Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di ION464 somministrato ad adulti con atrofia multisistemica (HORIZON) (HORIZON)
24 aprile 2026 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 1 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di ION464 somministrato per via intratecale ad adulti con atrofia multisistemica
Gli obiettivi primari sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di ION464 somministrate tramite iniezione intratecale (IT) (Parte 1) e valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ION464 (Parte 2) nei partecipanti con atrofia multisistemica (MSA ).
Gli obiettivi secondari sono valutare l'effetto farmacodinamico (PD) di ION464 a livello di un potenziale biomarcatore di coinvolgimento target (Parti 1 e 2) e valutare il profilo farmacocinetico (PK) di ION464 nel siero (Parte 1).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio first-in-human, randomizzato, in cieco, controllato con placebo, a dosi multiple ascendenti (MAD) (Parte 1) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di ION464 in partecipanti adulti con diagnosi di MSA con un'estensione a lungo termine (LTE) (Parte 2).
Lo studio includerà fino a circa 40 partecipanti.
La parte 1 dello studio consiste in un periodo di screening fino a 6 settimane, un periodo di trattamento di 12 settimane e un periodo di follow-up di 24 settimane.
La durata dello studio per ciascun partecipante alla Parte 2 sarà di circa 96 settimane, che consiste in un periodo di trattamento di 72 settimane e un periodo di follow-up di 24 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
40
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Numero di telefono: (844) 748-5844
- Email: IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
Luoghi di studio
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Innsbruck, Austria, 6020
- Reclutamento
- Medizinische Universitat Innsbruck
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Lyon, Francia, 69500
- Reclutamento
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
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Paris, Francia, 75013
- Reclutamento
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Toulouse, Francia, 31059
- Reclutamento
- Hopital Purpan
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Düsseldorf, Germania, 40225
- Reclutamento
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
Göttingen, Germania, 37075
- Reclutamento
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
-
Hanover, Germania, 30625
- Completato
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Marburg, Germania, 35043
- Reclutamento
- University Hospital Marburg
-
München, Germania, 81377
- Reclutamento
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Germania, 89081
- Reclutamento
- Universitaetsklinikum Ulm
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Loures, Portogallo, 2674-514
- Reclutamento
- Hospital Beatriz Ângelo
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Salford, Regno Unito, M6 8HD
- Reclutamento
- Salford Royal Hospital
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Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
- Reclutamento
- Southampton General Hospital
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England
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London, England, Regno Unito, WC1N 3BG
- Reclutamento
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Oxford, England, Regno Unito, OX3 9DU
- Reclutamento
- The John Radcliffe Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 40 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Lo screening della tomografia computerizzata a emissione di fotone singolo (SPECT) con DaTscan ™ (iniezione di ioflupane I123) dimostra la perdita (simmetrica o asimmetrica) delle terminazioni nervose della dopamina nello striato coerente con il parkinsonismo neurodegenerativo, come valutato con lettura visiva qualitativa.
- Diagnosi di MSA probabile o possibile, di tipo parkinsoniano (MSA-P) o di tipo cerebellare (MSA-C).
- Deve essere in grado di camminare senza assistenza per almeno 10 metri (circa 30 piedi)
- Presenza di disfunzione cognitiva (definita come punteggio Montreal Cognitive Assessment (MoCA) <25)
- Storia familiare di atassia o parkinsonismo e causa genetica nota di atassia o parkinsonismo.
NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Parte 1: ION464
ION464 verrà somministrato a dosi multiple crescenti mediante iniezione IT a intervalli regolari nell'arco di 12 settimane.
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ION464 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Comparatore placebo: Parte 1: Placebo
Il placebo corrispondente a ION464 verrà somministrato mediante iniezione IT a intervalli regolari nell'arco di 12 settimane.
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Il placebo corrispondente a ION464 verrà somministrato mediante iniezione IT.
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Sperimentale: Parte 2: ION464
ION464 verrà somministrato alle stesse dosi della Parte 1 mediante iniezione IT, a intervalli regolari, per 72 settimane.
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ION464 sarà somministrato mediante iniezione IT.
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Comparatore placebo: Parte 2: Placebo
Il placebo corrispondente a ION464 verrà somministrato mediante iniezione IT, a intervalli regolari, per 72 settimane.
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Il placebo corrispondente a ION464 verrà somministrato mediante iniezione IT.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino a circa 36 settimane
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Basale fino a circa 36 settimane
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino a circa 36 settimane
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Basale fino a circa 36 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale dei livelli di liquido cerebrospinale (CSF) di alfa-sinucleina totale (α-syn)
Lasso di tempo: Basale fino a circa 36 settimane
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Basale fino a circa 36 settimane
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Concentrazione sierica di ION464
Lasso di tempo: Basale fino a circa 36 settimane
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Basale fino a circa 36 settimane
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Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione misurabile di ION464
Lasso di tempo: Basale fino a circa 36 settimane
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Basale fino a circa 36 settimane
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Concentrazione massima osservata (Cmax) di ION464
Lasso di tempo: Basale fino a circa 36 settimane
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Basale fino a circa 36 settimane
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Tempo per raggiungere la massima concentrazione osservata (Tmax) di ION464
Lasso di tempo: Basale fino a circa 36 settimane
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Basale fino a circa 36 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 luglio 2022
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 novembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 novembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
18 novembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Ionis può condividere dati individuali dei partecipanti anonimizzati, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati di questo studio.
Le richieste di dati da parte di ricercatori qualificati saranno prese in considerazione una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione commerciale del farmaco dello studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo dello studio.
L'accesso avverrebbe tramite un ambiente sicuro ed è subordinato all'approvazione di una proposta di ricerca e alla stipula di un accordo di utilizzo dei dati appropriato.
Le richieste di accesso ai dati possono essere inviate tramite il sito web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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