鉄キレート化を必要とするベータサラセミアメジャー患者におけるNBMI治療の第2a相パイロット研究 (EMERA007)

包含基準:

1. -患者は、現在の臨床基準に従って、ベータサラセミアメジャーの文書化された診断を臨床的に確認しており、輸血を受けています。
2. -患者は、少なくとも過去3か月間、デフェラシロクスによる安定した維持療法を受けています。
3. 患者の現在のキレート療法は不十分であると考えられています。これは、慢性的な鉄過剰症が存在するという臨床モニタリングからの証拠があることを意味します (例: 血清フェリチン >1,000 µg/l)、少なくとも過去 3 か月間。
4. フェリチンレベルは安定しており、最大値と低値の差は最大 10% であり、鉄キレート剤治療の用量は過去 3 か月間変化していません。
5. -患者はスクリーニング時に18歳以上です。
6. 女性患者は、外科的に無菌であるか、閉経後少なくとも2年経過している場合、またはスクリーニング時に血清hCG検査の結果が陰性であり、試験中および3か月間、許容できる効果的な避妊方法を使用する意思がある場合にのみ、研究に適格です。ポイント 7.7 で定義されている治験参加の終了後。これのプロトコル。
7. 男性患者は外科的に無菌である必要があるか、または彼と出産の可能性のある女性の配偶者/パートナーが、スクリーニングから始まる2つの形式の避妊（そのうちの1つはバリア法でなければならない）からなる非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要がありますそして研究を通して継続します。
8. -患者は現地の言語に堪能であり、書面によるインフォームドコンセントを提供します。

除外基準:

1. -臨床的に重要な他の、血液、内分泌、腫瘍、肺、免疫、泌尿生殖器、精神医学、または心血管疾患の既知の病歴または存在、または治験責任医師の意見では、被験者の安全を危険にさらしたり、有効性に影響を与えたりするその他の状態研究結果の。
2. -既知または疑われるアレルギー過敏症またはNBMIまたは同様の活性を持つ他の原薬に対する特異な反応。
3. -治療を必要とする薬物またはアルコール中毒の病歴。
4. -昨年以内の吸収不良の病歴、または胆嚢摘出術を含むがこれに限定されない、薬物のバイオアベイラビリティに影響を与える可能性のある臨床的に重要な胃腸疾患または手術の存在。
5. 肝機能障害または腎機能障害の存在。 (SGOT および SGPT およびビリルビン > X3 (3 倍) UNL. クレアチニン > 1.5mg/dl)。
6. 妊娠中の女性患者（妊娠診断と一致する血清hCGレベル）;または母乳育児。
7. -薬物投与前90日以内の治験薬の投与を含む臨床試験への参加、または治験責任医師の意見では、被験者の安全性または研究結果の完全性を危険にさらす臨床研究への最近の参加。
8. 臨床的に重大な検査値の異常がある（例： 肝酵素）。
9. 身体検査から臨床的に重要な所見がある（例： 熱）。
10. -患者は、炎症性疾患、肝炎などの肝疾患、悪性腫瘍、またはフェリチンレベルに影響を与える可能性のあるその他の状態を持っているため、研究結果の妥当性があります。