Vaihe 2a pilottitutkimus NBMI-hoidosta potilailla, joilla on suuri beetatalassemia ja jotka vaativat rautakelaatiota (EMERA007)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilaalla on kliinisesti vahvistettu dokumentoitu Beta Thalassemia Major -diagnoosi nykyisten kliinisten kriteerien mukaisesti, ja hän on verensiirrossa.
2. Potilas on saanut vakaata ylläpitohoitoa deferasiroksilla vähintään viimeisen 3 kuukauden ajan.
3. Potilaiden nykyistä kelaattihoitoa pidetään riittämättömänä, mikä tarkoittaa, että kliinisen seurannan perusteella on näyttöä kroonisesta raudan ylikuormituksesta (esim. seerumin ferritiini >1 000 µg/l) vähintään viimeisen 3 kuukauden aikana.
4. Ferritiinitaso on pysynyt vakaana enintään 10 %:n erolla maksimi-matala-arvojen välillä, ja rautakelaatinhoitoannos on pysynyt muuttumattomana viimeisen 3 kuukauden aikana
5. Potilas on seulonnassa vähintään 18-vuotias.
6. Naispotilaat voivat osallistua tutkimukseen vain, jos he ovat joko kirurgisesti steriilejä tai vähintään 2 vuotta postmenopausaalisilla tai heillä on negatiivinen tulos seerumin hCG-testistä seulonnassa ja jos he ovat valmiita käyttämään hyväksyttäviä, tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana ja kolmen kuukauden ajan. kokeeseen osallistumisen päätyttyä kohdan 7.7 mukaisesti. tästä pöytäkirjasta.
7. Miespotilaan tulee olla joko kirurgisesti steriilejä tai hänen ja hänen hedelmällisessä iässä olevan naispuolisonsa/kumppaninsa on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä, jotka koostuvat kahdesta ehkäisymuodosta (joista toisen on oltava estemenetelmä) seulonnasta alkaen. ja jatkuu koko tutkimuksen ajan.
8. Potilas puhuu sujuvasti paikallista kieltä ja antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Kliinisesti merkittävien muiden hematologisten, endokriinisten, onkologisten, keuhko-, immunologisten, sukuelinten, psykiatristen tai sydän- ja verisuonitautien tai muiden sairauksien, jotka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisivat tutkittavan turvallisuuden tai vaikuttaisivat pätevyyteen, tiedossa tai esiintyminen tutkimustuloksista.
2. Tunnettu tai epäilty allerginen yliherkkyys tai idiosynkraattinen reaktio NBMI:lle tai muille lääkeaineille, joilla on samanlainen vaikutus.
3. Aiempi hoitoa vaativa huume- tai alkoholiriippuvuus.
4. Imeytymishäiriö viimeisen vuoden aikana tai kliinisesti merkittävä maha-suolikanavan sairaus tai leikkaus, joka voi vaikuttaa lääkkeen hyötyosuuteen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kolekystektomia.
5. Maksan tai munuaisten toimintahäiriön esiintyminen. (SGOT ja SGPT ja bilirubiini > X3 (3-kertainen) UNL. kreatiniini > 1,5 mg/dl).
6. Raskaana oleva naispotilas (seerumin hCG-taso vastaa raskausdiagnoosia); tai imetys.
7. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa tutkimuslääkettä annettiin 90 päivää ennen lääkkeen antamista, tai äskettäin osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, joka tutkijan mielestä vaarantaisi tutkittavan turvallisuuden tai tutkimustulosten eheyden.
8. Sinulla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja (esim. maksaentsyymit).
9. Sinulla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä fyysisessä tutkimuksessa (esim. kuume).
10. Potilaalla on tulehdussairaus, maksasairaus, kuten hepatiitti, maligniteetti tai muu tila, joka voi vaikuttaa ferritiinitasoihin ja siten tutkimustulosten pätevyyteen.