiopatia diabetica
Lasso di tempo: 15 e 27 mesi dopo la randomizzazione
Definito da un aumento ≥ 20% di NT-proBNP o da una diminuzione ≥ 5 punti del punteggio mKCCQ
15 e 27 mesi dopo la randomizzazione
Alterazioni dei parametri ecocardiografici
Lasso di tempo: 27 mesi dopo la randomizzazione
Cambiamenti valutati sull'ecografia cardiaca rispetto al basale
27 mesi dopo la randomizzazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: James L Januzzi, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

10 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT-001-2001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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