Pilotní studie fáze 2a léčby NBMI u pacientů s beta Thalassemia Major, vyžadující chelaci železa (EMERA007)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacient má klinicky potvrzenou zdokumentovanou diagnózu Beta Thalasemia Major podle současných klinických kritérií a je na krevní transfuzi.
2. Pacient byl na stabilní udržovací léčbě deferasiroxem po dobu nejméně 3 posledních měsíců.
3. Současná chelatační terapie pacientů je považována za neadekvátní, což znamená, že z klinického sledování existuje důkaz, že je přítomno chronické přetížení železem (např. sérový feritin > 1 000 µg/l), alespoň během posledních 3 měsíců.
4. Hladina feritinu byla stabilní s max. 10% rozdílem mezi maximální a nízkou a léčebná dávka chelátoru železa se během posledních 3 měsíců nezměnila
5. Pacient je při screeningu ve věku 18 let nebo starší.
6. Pacientky jsou způsobilé pro studii pouze v případě, že jsou buď chirurgicky sterilní, nebo alespoň 2 roky po menopauze, nebo mají negativní výsledek sérového hCG testu při screeningu a pokud jsou ochotny používat přijatelné, účinné metody antikoncepce během studie a po dobu tří měsíců po skončení zkušební účasti definované v bodě 7.7. tohoto protokolu.
7. Pacienti mužského pohlaví musí být buď chirurgicky sterilní, nebo on a jeho manželka/partnerka, která je v plodném věku, musí být ochotni používat vysoce účinné metody antikoncepce sestávající ze 2 forem antikoncepce (z nichž 1 musí být bariérová) počínaje screeningem a pokračuje po celou dobu studia.
8. Pacient hovoří plynně místním jazykem a poskytuje písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Známá anamnéza nebo přítomnost klinicky významného jiného, ​​hematologického, endokrinního, onkologického, plicního, imunologického, genitourinárního, psychiatrického nebo kardiovaskulárního onemocnění nebo jakéhokoli jiného onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo ohrozit bezpečnost subjektu nebo ovlivnit platnost výsledků studie.
2. Známá nebo suspektní alergická přecitlivělost nebo idiosynkratická reakce na NBMI nebo jakoukoli jinou léčivou látku s podobnou aktivitou.
3. Závislost na drogách nebo alkoholu v anamnéze vyžadující léčbu.
4. Anamnéza malabsorpce během posledního roku nebo přítomnost klinicky významného gastrointestinálního onemocnění nebo chirurgického zákroku, které mohou ovlivnit biologickou dostupnost léčiva, včetně, ale bez omezení na cholecystektomii.
5. Přítomnost jaterní nebo renální dysfunkce. (SGOT a SGPT a bilirubin > X3 (3krát) UNL. kreatinin > 1,5 mg/dl).
6. Žena, která je těhotná (hladina hCG v séru v souladu s diagnózou těhotenství); nebo kojení.
7. Účast na klinickém hodnocení, které zahrnovalo podání hodnoceného léčivého přípravku během 90 dnů před podáním léku, nebo nedávná účast na klinickém hodnocení, které by podle názoru zkoušejícího ohrozilo bezpečnost subjektu nebo integritu výsledků studie.
8. Mít klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty (např. jaterní enzymy).
9. Mít klinicky významné nálezy z fyzikálního vyšetření (např. horečka).
10. Pacient má zánětlivé poruchy, onemocnění jater, jako je hepatitida, malignita nebo jiný stav, který by mohl ovlivnit hladiny feritinu, a tím i platnost výsledků studie.