Фаза 2a Пилотное исследование лечения NBMI у пациентов с большой бета-талассемией, нуждающихся в хелатировании железа (EMERA007)

Критерии включения:

1. Пациент имеет клинически подтвержденный документально подтвержденный диагноз большой бета-талассемии в соответствии с текущими клиническими критериями и находится на переливании крови.
2. Пациент находился на стабильной поддерживающей терапии деферасироксом не менее последних 3 мес.
3. Текущая хелаторная терапия пациентов считается неадекватной, а это означает, что клинический мониторинг свидетельствует о наличии хронической перегрузки железом (например, ферритин сыворотки >1000 мкг/л), по крайней мере, в течение последних 3 месяцев.
4. Уровень ферритина был стабильным с максимальной разницей в 10% между максимальным и низким значением, а доза лечения хелатором железа не менялась в течение последних 3 месяцев.
5. Возраст пациента 18 лет и старше на момент скрининга.
6. Пациенты женского пола имеют право на участие в исследовании только в том случае, если они либо хирургически стерильны, либо находятся в постменопаузе не менее 2 лет, или имеют отрицательный результат теста на ХГЧ в сыворотке при скрининге и если они желают использовать приемлемые эффективные методы контрацепции во время исследования и в течение трех месяцев. после окончания участия в исследовании, как это определено в пункте 7.7. этого протокола.
7. Пациенты мужского пола должны либо быть хирургически стерильными, либо он и его супруга/партнерша, способная к деторождению, должны быть готовы использовать высокоэффективные методы контрацепции, состоящие из 2 форм контроля над рождаемостью (1 из которых должен быть барьерным методом), начиная со скрининга. и продолжается на протяжении всего исследования.
8. Пациент свободно говорит на местном языке и дает письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

1. Известный анамнез или наличие клинически значимого другого, гематологического, эндокринного, онкологического, легочного, иммунологического, мочеполового, психиатрического или сердечно-сосудистого заболевания или любого другого состояния, которое, по мнению исследователя, могло бы поставить под угрозу безопасность субъекта или повлиять на достоверность результатов исследования.
2. Известная или предполагаемая аллергия, гиперчувствительность или идиосинкразическая реакция на NBMI или любые другие лекарственные вещества с аналогичной активностью.
3. Наркотическая или алкогольная зависимость в анамнезе, требующая лечения.
4. История мальабсорбции в течение последнего года или наличие клинически значимого желудочно-кишечного заболевания или хирургического вмешательства, которые могут повлиять на биодоступность препарата, включая, помимо прочего, холецистэктомию.
5. Наличие печеночной или почечной дисфункции. (SGOT и SGPT и билирубин> X3 (3 раза) UNL. креатинин > 1,5 мг/дл).
6. Беременная пациентка (уровень ХГЧ в сыворотке соответствует диагнозу беременности); или грудное вскармливание.
7. Участие в клиническом исследовании, которое включало введение исследуемого лекарственного препарата в течение 90 дней до введения препарата, или недавнее участие в клиническом исследовании, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность субъекта или достоверность результатов исследования.
8. Имеют клинически значимые аномальные лабораторные показатели (например, ферменты печени).
9. Иметь клинически значимые результаты физикального обследования (например, высокая температура).
10. У пациента есть воспалительные заболевания, заболевания печени, такие как гепатит, злокачественные новообразования или другие состояния, которые могут повлиять на уровень ферритина и, следовательно, на достоверность результатов исследования.