Badanie pilotażowe fazy 2a dotyczące leczenia NBMI u pacjentów z dużą talasemią beta, wymagających chelatowania żelaza (EMERA007)

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjent ma klinicznie potwierdzone udokumentowane rozpoznanie dużej talasemii beta, zgodnie z aktualnymi kryteriami klinicznymi i jest w trakcie transfuzji krwi.
2. Pacjent był na stabilnej terapii podtrzymującej deferasiroksem przez co najmniej 3 ostatnie miesiące.
3. Obecna terapia chelatująca pacjentów jest uważana za niewystarczającą, co oznacza, że ​​istnieją dowody z monitorowania klinicznego, że występuje przewlekłe przeciążenie żelazem (np. ferrytyna w surowicy >1000 µg/l), przynajmniej w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
4. Poziom ferrytyny był stabilny z maksymalnie 10% różnicą między maksymalnym a niskim, a dawka lecznicza chelatorem żelaza była niezmieniona w ciągu ostatnich 3 miesięcy
5. Pacjent ma ukończone 18 lat w momencie badania przesiewowego.
6. Pacjentki kwalifikują się do badania tylko wtedy, gdy są sterylne chirurgicznie lub co najmniej 2 lata po menopauzie lub mają ujemny wynik testu hCG w surowicy podczas badania przesiewowego i jeśli wyrażają wolę stosowania akceptowalnych, skutecznych metod antykoncepcji podczas badania i przez trzy miesiące po zakończeniu udziału w badaniu, o którym mowa w punkcie 7.7. tego protokołu.
7. Pacjenci płci męskiej muszą być albo chirurgicznie sterylni, albo on i jego małżonka/partnerka, która może zajść w ciążę, muszą być skłonni do stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji składających się z 2 form kontroli urodzeń (z których 1 musi być metodą mechaniczną), począwszy od badania przesiewowego i kontynuowane przez cały okres nauki.
8. Pacjent biegle włada lokalnym językiem i wyraża pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

1. Znana historia lub obecność innych istotnych klinicznie chorób hematologicznych, endokrynologicznych, onkologicznych, płucnych, immunologicznych, układu moczowo-płciowego, psychiatrycznych lub sercowo-naczyniowych lub innych schorzeń, które zdaniem badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub wpłynąć na ważność wyników badań.
2. Znana lub podejrzewana nadwrażliwość alergiczna lub idiosynkratyczna reakcja na NBMI lub inne substancje lecznicze o podobnym działaniu.
3. Historia uzależnienia od narkotyków lub alkoholu wymagająca leczenia.
4. Historia złego wchłaniania w ciągu ostatniego roku lub obecność klinicznie istotnej choroby przewodu pokarmowego lub zabiegu chirurgicznego, który może wpływać na biodostępność leku, w tym między innymi cholecystektomii.
5. Obecność dysfunkcji wątroby lub nerek. (SGOT i SGPT oraz bilirubina > X3 (3-krotnie) UNL. kreatynina > 1,5 mg/dl).
6. pacjentka w ciąży (stężenie hCG w surowicy zgodne z rozpoznaniem ciąży); lub karmienie piersią.
7. Udział w badaniu klinicznym polegającym na podaniu badanego produktu leczniczego w ciągu 90 dni przed podaniem leku lub niedawny udział w badaniu klinicznym, który w opinii Badacza zagroziłby bezpieczeństwu uczestnika lub integralności wyników badania.
8. Mają klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne (np. enzymy wątrobowe).
9. Mają istotne klinicznie wyniki badania fizykalnego (np. gorączka).
10. Pacjent cierpi na choroby zapalne, choroby wątroby, takie jak zapalenie wątroby, nowotwór złośliwy lub inne schorzenia, które mogą wpływać na poziom ferrytyny, a tym samym na ważność wyników badań.