Veiligheid en werkzaamheid van AT-001 bij patiënten met diabetische cardiomyopathie
7 december 2022 bijgewerkt door: Applied Therapeutics, Inc.
Aldose-reductase-remming voor stabilisatie van inspanningscapaciteit bij hartfalen (ARISE-HF): een multicenter, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van AT-001 bij patiënten met diabetische cardiomyopathie te evalueren
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, 2-delige studie om de veiligheid en werkzaamheid van AT-001 te evalueren bij volwassen patiënten (N=675) met diabetische cardiomyopathie met een hoog risico op progressie naar openlijk hartfalen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie bestaat uit twee opeenvolgende delen: deel A en deel B. Deel A evalueert de veiligheid en werkzaamheid van twee doses AT-001 versus placebo.
Het primaire doel van deel A is om aan te tonen dat AT-001 de achteruitgang van de functionele capaciteit bij patiënten met diabetische cardiomyopathie verbetert of voorkomt.
Deel B is een verlenging van ten minste 12 maanden waarin de veiligheid en werkzaamheid van chronische toediening van AT-001 vs. werkzaamheidseindpunten, d.w.z. overlijden en ziekenhuisopname als gevolg van een cardiale gebeurtenis.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
675
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australië, 4032
- Prince Charles Hospital
-
Milton, Queensland, Australië, 4064
- CORE Research Group Pty. Ltd.
-
Taringa, Queensland, Australië, 4068
- Austrials
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australië, 7001
- University of Tasmania at Hobart
-
-
Victoria
-
Geelong, Victoria, Australië, 3220
- Barwon Health-University Hospital Geelong
-
Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
- Austin Health
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- Baker Heart and Diabetes Institute
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2V 4J2
- C-Endo - Endocrinology Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Y 3W2
- BC Diabetes
-
-
Ontario
-
Brampton, Ontario, Canada, L6S 0C6
- LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Brampton
-
Concord, Ontario, Canada, L4K 4M2
- LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Thornhill
-
Etobicoke, Ontario, Canada, M9R 4E1
- LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Etobicoke
-
London, Ontario, Canada, N6G 2M1
- Centre for Studies in Family Medicine, Western Centre for Public Health and Family Medicine, Western University
-
Toronto, Ontario, Canada, M4G 3E8
- LMC Diabetes & Endocrinology Ltd. - Toronto
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Québec, Quebec, Canada, G1V 4G5
- Institut Universitaire de cardiologie et de pneumologie de Quebec
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10787
- Klinische Forschung Berlin GbR
-
Elsterwerda, Duitsland, 04910
- ZKS - Zentrum Klinische Studien Sudbrandenburg GmbH
-
-
Brandenburg
-
Frankfurt (Oder), Brandenburg, Duitsland, 15236
- Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
-
-
North Rhine Westphalia
-
Bad Oeynhausen, North Rhine Westphalia, Duitsland, 32545
- Herz-und Diabeteszentrum NRW Universitaetsklinik der Ruhr-Universitaet Bochum
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Duitsland, 01277
- Cardiologicum Pirna und Dresden
-
-
-
-
-
Bondy, Frankrijk, 93140
- Hôpital Jean-Verdier - AP-HP; Service Endocrinologie Diabétologie Nutrition
-
Créteil, Frankrijk, 94000
- CHU Henri Mondor
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- CHU de Nantes, Clinique d'Endocrinologie
-
Valenciennes, Frankrijk, 59322
- Centre Hospitalier de Valenciennes
-
-
-
-
-
Sha Tin, Hongkong
- Erik Yee Mun George Fung
-
Sha Tin, Hongkong
- Prince of Wales Hospital; Chinese University of Hong Kong; Dept of Medicine and Therapeutics
-
-
-
-
-
Białystok, Polen, 15-435
- NZOZ Specjalistyczny Osrodek Internistyczno - Diabetologiczny
-
Kraków, Polen, 31-506
- Topolowa MEDICENTER Mrózek & wspólnicy sp.j.
-
Kraków, Polen, 31-526
- Centrum Twojego Zdrowia
-
Poznań, Polen, 61-655
- Praktyka Lekarska Ewa Krzyzagorska
-
Radom, Polen, 26-600
- Prywatny Gabinet Lekarski Centrum Medyczne Diabetika
-
Rzeszów, Polen, 35-005
- Centrum Medyczne Medyk Stanislaw Mazur Sp. z o.o. SK
-
Wrocław, Polen, 50-981
- 4 Wojskowy Szpital Kliniczny z Poliklinika Samodzielny Publiczny ZOZ we Wroclawiu
-
Łódź, Polen, 90-302
- ETG Lodz
-
-
Borowska
-
Wrocław, Borowska, Polen, 50-556
- Centrum Chorob Serca w USK
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanje, 15001
- Hospital Abente y Lago (Complejo Universitario de la Coruña)
-
Barcelona, Spanje, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
-
Córdoba, Spanje, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Sevilla, Spanje, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Valencia, Spanje, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
- Hospital Germans Trías i Pujol
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spanje, 30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Jaroměř, Tsjechië, 55101
- Edumed s.r.o.
-
Pardubice, Tsjechië, 532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Nemocnice Pardubice
-
Praha, Tsjechië, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Dundee, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G20 0XA
- CPS Research
-
Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE3 9QP
- Glenfield Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1M 6BQ
- Barts and The London School of Medicine & Dentistry
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M23 9LT
- Wythenshawe Hospital
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
- Westside Medical Associates of Los Angeles
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- University of California, San Diego (UCSD)
-
Lincoln, California, Verenigde Staten, 95648
- Clinical Trials Research
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- University of California - Irvine Medical Center
-
Tarzana, California, Verenigde Staten, 91356
- Metabolic Institute of America
-
Torrance, California, Verenigde Staten, 90509
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center
-
-
Florida
-
Cooper City, Florida, Verenigde Staten, 33024
- ALL Medical Research, LLC
-
Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33016
- New Generation Of Medical Research
-
Pembroke Pines, Florida, Verenigde Staten, 33024
- Broward Research Center
-
Port Orange, Florida, Verenigde Staten, 32127
- Progressive Medical Research
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61602
- UnityPoint Health - Methodist Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
- Universty of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63136
- St. Louis Heart and Vascular Cardiology
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10455
- CHEAR Center LLC
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
- Remington Davis, Inc.
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73135
- South Oklahoma Heart Research
-
-
South Carolina
-
Greer, South Carolina, Verenigde Staten, 29651
- Mountain View Clinical Research
-
Greer, South Carolina, Verenigde Staten, 29651
- Mountain View CLinical Research - Greer
-
-
Tennessee
-
Kingsport, Tennessee, Verenigde Staten, 37660
- Holston Medical Group
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
- Dallas Diabetes Research Center
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Southwest Family Medicine Associates
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77040
- Juno Research, LLC - Northwest Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77074
- Juno Research, LLC - Southwest Houston Site
-
Lampasas, Texas, Verenigde Staten, 76550
- FMC Science
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
40 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diabetes mellitus type 2
- Diabetische cardiomyopathie
- Piek VO2 < 75% van de voorspelde normale waarde op basis van leeftijd en geslacht
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande diagnose of tekenen/symptomen van openlijk/symptomatisch hartfalen/stadium C hartfalen
- Voorafgaande echocardiografische meting van ejectiefractie (EF) < 40%
- Eerder acuut coronair syndroom (ACS), coronaire bypass-transplantaat (CABG), percutane coronaire interventie (PCI), coronaire hartziekte (CAD) of beroerte
- Ernstige of matige hartklepaandoening die interventie vereist
- Klinisch significante aritmie
- Voorafgaande diagnose van congenitale, infectieuze, toxische, infiltratieve, postpartum- of hypertrofische cardiomyopathie
- Bloeddruk > 140 mmHg (systolisch) of > 90 mmHg (diastolisch) bij screening
- HbA1c >8,5% bij screening
- Ernstige ziekte die de prestaties van een cardiopulmonale inspanningstest zou beïnvloeden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: AT-001 Hoge dosis
De totale dagelijkse doses zullen 3 g zijn.
De dosisselectie en de doseringsfrequentie waren gebaseerd op de resultaten van de fase 1/2 studie die aantoonde dat 3g/dag AT-001 in staat is om de productie van sorbitol (een farmacodynamische biomarker van biologische activiteit) maximaal te remmen.
|
AT-001 wordt tweemaal daags toegediend als 3 capsules, voor het ontbijt en voor het avondeten. Op dit moment is AT001 de enige naam voor de werkzame stof. Er is tot op heden geen INN/genetische naam beschikbaar |
|
Experimenteel: AT-001 Lage dosis
De totale dagelijkse doses zullen 2 g zijn.
De dosisselectie en de doseringsfrequentie waren gebaseerd op de resultaten van de fase 1/2-studie die aantoonde dat 2 g/dag AT-001 in staat is om de productie van sorbitol (een farmacodynamische biomarker van biologische activiteit) voldoende te remmen.
|
AT-001 wordt tweemaal daags toegediend als 3 capsules, voor het ontbijt en voor het avondeten. Op dit moment is AT001 de enige naam voor de werkzame stof. Er is tot op heden geen INN/genetische naam beschikbaar |
|
Placebo-vergelijker: Placebo-vergelijker
Placebo-capsules zullen als comparator worden gebruikt
|
Bijpassende placebo wordt toegediend als 3 capsules tweemaal daags, voor het ontbijt en voor het avondeten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Piek VO2 tijdens cardiopulmonale inspanningstest (CPET);
Tijdsspanne: 15 maanden na randomisatie]
|
Veranderingen in piek VO2 tijdens cardiopulmonale inspanningstest (CPET) vanaf baseline tot ongeveer maand 15 (15-18 maanden).
Een CPET kan worden herhaald op ongeveer maand 27 (27-30 maanden).
|
15 maanden na randomisatie]
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Progressie naar openlijk hartfalen (stadium C hartfalen)
Tijdsspanne: 27 maanden na randomisatie
|
Gedefinieerd door het optreden van een van de volgende gebeurtenissen: cardiovasculair overlijden, ziekenhuisopname wegens hartfalen, dringend bezoek aan hartfalen, nieuwe diagnose van hartfalen
|
27 maanden na randomisatie
|
|
Wijzigingen in NT-proBNP
Tijdsspanne: 27 maanden na randomisatie
|
Veranderingen in NT-proBNP kunnen een weerspiegeling zijn van verergering van cardiomyopathie in de loop van de tijd
|
27 maanden na randomisatie
|
|
Veranderingen in de gewijzigde score van de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ).
Tijdsspanne: 27 maanden na randomisatie
|
Veranderingen in de gewijzigde KCCQ kunnen een verslechtering van de klinische status in de loop van de tijd weerspiegelen
|
27 maanden na randomisatie
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verslechtering van diabetische cardiomyopathie
Tijdsspanne: 15 en 27 maanden na randomisatie
|
Gedefinieerd door ofwel ≥ 20% toename in NT-proBNP of ≥ 5 punten afname in de mKCCQ-score
|
15 en 27 maanden na randomisatie
|
|
Veranderingen in echocardiografische parameters
Tijdsspanne: 27 maanden na randomisatie
|
Veranderingen beoordeeld op cardiale echografie vanaf de basislijn
|
27 maanden na randomisatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: James L Januzzi, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 september 2019
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 december 2023
Studie voltooiing (Verwacht)
1 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 augustus 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 september 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 september 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
8 december 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 december 2022
Laatst geverifieerd
1 december 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AT-001-2001
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .