Fase 2a pilotstudie av NBMI-behandling hos pasienter med Beta Thalassemia Major, som krever jernkelering (EMERA007)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienten har klinisk bekreftet dokumentert diagnose av Beta Thalassemia Major, i henhold til gjeldende kliniske kriterier, og er på blodtransfusjoner.
2. Pasienten har vært på stabil vedlikeholdsbehandling med deferasirox i minst de siste 3 månedene.
3. Pasientens nåværende kelatbehandling anses som utilstrekkelig, noe som betyr at det er bevis fra klinisk overvåking på at kronisk jernoverskudd er tilstede (f. serumferritin >1000 µg/l), i minst de siste 3 månedene.
4. Ferritinnivået har vært stabilt med maks 10 % forskjell mellom maks-til-lav, og jernkelatorbehandlingsdosen har vært uendret i løpet av de siste 3 månedene
5. Pasienten er 18 år eller eldre ved screening.
6. Kvinnelige pasienter er kun kvalifisert for studien hvis de enten er kirurgisk sterile eller minst 2 år postmenopausale, eller har et negativt resultat av serum-hCG-test ved screening og hvis de er villige til å bruke akseptable, effektive prevensjonsmetoder under forsøket og i tre måneder. etter slutten av prøvedeltakelsen som definert i punkt 7.7. av denne protokollen.
7. Mannlige pasienter må enten være kirurgisk sterile, eller han og hans kvinnelige ektefelle/partner som er i fertil alder må være villige til å bruke svært effektive prevensjonsmetoder som består av 2 former for prevensjon (hvorav 1 må være en barrieremetode) fra og med screening og fortsetter gjennom hele studiet.
8. Pasienten behersker det lokale språket flytende og gir skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Kjent anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant annen, hematologisk, endokrin, onkologisk, pulmonal, immunologisk, genitourinær, psykiatrisk eller kardiovaskulær sykdom eller enhver annen tilstand som, etter etterforskerens mening, ville sette sikkerheten til pasienten i fare eller påvirke gyldigheten av studieresultatene.
2. Kjent eller mistenkt allergioverfølsomhet eller idiosynkratisk reaksjon på NBMI eller andre medikamenter med lignende aktivitet.
3. Historie med narkotika- eller alkoholavhengighet som krever behandling.
4. Anamnese med malabsorpsjon i løpet av det siste året eller tilstedeværelse av klinisk signifikant gastrointestinal sykdom eller kirurgi som kan påvirke legemiddelets biotilgjengelighet, inkludert men ikke begrenset til kolecystektomi.
5. Tilstedeværelse av lever- eller nyresvikt. (SGOT og SGPT og bilirubin > X3 (3 ganger) UNL. kreatinin > 1,5 mg/dl).
6. kvinnelig pasient som er gravid (serum-hCG-nivå i samsvar med graviditetsdiagnose); eller amming.
7. Deltakelse i en klinisk utprøving som innebar administrering av et undersøkelseslegemiddel innen 90 dager før administrasjon av legemiddel, eller nylig deltakelse i en klinisk undersøkelse som etter etterforskerens oppfatning ville sette forsøkspersonens sikkerhet eller integriteten til studieresultatene i fare.
8. Har klinisk signifikante unormale laboratorieverdier (f.eks. leverenzymer).
9. Har klinisk signifikante funn fra en fysisk undersøkelse (f.eks. feber).
10. Pasienten har inflammatoriske lidelser, leversykdom som hepatitt, malignitet eller annen tilstand som kan påvirke ferritinnivået og dermed validiteten til studieresultatene.