Fase 2a pilotundersøgelse af NBMI-behandling hos patienter med beta-thalassæmi major, der kræver jernkelation (EMERA007)

Inklusionskriterier:

1. Patienten har klinisk bekræftet dokumenteret diagnose af Beta Thalassæmi Major i henhold til de nuværende kliniske kriterier og er på blodtransfusion.
2. Patienten har været i stabil vedligeholdelsesbehandling med deferasirox i mindst de sidste 3 måneder.
3. Patienternes nuværende chelatbehandling anses for utilstrækkelig, hvilket betyder, at der er bevis fra klinisk overvågning af, at der er kronisk jernoverbelastning (f.eks. serum ferritin >1.000 µg/l), i mindst de sidste 3 måneder.
4. Ferritinniveauet har været stabilt med max 10 % forskel mellem max-til-lav, og jernchelatorbehandlingsdosis har været uændret i løbet af de sidste 3 måneder
5. Patienten er 18 år eller ældre ved screening.
6. Kvindelige patienter er kun kvalificerede til undersøgelsen, hvis de enten er kirurgisk sterile eller mindst 2 år postmenopausale eller har et negativt resultat af serum-hCG-test ved screening, og hvis de er villige til at bruge acceptable, effektive præventionsmetoder under forsøget og i tre måneder. efter afslutningen af ​​forsøgsdeltagelse som defineret i punkt 7.7. heraf protokollen.
7. Mandlige patienter skal enten være kirurgisk sterile, eller også skal han og hans kvindelige ægtefælle/partner, der er i den fødedygtige alder, være villige til at bruge højeffektive præventionsmetoder bestående af 2 former for prævention (hvoraf 1 skal være en barrieremetode) startende ved screening og fortsætter gennem hele studiet.
8. Patienten taler det lokale sprog flydende og giver skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Kendt anamnese eller tilstedeværelse af klinisk signifikant anden, hæmatologisk, endokrin, onkologisk, pulmonær, immunologisk, genitourinær, psykiatrisk eller kardiovaskulær sygdom eller enhver anden tilstand, som efter investigatorens mening ville bringe patientens sikkerhed i fare eller påvirke validiteten af undersøgelsens resultater.
2. Kendt eller mistænkt allergi overfølsomhed eller idiosynkratisk reaktion på NBMI eller andre lægemiddelstoffer med lignende aktivitet.
3. Historie med stof- eller alkoholafhængighed, der kræver behandling.
4. Anamnese med malabsorption inden for det sidste år eller tilstedeværelse af klinisk signifikant gastrointestinal sygdom eller operation, der kan påvirke lægemidlets biotilgængelighed, inklusive men ikke begrænset til kolecystektomi.
5. Tilstedeværelse af lever- eller nyredysfunktion. (SGOT og SGPT og bilirubin > X3 (3 gange) UNL. kreatinin > 1,5 mg/dl).
6. kvindelig patient, der er gravid (serum-hCG-niveau i overensstemmelse med graviditetsdiagnose); eller amning.
7. Deltagelse i et klinisk forsøg, der involverede administration af et forsøgslægemiddel inden for 90 dage før lægemiddeladministration, eller nylig deltagelse i en klinisk undersøgelse, der efter investigators opfattelse ville bringe forsøgspersonens sikkerhed eller integriteten af ​​undersøgelsesresultaterne i fare.
8. Har klinisk signifikante unormale laboratorieværdier (f. leverenzymer).
9. Har klinisk signifikante fund fra en fysisk undersøgelse (f.eks. feber).
10. Patienten har inflammatoriske lidelser, leversygdomme såsom hepatitis, malignitet eller anden tilstand, der kan påvirke ferritinniveauet og derfor validiteten af ​​undersøgelsesresultaterne.