Estudio piloto de fase 2a del tratamiento con NBMI en pacientes con beta talasemia mayor que requieren quelación de hierro (EMERA007)

Criterios de inclusión:

1. El paciente tiene un diagnóstico documentado clínicamente confirmado de beta talasemia mayor, de acuerdo con los criterios clínicos actuales, y recibe transfusiones de sangre.
2. El paciente ha estado en una terapia de mantenimiento estable con deferasirox durante al menos los últimos 3 meses.
3. La terapia de quelación actual de los pacientes se considera inadecuada, lo que significa que existe evidencia a partir del control clínico de que existe una sobrecarga crónica de hierro (p. ferritina sérica >1.000 µg/l), al menos durante los últimos 3 meses.
4. El nivel de ferritina se ha mantenido estable con una diferencia máxima del 10 % entre máximo y mínimo, y la dosis del tratamiento con quelante de hierro no ha cambiado durante los últimos 3 meses
5. El paciente tiene 18 años o más en el momento de la selección.
6. Las pacientes femeninas solo son elegibles para el estudio si son quirúrgicamente estériles o tienen al menos 2 años de posmenopausia, o si tienen un resultado negativo en la prueba de hCG sérica en la selección y si están dispuestas a usar métodos anticonceptivos aceptables y efectivos durante el ensayo y durante tres meses. después del final de la participación en el ensayo como se define en el punto 7.7. de esto el protocolo.
7. Los pacientes masculinos deben ser estériles quirúrgicamente o él y su cónyuge/pareja en edad fértil deben estar dispuestos a usar métodos anticonceptivos altamente efectivos que consisten en 2 formas de control de la natalidad (1 de las cuales debe ser un método de barrera) a partir de la selección. y continúa a lo largo del estudio.
8. El paciente habla con fluidez el idioma local y proporciona su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes conocidos o presencia de otra enfermedad clínicamente significativa, hematológica, endocrina, oncológica, pulmonar, inmunológica, genitourinaria, psiquiátrica o cardiovascular o cualquier otra afección que, en opinión del investigador, pondría en peligro la seguridad del sujeto o afectaría la validez. de los resultados del estudio.
2. Hipersensibilidad alérgica conocida o sospechada o reacción idiosincrásica al NBMI o cualquier otro fármaco con actividad similar.
3. Antecedentes de adicción a las drogas o al alcohol que requieran tratamiento.
4. Antecedentes de malabsorción en el último año o presencia de enfermedad gastrointestinal clínicamente significativa o cirugía que pueda afectar la biodisponibilidad del fármaco, incluida, entre otras, la colecistectomía.
5. Presencia de disfunción hepática o renal. (SGOT y SGPT y bilirrubina > X3 (3 veces) UNL. creatinina > 1,5 mg/dl).
6. Paciente mujer que está embarazada (nivel sérico de hCG compatible con el diagnóstico de embarazo); o amamantando.
7. Participación en un ensayo clínico que involucró la administración de un medicamento en investigación dentro de los 90 días anteriores a la administración del fármaco, o participación reciente en una investigación clínica que, en opinión del Investigador, pondría en peligro la seguridad del sujeto o la integridad de los resultados del estudio.
8. Tener valores de laboratorio anormales clínicamente significativos (p. enzimas del hígado).
9. Tener hallazgos clínicamente significativos en un examen físico (p. fiebre).
10. El paciente tiene trastornos inflamatorios, enfermedad hepática como hepatitis, malignidad u otra afección que podría influir en los niveles de ferritina y, por lo tanto, en la validez de los resultados del estudio.