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Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de ION464 administrado a adultos con atrofia multisistémica (HORIZON) (HORIZON)

24 de abril de 2026 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 1 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de ION464 administrado por vía intratecal a adultos con atrofia multisistémica

Los objetivos principales son evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis múltiples de ION464 administradas mediante inyección intratecal (IT) (Parte 1) y evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de ION464 (Parte 2) en participantes con atrofia multisistémica (MSA). ).

Los objetivos secundarios son evaluar el efecto farmacodinámico (PD) de ION464 en el nivel de un biomarcador potencial de compromiso objetivo (Partes 1 y 2) y evaluar el perfil farmacocinético (PK) de ION464 en suero (Parte 1).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es el primer estudio en humanos, aleatorizado, ciego, controlado con placebo, de dosis múltiples ascendentes (MAD) (Parte 1) para evaluar la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de ION464 en participantes adultos diagnosticados con MSA con una extensión a largo plazo (LTE) (Parte 2). El estudio incluirá hasta aproximadamente 40 participantes. La Parte 1 del estudio consta de un Período de selección de hasta 6 semanas, un Período de tratamiento de 12 semanas y un Período de seguimiento de 24 semanas. La duración del estudio para cada participante en la Parte 2 será de aproximadamente 96 semanas, que consta de un Período de tratamiento de 72 semanas y un Período de seguimiento de 24 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Düsseldorf, Alemania, 40225
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Göttingen, Alemania, 37075
        • Reclutamiento
        • University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
      • Hanover, Alemania, 30625
        • Terminado
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Marburg, Alemania, 35043
        • Reclutamiento
        • University Hospital Marburg
      • München, Alemania, 81377
        • Reclutamiento
        • Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89081
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Reclutamiento
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69500
        • Reclutamiento
        • CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • Hopital Purpan
  • Portugal
      • Loures, Portugal, 2674-514
        • Reclutamiento
        • Hospital Beatriz Ângelo
  • Reino Unido
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Reclutamiento
        • Salford Royal Hospital
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Reclutamiento
        • Southampton General Hospital
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Reclutamiento
        • Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Oxford, England, Reino Unido, OX3 9DU
        • Reclutamiento
        • The John Radcliffe Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

40 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Los resultados de la tomografía computarizada por emisión de fotón único (SPECT) con DaTscan™ (inyección de ioflupano I123) demuestran la pérdida (ya sea simétrica o asimétrica) de las terminaciones nerviosas de dopamina en el estriado compatible con el parkinsonismo neurodegenerativo, según lo evaluado con una lectura visual cualitativa.
  • Diagnosticado con MSA probable o posible, ya sea de tipo parkinsoniano (MSA-P) o de tipo cerebeloso (MSA-C).
  • Debe poder caminar sin ayuda durante al menos 10 metros (aproximadamente 30 pies)
  • Presencia de disfunción cognitiva (definida como puntuación de Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) <25)
  • Antecedentes familiares de ataxia o parkinsonismo y causa genética conocida de ataxia o parkinsonismo.

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1: ION464
ION464 se administrará en dosis múltiples ascendentes mediante inyección IT a intervalos regulares durante 12 semanas.
Droga: ION464
ION464 se administrará mediante inyección IT.
Comparador de placebos: Parte 1: Placebo
El placebo equivalente a ION464 se administrará mediante inyección IT a intervalos regulares durante 12 semanas.
Droga: Placebo
El placebo equivalente a ION464 se administrará mediante inyección IT.
Experimental: Parte 2: ION464
ION464 se administrará a las mismas dosis que la Parte 1 mediante inyección IT, a intervalos regulares, durante 72 semanas.
Droga: ION464
ION464 se administrará mediante inyección IT.
Comparador de placebos: Parte 2: Placebo
El placebo equivalente a ION464 se administrará mediante inyección IT, a intervalos regulares, durante 72 semanas.
Droga: Placebo
El placebo equivalente a ION464 se administrará mediante inyección IT.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Número de participantes con eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles de alfa-sinucleína total (α-syn) en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Concentración sérica de ION464
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el momento cero hasta el momento de la última concentración medible de ION464
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Concentración máxima observada (Cmax) de ION464
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Tiempo para alcanzar la concentración máxima observada (Tmax) de ION464
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas
Línea de base hasta aproximadamente 36 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de julio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ION464-CS1
  • 2019-001105-24 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Ionis puede compartir datos individuales anonimizados de participantes, datos clínicos agregados y otros tipos de datos que respalden los resultados de este estudio. Las solicitudes de datos de investigadores cualificados serán consideradas una vez que se cumplan los tres criterios siguientes: (1) 12 meses desde la aprobación comercial del fármaco del estudio tanto en Estados Unidos como en la Unión Europea; (2) 18 meses desde la conclusión del estudio; y (3) 6 meses desde la publicación del artículo del estudio. El acceso sería a través de un entorno seguro y está sujeto a la aprobación de una propuesta de investigación y la firma de un acuerdo de uso de datos apropiado. Las solicitudes para acceder a los datos se pueden enviar a través del sitio web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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