多系統萎縮症の成人に投与された ION464 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための研究 (HORIZON) (HORIZON)
2026年4月24日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
多系統萎縮症の成人に髄腔内投与された ION464 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価する第 1 相試験
主な目的は、髄腔内 (IT) 注射を介して投与された ION464 の複数回投与の安全性と忍容性を評価すること (パート 1)、および多系統萎縮症 (MSA ）。
二次的な目的は、標的関与の潜在的なバイオマーカーのレベルに対する ION464 の薬力学 (PD) 効果を評価すること (パート 1 および 2) と、血清中の ION464 の薬物動態 (PK) プロファイルを評価すること (パート 1) です。
調査の概要
詳細な説明
これは、MSA と診断された成人の参加者における ION464 の安全性、忍容性、PK、および PD を評価するための、ファーストインヒューマン、無作為化、盲検、プラセボ対照、反復漸増用量 (MAD) 研究 (パート 1) です。長期延長 (LTE) (パート 2)。
この研究には、最大約40人の参加者が含まれます。
試験のパート 1 は、最大 6 週間のスクリーニング期間、12 週間の治療期間、および 24 週間のフォローアップ期間で構成されます。
パート 2 の各参加者の研究期間は約 96 週間で、72 週間の治療期間と 24 週間のフォローアップ期間で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
40
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- 電話番号：(844) 748-5844
- メール：IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
研究場所
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Salford、イギリス、M6 8HD
- 募集
- Salford Royal Hospital
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- 募集
- Southampton General Hospital
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England
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London、England、イギリス、WC1N 3BG
- 募集
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Oxford、England、イギリス、OX3 9DU
- 募集
- The John Radcliffe Hospital
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Innsbruck、オーストリア、6020
- 募集
- Medizinische Universität Innsbruck
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- 募集
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
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Göttingen、ドイツ、37075
- 募集
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
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Hanover、ドイツ、30625
- 完了
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Marburg、ドイツ、35043
- 募集
- University Hospital Marburg
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München、ドイツ、81377
- 募集
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
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Baden-Wurttemberg
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Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89081
- 募集
- Universitaetsklinikum Ulm
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Lyon、フランス、69500
- 募集
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
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Paris、フランス、75013
- 募集
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Toulouse、フランス、31059
- 募集
- Hopital Purpan
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Loures、ポルトガル、2674-514
- 募集
- Hospital Beatriz Ângelo
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
40年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- DaTscan™ (イオフルパン I123 注入) を使用した単一光子放射型コンピューター断層撮影 (SPECT) のスクリーニング結果は、線条体におけるドーパミン神経終末の喪失 (対称性または非対称性) を示し、定性的な視覚的読み取りで評価すると、神経変性パーキンソニズムと一致します。
- -パーキンソン病型（MSA-P）または小脳型（MSA-C）のいずれかのMSAの可能性または可能性があると診断されました。
- 少なくとも 10 メートル (約 30 フィート) は補助なしで歩ける必要があります。
- -認知機能障害の存在（モントリオール認知評価（MoCA）スコア<25として定義）
- -運動失調またはパーキンソニズムの家族歴、および運動失調またはパーキンソニズムの既知の遺伝的原因。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート 1: ION464
ION464 は、12 週間にわたって一定の間隔で IT 注射によって複数の漸増用量で投与されます。
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ION464 は IT 注射によって投与されます。
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プラセボコンパレーター：パート 1: プラセボ
ION464 に一致するプラセボは、IT 注射によって 12 週間にわたって定期的に投与されます。
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ION464 に一致するプラセボは、IT 注射によって投与されます。
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実験的：パート 2: ION464
ION464 は、パート 1 と同じ用量で IT 注射により定期的に 72 週間投与されます。
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ION464 は IT 注射によって投与されます。
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プラセボコンパレーター：パート 2: プラセボ
ION464 に一致するプラセボは、72 週間、定期的に IT 注射によって投与されます。
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ION464 に一致するプラセボは、IT 注射によって投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：約 36 週間までのベースライン
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約 36 週間までのベースライン
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重大な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：約 36 週間までのベースライン
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約 36 週間までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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総α-シヌクレイン（α-syn）の脳脊髄液（CSF）レベルのベースラインからの変化
時間枠：約 36 週間までのベースライン
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約 36 週間までのベースライン
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ION464の血清濃度
時間枠：約 36 週間までのベースライン
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約 36 週間までのベースライン
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時間ゼロから ION464 の最後の測定可能な濃度の時間までの濃度-時間曲線の下の領域
時間枠：約 36 週間までのベースライン
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約 36 週間までのベースライン
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ION464 の最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：約 36 週間までのベースライン
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約 36 週間までのベースライン
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ION464 の最大観察濃度 (Tmax) に到達するまでの時間
時間枠：約 36 週間までのベースライン
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約 36 週間までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月21日
一次修了 (推定)
2027年9月1日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2019年11月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月14日
最初の投稿 (実際)
2019年11月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月24日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
アイオニスは、本研究の結果を裏付ける匿名化された個別参加者データ、集計された臨床データ、およびその他の種類のデータを共有することがあります。
適格な研究者からのデータリクエストは、以下の3つの基準がすべて満たされた後に検討されます：(1) 研究薬が米国および欧州連合の両方で販売承認されてから12か月後；(2) 研究終了から18か月後；(3) 研究論文の発表から6か月後。
アクセスは安全な環境を介して行われ、研究提案の承認と適切なデータ使用契約の締結が条件となります。
データへのアクセスリクエストは、ウェブサイト https://vivli.org/ourmember/ionis/ から提出できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。