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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ION464 bei Verabreichung an Erwachsene mit multipler Systematrophie (HORIZON) (HORIZON)

24. Januar 2024 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ION464, das Erwachsenen mit multipler Systematrophie intrathekal verabreicht wird

Die Hauptziele sind die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosen von ION464, die über eine intrathekale (IT) Injektion verabreicht werden (Teil 1), und die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von ION464 (Teil 2) bei Teilnehmern mit multipler Systematrophie (MSA ).

Die sekundären Ziele sind die Bewertung der pharmakodynamischen (PD) Wirkung von ION464 auf der Ebene eines potenziellen Biomarkers für die Zielbindung (Teile 1 und 2) und die Bewertung des pharmakokinetischen (PK) Profils von ION464 im Serum (Teil 1).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine erste randomisierte, verblindete, placebokontrollierte MAD-Studie (Multiple Ascending Dose) am Menschen (Teil 1) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von ION464 bei erwachsenen Teilnehmern, bei denen MSA diagnostiziert wurde eine Langzeiterweiterung (LTE) (Teil 2). Die Studie wird bis zu etwa 40 Teilnehmer umfassen. Teil 1 der Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen, einem Behandlungszeitraum von 12 Wochen und einem Nachbeobachtungszeitraum von 24 Wochen. Die Studiendauer für jeden Teilnehmer in Teil 2 beträgt ungefähr 96 Wochen, die sich aus einer 72-wöchigen Behandlungsphase und einer 24-wöchigen Nachbeobachtungsphase zusammensetzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Rekrutierung
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Rekrutierung
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Marburg, Deutschland, 35043
        • Rekrutierung
        • University Hospital Marburg
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Deutschland, 89081
        • Rekrutierung
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hopital Purpan
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich, 59037
        • Rekrutierung
        • Institut Coeur Poumon
  • Portugal
      • Loures, Portugal, 2674-514
        • Rekrutierung
        • Hospital Beatriz Angelo
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Rekrutierung
        • Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Oxford, England, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Rekrutierung
        • The John Radcliffe Hospital
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Rekrutierung
        • Medizinische Universität Innsbruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

40 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Screening-Single-Photon-Emissions-Computertomographie (SPECT) mit DaTscan™ (Ioflupan-I123-Injektion) Ergebnisse, die den Verlust (ob symmetrisch oder asymmetrisch) von Dopamin-Nervenenden im Striatum zeigen, der mit neurodegenerativem Parkinson vereinbar ist, wie mit qualitativer, visueller Ablesung beurteilt.
  • Diagnostiziert mit wahrscheinlicher oder möglicher MSA, entweder vom Parkinson-Typ (MSA-P) oder vom Kleinhirn-Typ (MSA-C).
  • Muss in der Lage sein, mindestens 10 Meter (ca. 30 Fuß) ohne fremde Hilfe zu gehen
  • Vorhandensein einer kognitiven Dysfunktion (definiert als Montreal Cognitive Assessment (MoCA) Score <25)
  • Ataxie oder Parkinsonismus in der Familienanamnese und bekannte genetische Ursache für Ataxie oder Parkinsonismus.

HINWEIS: Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: ION464
ION464 wird in regelmäßigen Abständen über 12 Wochen in mehrfach ansteigenden Dosen durch IT-Injektion verabreicht.
Arzneimittel: ION464
ION464 wird durch IT-Injektion verabreicht.
Placebo-Komparator: Teil 1: Placebo
Zu ION464 passendes Placebo wird in regelmäßigen Abständen über 12 Wochen durch IT-Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
ION464-passendes Placebo wird durch IT-Injektion verabreicht.
Experimental: Teil 2: ION464
ION464 wird 72 Wochen lang in regelmäßigen Abständen in den gleichen Dosen wie Teil 1 per IT-Injektion verabreicht.
Arzneimittel: ION464
ION464 wird durch IT-Injektion verabreicht.
Placebo-Komparator: Teil 2: Placebo
ION464-passendes Placebo wird 72 Wochen lang in regelmäßigen Abständen per IT-Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
ION464-passendes Placebo wird durch IT-Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Baseline bis zu etwa 36 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Gesamt-Alpha-Synuclein (α-syn)-Spiegel im Liquor (CSF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Serumkonzentration von ION464
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration von ION464
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von ION464
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Konzentration (Tmax) von ION464
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 36 Wochen
Baseline bis zu etwa 36 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ION464-CS1
  • 2019-001105-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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