2a fázisú kísérleti vizsgálat az NBMI kezeléséről béta-thalassemia majorban szenvedő betegeknél, akik vaskelátképzést igényelnek (EMERA007)

Bevételi kritériumok:

1. A páciens a jelenlegi klinikai kritériumok szerint klinikailag megerősítette a Beta Thalassemia Major dokumentált diagnózisát, és vérátömlesztés alatt áll.
2. A beteg legalább az elmúlt 3 hónapban stabil fenntartó terápiában részesült deferaziroxszal.
3. A betegek jelenlegi kelátképző terápiája nem tekinthető megfelelőnek, ami azt jelenti, hogy a klinikai megfigyelés bizonyítékai szerint krónikus vastúlterhelés áll fenn (pl. szérum ferritin >1000 µg/l), legalább az elmúlt 3 hónapban.
4. A ferritinszint stabil, maximum 10%-os különbséggel a max és az alacsony között, és a vaskelátképző kezelés dózisa változatlan volt az elmúlt 3 hónapban
5. A beteg 18 éves vagy annál idősebb a szűréskor.
6. A nőbetegek csak akkor vehetnek részt a vizsgálatban, ha műtétileg sterilek vagy legalább 2 évvel a menopauza után, vagy a szérum hCG-teszt eredménye negatív a szűréskor, és hajlandóak elfogadható, hatékony fogamzásgátlási módszereket alkalmazni a vizsgálat során és három hónapig. a 7.7. pontban meghatározott próbarészvétel befejezését követően. ebből a protokoll.
7. A férfi betegnek vagy műtétileg sterilnek kell lennie, vagy neki és fogamzóképes női házastársának/élettársának késznek kell lennie arra, hogy a szűréstől kezdődően nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazzon, amely a fogamzásgátlás 2 formájából áll (amelyek közül az egyik legyen barrier módszer). és az egész tanulmányozás során.
8. A beteg folyékonyan beszéli a helyi nyelvet, és írásos beleegyezését adja.

Kizárási kritériumok:

1. Klinikailag jelentős egyéb, hematológiai, endokrin, onkológiai, tüdő-, immunológiai, húgyúti, pszichiátriai vagy szív- és érrendszeri betegség, vagy bármely más olyan állapot ismert előzménye vagy jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné az alany biztonságát vagy befolyásolná az érvényességet a tanulmányi eredmények közül.
2. Ismert vagy feltételezett allergiás túlérzékenység vagy idioszinkratikus reakció NBMI-vel vagy bármely más, hasonló aktivitású gyógyszeranyaggal szemben.
3. Kezelést igénylő kábítószer- vagy alkoholfüggőség anamnézisében.
4. Felszívódási zavar az elmúlt egy évben, vagy klinikailag jelentős gyomor-bélrendszeri betegség vagy műtét, amely befolyásolhatja a gyógyszer biológiai hozzáférhetőségét, beleértve, de nem kizárólagosan a kolecisztektómiát.
5. Máj- vagy veseelégtelenség jelenléte. (SGOT és SGPT és bilirubin > X3 (3-szoros) UNL. kreatinin > 1,5 mg/dl).
6. Terhes nőbeteg (a szérum hCG szintje összhangban van a terhesség diagnózisával); vagy szoptat.
7. Olyan klinikai vizsgálatban való részvétel, amely a gyógyszer beadását megelőző 90 napon belül vizsgálati készítményt adott, vagy nemrégiben olyan klinikai vizsgálatban való részvétel, amely a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné az alany biztonságát vagy a vizsgálati eredmények integritását.
8. Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi értékei vannak (pl. májenzimek).
9. A fizikális vizsgálat során klinikailag jelentős leletek vannak (pl. láz).
10. A betegnek gyulladásos rendellenességei, májbetegsége, például hepatitisz, rosszindulatú daganata vagy más olyan állapota van, amely befolyásolhatja a ferritinszintet és így a vizsgálati eredmények érvényességét.