全身性重症筋無力症患者におけるTAK-079の研究
2023年5月5日 更新者：Takeda
全身性重症筋無力症患者におけるTAK-079の安全性、忍容性、有効性を評価する第2相無作為化プラセボ対照試験
重症筋無力症は、筋肉の衰弱を引き起こす自己免疫疾患です。 自己免疫とは、体が自分自身の細胞や組織を攻撃する抗体を作ることを意味します。 これらのタイプの抗体は、自己抗体としても知られています。 全身性重症筋無力症の人は、多くの筋肉が弱くなっています。
TAK-079は、全身性重症筋無力症の患者さんを助けるための薬です。
この研究の主な目的は、全身性重症筋無力症の人がTAK-079の2回の投与による副作用があるかどうかを確認することです. その他の目的は、TAK-079 が患者の臨床状態を改善し、自己抗体レベルを低下させるかどうかを調べることです。
初回の来院時に、治験担当医が各人が参加できるかどうかを確認します。 参加できる人については、参加者は研究中、この状態の標準的な薬を継続します。 各参加者は、治験担当医による健康診断を受けます。
その後、参加者は次の 3 つの治療のうちの 1 つを受けます。
- 低用量のTAK-079。
- 高用量のTAK-079。
- プラセボ。 この研究では、プラセボはTAK-079のように見えますが、薬は含まれていません.
参加者は、自分がどの治療を受けたかを知りませんし、治験担当医師も知りません。 これは、結果の信頼性を高めるためです。
治療ごとに、参加者は週に 1 回、8 週間、皮膚のすぐ下に注射を受けます。 治験担当医師は、治験治療による副作用をチェックします。 治験担当医は、必要に応じて各参加者の注射を中止または遅らせることができます。
その後、治験担当医師は治療後 24 週間まで副作用のチェックを続けます。 彼らはまた、自己抗体レベルを含む参加者の臨床状態をチェックします。
調査の概要
詳細な説明
重症筋無力症 (MG) は、ニコチン性アセチルコリン受容体 (AChR) や筋肉特異的キナーゼ (MuSK) を標的とする抗体などの自己抗体が神経筋伝達を妨害し、疲労や衰弱を引き起こす自己免疫疾患です。
この研究でテストされている薬は、TAK-079 と呼ばれます。 TAK-079 は、全身性重症筋無力症を患っている人々を治療するために試験されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85713
- The University of Arizona Medical Center
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
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Sacramento、California、アメリカ、95816
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University Of Colorado Hospital
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
- George Washington University
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33487
- SFM Clinical Research, LLC
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Maitland、Florida、アメリカ、32751
- Neurology Associates PA
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Port Charlotte、Florida、アメリカ、33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University
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Illinois
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Northbrook、Illinois、アメリカ、60062
- Consultants in Neurology
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Wayne State University
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
- Michigan State University
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- Neurology and Sleep Disorders Clinic
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Hospital for Special Surgery
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute-Neurology
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- University of Cincinnati
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University Medical Center
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78756
- Austin Neuromuscular Center
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- The University of Texas South Western Medical Center
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Round Rock、Texas、アメリカ、78681
- Central Texas Neurology Consultants PA
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- The Medical College of Wisconsin, Inc.
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53215
- Center for Neurological Disorders
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Firenze、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Genova、イタリア、16132
- IRCCS AOU San Martino
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Milano、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Rome、イタリア、00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
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Lazio
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Roma、Lazio、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3M 1M4
- The Governors of the University of Calgary
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6E2E3
- Vancouver General Hospital (VGH)
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Alicante、スペイン、03010
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona、スペイン、08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid、スペイン、28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid、スペイン、28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Sevilla、スペイン、41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Belgrade、セルビア、11000
- Military Medical Academy
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Belgrade、セルビア、11000
- Clinical Center of Serbia - PPDS
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Nis、セルビア、18000
- Clinical Center Niš
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Warsaw、ポーランド、01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
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Warszawa、ポーランド、01-868
- Centrum Medyczne Warszawa - PRATIA - PPDS
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Kujawsko-pomorskie
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Bydgoszcz、Kujawsko-pomorskie、ポーランド、85-796
- Neurocentrum Bydgoszcz sp. z o.o.
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Malopolskie
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Krakow、Malopolskie、ポーランド、31-505
- Centrum Neurologii Klinicznej Sp. z o.o.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- -スクリーニング時の抗AChRまたは抗MuSK抗体の陽性血清学的検査によって裏付けられた重症筋無力症（MG）の診断。
- -スクリーニング時の重症筋無力症財団（MGFA）の臨床分類IIからIV。
- -スクリーニング時の重症筋無力症の日常生活動作（MG-ADL）の合計スコアが6以上で、少なくとも4ポイントが非眼球項目に起因します。
- 免疫抑制薬（すなわち、ミコフェノール酸モフェチル、メトトレキサート、シクロスポリン、タクロリムス、シクロホスファミド）を投与されている場合は、少なくとも 6 か月間は治療を継続し、スクリーニング前の少なくとも 3 か月間は安定した投薬を継続する必要があります。 アザチオプリンを投与されている参加者は、スクリーニング前に少なくとも6か月間は安定した用量でなければなりません。
- 経口コルチコステロイドを投与されている場合は、スクリーニングの少なくとも 1 か月前に安定した用量で、治療を少なくとも 3 か月継続する必要があります。 デキサメタゾンを含むコルチコステロイドは、パルス療法とは対照的に、経口、毎日、または隔日療法として投与する必要があります。
- コリンエステラーゼ阻害剤を投与されている場合は、スクリーニングの少なくとも 2 週間前に安定した用量での治療が必要です。
- 付随する標準的なバックグラウンド療法の用量は、毒性のために用量を減らす必要がない限り、研究全体を通して安定したままであると予想されなければなりません。 許可されるバックグラウンド療法は、コリンエステラーゼ阻害剤 ± コルチコステロイド ± 1 ステロイド節約型免疫抑制薬 (アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル、メトトレキサート、シクロスポリン、タクロリムス、またはシクロホスファミドに限る) 以下として定義されます。 -参加者は、許可された背景薬を少なくとも1つ服用している必要があります。
主な除外基準:
- -胸腺腫の存在（スクリーニングが許可される12か月以上前に完全にカプセル化された胸腺腫の以前の病歴が削除された）または浸潤性胸腺悪性腫瘍の病歴 スクリーニング前の5年以上の再発の証拠がない適切な治療によって治癒したと見なされない限り。
- -スクリーニング前の12か月以内の胸腺摘出術の履歴。
- MGFA クラス I または V。
- -静脈内免疫グロブリン（IVIg）、皮下免疫グロブリン（SCIg）、またはプラズマフェレーシス/血漿交換をスクリーニング前の4週間以内に受けた、または参加者の標準的なバックグラウンド療法以外の療法がMGの治療に使用される可能性があるという期待（例、レスキュー療法）スクリーニングと投与の間。
-慢性閉塞性肺疾患（COPD）または喘息で、1秒間の気管支拡張前強制呼気量（FEV1）が予測正常値の50％未満。
注: COPD または喘息の疑いのある参加者には、FEV1 検査が必要です。
- -リツキシマブ、ベリムマブ、エクリズマブ、または免疫調節のためのモノクローナル抗体を最初の投与前の6か月以内に投与されました。 以前にリツキシマブに曝露した参加者は、スクリーニング時にCD19数が正常範囲内にある必要があります。
- -MG以外の既知の自己免疫疾患 研究の過程と実施を妨げる可能性があります。
- -スクリーニング前の4週間以内に生ワクチンを接種したか、研究中に生ワクチン接種を計画しています。
- -日和見感染 最初の研究投薬の12週間前または現在、結核（TB）、ニューモシスチス肺炎、サイトメガロウイルス、単純ヘルペスウイルス、帯状疱疹、または非定型抗酸菌などの慢性日和見感染の治療を受けている。 1日目の前に全身療法なしで病変が解消されている限り、研究投薬から12週間以内の軽度の局所単純ヘルペス感染は許可されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：TAK-079 プラセボマッチング
TAK-079 プラセボ マッチング注射、週 1 回、標準的なバックグラウンド療法と組み合わせて 8 週間皮下 (SC) します。
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TAK-079 プラセボ対応皮下注射
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実験的：TAK-079 300mg
TAK-079 300 mg 注射、SC、週 1 回、標準的なバックグラウンド療法と組み合わせて 8 週間。
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TAK-079 皮下注射
他の名前：
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実験的：TAK-079 600mg
TAK-079 600 mg 注射、皮下注射、週 1 回、標準的なバックグラウンド療法と組み合わせて 8 週間。
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TAK-079 皮下注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療により緊急有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、グレード3以上のTEAE、およびTAK-079の中止に至った有害事象（AE）が発生した参加者の割合
時間枠：インフォームドコンセントフォームへの署名から長期追跡調査終了まで（最長32週）
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AE は、臨床調査参加者が投与した薬物におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
TEAEは治験薬投与後に発症するAEと定義されます。
SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こす、または他の何らかの理由で重大であるとみなされる有害事象です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。
TEAEの重症度は、National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE)バージョン4.03のグレード1からグレード5の定義を使用して等級付けされました。グレード1=軽度の症状、グレード2=中等度の症状、グレード3=重度または医学的に重大です。ただし、直ちに生命を脅かすものではなく、グレード 4 = 生命を脅かす結果、グレード 5 = AE に関連した死亡。
パーセンテージは小数点以下を四捨五入して表示しています。
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インフォームドコンセントフォームへの署名から長期追跡調査終了まで（最長32週）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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重症筋無力症のベースラインからの変化 日常生活活動（MG-ADL）スケールスコア
時間枠：32週目までのベースライン
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参加者が報告したMGの症状を評価する尺度で、日常生活活動を行う能力を評価します。
各質問は、0=正常から 3=重度までの 4 段階で評価され、合計スコアは 0 ～ 24 になります。スコアが高いほど、機能障害や障害が大きいことを示します。
マイナスの変化は改善を示します。
分析には反復測定の混合効果モデル (MMRM) が使用されました。
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32週目までのベースライン
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定量的重症筋無力症（QMG）スケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：32週目までのベースライン
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身体検査によっていくつかの体の機能を定量化することにより、MG 疾患の重症度を評価するための医師が報告する尺度。
各質問は、0=正常から 3=重度までの 4 段階で評価され、合計スコアは 0 ～ 39 になります。スコアが高いほど、疾患の負担が大きいことを示します。
マイナスの変化は改善を示します。
分析にはMMRMを使用しました。
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32週目までのベースライン
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重症筋無力症複合スケール（MGC）スケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：32週目までのベースライン
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参加者と医師の報告項目の組み合わせに基づく MG 疾患活動性の評価スケール。
項目は、4 つの潜在的な影響レベルに基づいてスコア付けされます。正常、軽度、中等度、または重度で、合計スコアは 0 ～ 50 です。スコアが高いほど、MG 疾患の活動性が悪化していることを示します。
マイナスの変化は改善を示します。
分析にはMMRMを使用しました。
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32週目までのベースライン
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改訂された15項目の重症筋無力症QOLスケール（MG-QoL15r）スケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：32週目までのベースライン
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参加者が報告するスコア。障害および障害に対する参加者の認識と、参加者が疾患の発現をどの程度許容するかを評価します。
各質問は、0=正常から 2=重度までの 3 段階で採点され、合計スコアは 0 ～ 30 になります。スコアが高いほど、MG 疾患の活動性が悪化していることを示します。
マイナスの変化は改善を示します。
分析にはMMRMを使用しました。
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32週目までのベースライン
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抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体レベルのベースラインからの変化
時間枠：32週目までのベースライン
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疾患活動性を監視するために、抗 AChR 抗体の臨床検査評価がテストされました。
分析にはMMRMを使用しました。
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32週目までのベースライン
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抗筋肉特異的チロシンキナーゼ（MuSK）力価レベルのベースラインからの変化
時間枠：32週目までのベースライン
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疾患活動性を監視するために、抗 MuSK 抗体の臨床検査評価がテストされました。
データは、ベースラインで抗 MuSK 抗体陽性だった参加者について報告されます。
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32週目までのベースライン
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MG-ADL合計スコアが2ポイント減少した参加者の割合
時間枠：4、6、8、10、12、14、16、20、24、28、32週目
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MG-ADL 合計スコアがベースラインから少なくとも 2 ポイント低下した奏効者の割合が報告されます。
MG-ADL は、日常生活活動を実行する能力を評価するために MG の症状を評価するための参加者報告尺度です。
各質問は、0=正常から 3=重度までの 4 段階で評価され、合計スコアは 0 ～ 24 になります。スコアが高いほど、機能障害や障害が大きいことを示します。
パーセンテージは小数点以下を四捨五入して表示しています。
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4、6、8、10、12、14、16、20、24、28、32週目
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QMG 合計スコアが 3 ポイント減少した参加者の割合
時間枠：4、6、8、10、12、14、16、20、24、28、32週目
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QMG 合計スコアがベースラインから少なくとも 3 ポイント低下した応答者の割合が報告されます。
QMG は、身体検査によっていくつかの身体機能を定量化することによって MG 疾患の重症度を評価するための医師報告の尺度です。
各質問は、0=正常から 3=重度までの 4 段階で評価され、合計スコアは 0 ～ 39 になります。スコアが高いほど、疾患の負担が大きいことを示します。
パーセンテージは小数点以下を四捨五入して表示しています。
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4、6、8、10、12、14、16、20、24、28、32週目
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MGC合計スコアが3ポイント減少した参加者の割合
時間枠：4、6、8、10、12、14、16、20、24、28、32週目
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ベースラインから MGC 合計スコアが少なくとも 3 ポイント減少した反応者の割合が報告されます。
MGC は、参加者と医師の報告項目の組み合わせに基づく MG 疾患活動性の評価スケールです。
項目は、4 つの潜在的な影響レベルに基づいてスコア付けされます。正常、軽度、中等度、または重度で、合計スコアは 0 ～ 50 です。スコアが高いほど、MG 疾患の活動性が悪化していることを示します。
パーセンテージは小数点以下を四捨五入して表示しています。
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4、6、8、10、12、14、16、20、24、28、32週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月14日
一次修了 (実際)
2022年7月12日
研究の完了 (実際)
2022年7月12日
試験登録日
最初に提出
2019年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月8日
最初の投稿 (実際)
2019年11月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年6月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月5日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-079-1005
- 2019-003383-47 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。