Fase 2a pilotstudie van NBMI-behandeling bij patiënten met bèta-thalassemie major, waarvoor ijzerchelatie vereist is (EMERA007)

Inclusiecriteria:

1. Patiënt heeft een klinisch bevestigde gedocumenteerde diagnose van bèta-thalassemie major, volgens de huidige klinische criteria, en krijgt bloedtransfusies.
2. Patiënt heeft de afgelopen 3 maanden een stabiele onderhoudsbehandeling met deferasirox ondergaan.
3. De huidige chelatietherapie van de patiënt wordt als ontoereikend beschouwd, wat betekent dat er aanwijzingen zijn uit klinische monitoring dat er sprake is van chronische ijzerstapeling (bijv. serumferritine >1.000 µg/l), gedurende ten minste gedurende de laatste 3 maanden.
4. Het ferritinegehalte is stabiel gebleven met een verschil van max. 10% tussen max-to-low, en de behandelingsdosis ijzerchelator is de afgelopen 3 maanden ongewijzigd gebleven
5. Patiënt is ten tijde van de screening 18 jaar of ouder.
6. Vrouwelijke patiënten komen alleen in aanmerking voor het onderzoek als ze chirurgisch steriel zijn of ten minste 2 jaar postmenopauzaal zijn, of een negatief resultaat hebben van de serum-hCG-test bij screening en als ze bereid zijn aanvaardbare, effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende drie maanden na het einde van de proefdeelname zoals gedefinieerd in punt 7.7. hiervan het protocol.
7. Mannelijke patiënten moeten óf chirurgisch steriel zijn óf hij en zijn vrouwelijke echtgeno(o)t(e)/partner die zwanger kan worden, moeten bereid zijn zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken, bestaande uit 2 vormen van anticonceptie (waarvan 1 een barrièremethode moet zijn) vanaf de screening en gaat door tijdens de studie.
8. Patiënt spreekt vloeiend de lokale taal en geeft schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

1. Bekende geschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante andere, hematologische, endocriene, oncologische, pulmonale, immunologische, genito-urinaire, psychiatrische of cardiovasculaire aandoeningen of enige andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon in gevaar zou brengen of de validiteit zou beïnvloeden van de studieresultaten.
2. Bekende of vermoede allergische overgevoeligheid of idiosyncratische reactie op NBMI of andere geneesmiddelen met vergelijkbare activiteit.
3. Geschiedenis van drugs- of alcoholverslaving die behandeling vereist.
4. Geschiedenis van malabsorptie in het afgelopen jaar of aanwezigheid van klinisch significante gastro-intestinale aandoeningen of operaties die de biologische beschikbaarheid van geneesmiddelen kunnen beïnvloeden, inclusief maar niet beperkt tot cholecystectomie.
5. Aanwezigheid van lever- of nierdisfunctie. (SGOT en SGPT en bilirubine > X3 (3-voudig) UNL. creatinine > 1,5 mg/dl).
6. Vrouwelijke patiënt die zwanger is (serum hCG-niveau consistent met zwangerschapsdiagnose); of borstvoeding.
7. Deelname aan een klinisch onderzoek waarbij een geneesmiddel voor onderzoek binnen 90 dagen voorafgaand aan de toediening van het geneesmiddel werd toegediend, of recente deelname aan een klinisch onderzoek dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon of de integriteit van de onderzoeksresultaten in gevaar zou brengen.
8. klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden hebben (bijv. lever enzymen).
9. Klinisch significante bevindingen hebben van een lichamelijk onderzoek (bijv. koorts).
10. Patiënt heeft ontstekingsaandoeningen, leverziekte zoals hepatitis, maligniteit of een andere aandoening die de ferritinespiegels en daarmee de validiteit van de onderzoeksresultaten kan beïnvloeden.