需要铁螯合的重型 β 地中海贫血患者 NBMI 治疗的 2a 期试验研究 (EMERA007)

纳入标准：

1. 根据目前的临床标准，患者已在临床上证实了重型β地中海贫血的诊断，并且正在接受输血。
2. 患者至少在过去 3 个月内一直接受稳定的地拉罗司维持治疗。
3. 患者目前的螯合疗法被认为是不充分的，这意味着临床监测有证据表明存在慢性铁过载（例如 血清铁蛋白 >1,000 µg/l)，至少在过去 3 个月内。
4. 铁蛋白水平一直稳定，最高与最低之间的差异最大为 10%，铁螯合剂治疗剂量在过去 3 个月内没有变化
5. 患者在筛查时年满 18 岁。
6. 女性患者只有在手术绝育或绝经后至少 2 年，或筛选时血清 hCG 检测结果为阴性，并且愿意在试验期间和三个月内使用可接受的有效避孕方法的情况下，才有资格参加研究在 7.7 中定义的试验参与结束后。这个协议。
7. 男性患者必须通过手术绝育，或者他和他有生育能力的女性配偶/伴侣必须愿意使用高效的避孕方法，包括从筛查开始的两种避孕方式（其中一种必须是屏障避孕法）并在整个研究过程中继续。
8. 患者能说流利的当地语言并提供书面知情同意书。

排除标准：

1. 已知的有临床意义的其他疾病、血液学、内分泌学、肿瘤学、肺部、免疫学、泌尿生殖系统、精神病学或心血管疾病的病史或存在，或研究者认为会危及受试者安全或影响有效性的任何其他病症的研究结果。
2. 已知或疑似对 NBMI 或具有类似活性的任何其他药物物质的过敏性超敏反应或异质反应。
3. 需要治疗的药物或酒精成瘾史。
4. 过去一年内有吸收不良史或存在临床上显着的胃肠道疾病或可能影响药物生物利用度的手术，包括但不限于胆囊切除术。
5. 存在肝或肾功能障碍。 （SGOT 和 SGPT 和胆红素 > X3（3 倍）UNL。 肌酐 > 1.5 毫克/分升）。
6. 妊娠女性患者（血清hCG水平符合妊娠诊断）；或母乳喂养。
7. 参与涉及在给药前 90 天内给药研究性医药产品的临床试验，或最近参与的临床调查研究者认为会危及受试者安全或研究结果的完整性。
8. 具有临床意义的异常实验室值（例如 肝酶）。
9. 体格检查有临床意义的发现（例如 发烧）。
10. 患者患有炎症性疾病、肝脏疾病（如肝炎）、恶性肿瘤或其他可能影响铁蛋白水平并因此影响研究结果有效性的疾病。