Fas 2a pilotstudie av NBMI-behandling hos patienter med Beta Thalassemia Major, som kräver järnkelation (EMERA007)

Inklusionskriterier:

1. Patienten har kliniskt bekräftad dokumenterad diagnos av Beta Thalassemia Major, enligt gällande kliniska kriterier, och är på blodtransfusioner.
2. Patienten har genomgått en stabil underhållsbehandling med deferasirox under åtminstone de senaste 3 månaderna.
3. Patienternas nuvarande kelatbehandling anses vara otillräcklig, vilket innebär att det finns bevis från klinisk övervakning på att kronisk järnöverbelastning föreligger (t. serumferritin >1 000 µg/l), åtminstone under de senaste 3 månaderna.
4. Ferritinnivån har varit stabil med max 10 % skillnad mellan max-till-låg, och järnkelatorbehandlingsdosen har varit oförändrad under de senaste 3 månaderna
5. Patienten är 18 år eller äldre vid screening.
6. Kvinnliga patienter är endast berättigade till studien om de antingen är kirurgiskt sterila eller minst 2 år postmenopausala, eller har ett negativt resultat av serum-hCG-test vid screening och om de är villiga att använda acceptabla, effektiva preventivmetoder under försöket och under tre månader efter slutet av provdeltagandet enligt definitionen i punkt 7.7. av detta protokollet.
7. Manliga patienter måste antingen vara kirurgiskt sterila eller så måste han och hans kvinnliga make/partner som är i fertil ålder vara villiga att använda högeffektiva preventivmetoder bestående av 2 former av preventivmedel (varav 1 måste vara en barriärmetod) med början vid screening och fortsätter under hela studien.
8. Patienten är flytande i det lokala språket och lämnar skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

1. Känd historia eller förekomst av kliniskt signifikant annan, hematologisk, endokrin, onkologisk, pulmonell, immunologisk, genitourinär, psykiatrisk eller hjärt-kärlsjukdom eller något annat tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra patientens säkerhet eller påverka giltigheten av studieresultaten.
2. Känd eller misstänkt allergiöverkänslighet eller idiosynkratisk reaktion mot NBMI eller andra läkemedelssubstanser med liknande aktivitet.
3. Historik av drog- eller alkoholberoende som kräver behandling.
4. Historik av malabsorption under det senaste året eller närvaro av kliniskt signifikant gastrointestinal sjukdom eller operation som kan påverka läkemedelsbiotillgängligheten, inklusive men inte begränsat till kolecystektomi.
5. Förekomst av nedsatt lever- eller njurfunktion. (SGOT och SGPT och bilirubin > X3 (3 gånger) UNL. kreatinin > 1,5 mg/dl).
6. Kvinnlig patient som är gravid (serum-hCG-nivå överensstämmer med graviditetsdiagnos); eller amning.
7. Deltagande i en klinisk prövning som innebar administrering av ett prövningsläkemedel inom 90 dagar före läkemedelsadministrering, eller nyligen deltagande i en klinisk undersökning som, enligt utredarens uppfattning, skulle äventyra försökspersonens säkerhet eller studieresultatens integritet.
8. Har kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden (t.ex. leverenzymer).
9. Har kliniskt signifikanta fynd från en fysisk undersökning (t.ex. feber).
10. Patienten har inflammatoriska sjukdomar, leversjukdom som hepatit, malignitet eller andra tillstånd som kan påverka ferritinnivåerna och därmed giltigheten av studieresultaten.