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철 킬레이트화를 필요로 하는 베타 지중해 빈혈 메이저 환자의 NBMI 치료에 대한 2a상 파일럿 연구 (EMERA007)

2021년 8월 20일 업데이트: EmeraMed

EMERA007 - 철 킬레이트화를 필요로 하는 베타 지중해 빈혈 환자에서 NBMI 치료의 안전성과 효능을 탐색하기 위한 오픈 라벨, 능동적 치료 제어, 2a상 파일럿 연구

철 킬레이트화를 필요로 하는 Beta Thalassemia Major 환자에서 NBMI 치료의 안전성과 효능을 알아보기 위한 파일럿 연구

연구 제품: NBMI(N1,N3-비스(2-메르캅토에틸)이소프탈아미드), INN: Emeramide

적응증: Beta Thalassemia Major

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

현재 요법으로 조절되지 않는 철분 과부하가 있는 환자가 연구에 등록됩니다. 표준 킬레이션 요법(데페라시록스)으로 초기 치료 후 환자는 28일 동안 매일 600mg의 에머라미드(NBMI)를 투여받습니다. 그 후 데페라시록스를 사용한 표준 치료에 대한 후속 조치 기간이 이어집니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

13

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 알바니아
      • Tirana, 알바니아, 1006
        • University Hospital Center "Mother Theresa" Tirana

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 환자는 현재 임상 기준에 따라 Beta Thalassemia Major의 문서화된 진단을 임상적으로 확인했으며 수혈을 받고 있습니다.
  2. 환자는 적어도 지난 3개월 동안 데페라시록스를 사용한 안정적인 유지 요법을 받았습니다.
  3. 환자의 현재 킬레이션 요법은 부적절한 것으로 간주되며, 이는 임상 모니터링에서 만성 철분 과부하가 존재한다는 증거가 있음을 의미합니다(예: 혈청 페리틴 >1,000 µg/l), 적어도 지난 3개월 동안.
  4. 페리틴 수치는 max-low 사이에 최대 10%의 차이로 안정적이었고, 철 킬레이트제 치료 용량은 지난 3개월 동안 변경되지 않았습니다.
  5. 환자는 스크리닝 시 18세 이상입니다.
  6. 여성 환자는 외과적으로 불임 상태이거나 폐경 후 최소 2년이 지난 경우 또는 스크리닝 시 혈청 hCG 검사에서 음성 결과가 있고 시험 기간 동안 및 3개월 동안 허용 가능하고 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있는 경우에만 연구에 참여할 자격이 있습니다. 7.7항에 정의된 대로 시험 참여 종료 후. 이것의 프로토콜.
  7. 남성 환자는 외과적으로 불임 상태이거나 그와 가임 여성 배우자/파트너가 스크리닝부터 시작하여 2가지 형태의 산아 제한(그 중 하나는 차단 방법이어야 함)으로 구성된 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다. 연구 내내 계속됩니다.
  8. 환자는 현지 언어에 능통하며 서면 동의서를 제공합니다.

제외 기준:

  1. 임상적으로 중요한 기타, 혈액학적, 내분비적, 종양학적, 폐적, 면역학적, 비뇨생식기, 정신과적 또는 심혈관 질환 또는 조사자의 의견에 따라 피험자의 안전을 위태롭게 하거나 타당성에 영향을 미칠 수 있는 기타 상태의 알려진 병력 또는 존재 연구 결과의.
  2. 알려진 또는 의심되는 알레르기 과민증 또는 NBMI 또는 유사한 활성을 가진 기타 약물 물질에 대한 특이 반응.
  3. 치료가 필요한 약물 또는 알코올 중독의 병력.
  4. 담낭절제술을 포함하되 이에 국한되지 않는 약물 생체이용률에 영향을 미칠 수 있는 수술 또는 임상적으로 유의한 위장관 질환의 존재 또는 지난 1년 이내의 흡수장애 이력.
  5. 간 또는 신장 기능 장애의 존재. (SGOT 및 SGPT 및 빌리루빈 > X3(3배) UNL. 크레아티닌 > 1.5mg/dl).
  6. 임신한 여성 환자(임신 진단과 일치하는 혈청 hCG 수준); 또는 모유 수유.
  7. 약물 투여 전 90일 이내에 연구용 의약품의 투여를 포함하는 임상 시험에 참여하거나, 연구자의 의견으로 피험자 안전 또는 연구 결과의 무결성을 위태롭게 할 수 있는 최근 임상 연구에 참여.
  8. 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 수치(예: 간 효소).
  9. 신체 검사에서 임상적으로 중요한 소견이 있는 경우(예: 발열).
  10. 환자는 염증성 장애, 간염과 같은 간 질환, 악성 종양 또는 페리틴 수치에 영향을 미치므로 연구 결과의 유효성에 영향을 줄 수 있는 기타 상태가 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 실험적: 치료
NBMI 600mg/일로 28일 치료
의약품: 에머라미드
친유성, 막 통과 금속 킬레이트제 및 항산화제
다른 이름들:
  • NBMI
  • 이르미닉스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료-응급 부작용의 발생률
기간: 28일
안전성 평가는 부작용의 수, 유형 및 심각도를 기반으로 합니다. 유해 사례의 발생률은 기관 등급, 중증도 및 기간에 의해 요약될 것이다.
28일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 페리틴 수치의 변화
기간: 28일
Μg/l 단위로 측정된 혈청 페리틴 수치의 변화(V4 수치 대비 V2 수치, V2 수치 대비 V5 수치)
28일
간과 심장의 철분 부하 변화
기간: 28일
조직 철 T* 평가를 위한 자기 공명 영상(MRI) 기술로 측정한 간 및 심장의 철 부하 변화(V2 수준은 V4 수준과 비교하고 V5 수준은 V2 수준과 비교)
28일
반응이 나타날 NBMI 치료 환자의 백분율
기간: 28일
V2 수준과 V4 수준 사이에 비교하여 NBMI에 대한 반응(반응은 페리틴 수준의 증가 부족으로 정의됨)이 발생할 NBMI 치료 환자의 백분율
28일

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신장 마커(혈청 크레아티닌 수치, 사구체 여과 계산)
기간: 28일
두 치료 후 기준선에서 변경합니다. 혈청 크레아티닌 수치는 μmol/l로, 사구체 여과는 ml/min으로 측정됩니다.
28일
약동학 파라미터
기간: 4, 5, 6, 7 방문
NBMI의 혈장 농도에서 파생된 약동학 매개변수(최대 분석물 농도 시간 - Tmax, 최대 약물 농도 - Cmax, 최종 제거 속도 상수 - λz, 겉보기 최종 제거 반감기 ​​- t1/2, 혈장 농도 아래 면적 - AUC0 -t, 농도-시간 곡선하 면적 - AUC0-∞, 농도-시간 곡선하 면적 - AUC%Extrap)
4, 5, 6, 7 방문
말론디알데히드 수치
기간: 방문 2, 4
Μmol/l 단위로 측정된 산화 스트레스 지표.
방문 2, 4

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

EmeraMed

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 11월 21일

기본 완료 (실제)

2020년 7월 30일

연구 완료 (실제)

2020년 8월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 9월 16일

처음 게시됨 (실제)

2019년 9월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 8월 20일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EMERA007

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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