Tutkimus ION464:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi aikuisille, joilla on monisysteeminen atrofia (HORIZON) (HORIZON)
perjantai 24. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 1 tutkimus ION464:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi intratekaalisesti aikuisille, joilla on monisysteeminen atrofia
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida intratekaalisella (IT) injektiolla annettujen useiden ION464-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä (osa 1) ja arvioida ION464:n pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä (osa 2) osallistujilla, joilla on monisysteeminen atrofia (MSA) ).
Toissijaisina tavoitteina on arvioida ION464:n farmakodynaamista (PD) vaikutusta potentiaalisen kohteen sitoutumisen biomarkkerin tasoon (osat 1 ja 2) ja arvioida ION464:n farmakokineettistä (PK) profiilia seerumissa (osa 1).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on ensimmäinen ihmisille suunnattu, satunnaistettu, sokkoutettu, lumekontrolloitu, usean nousevan annoksen (MAD) tutkimus (osa 1), jonka tarkoituksena on arvioida ION464:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä aikuisilla osallistujilla, joilla on diagnosoitu MSA. pitkäaikainen jatko (LTE) (osa 2).
Tutkimukseen osallistuu noin 40 osallistujaa.
Tutkimuksen osa 1 koostuu enintään 6 viikon seulontajaksosta, 12 viikon hoitojaksosta ja 24 viikon seurantajaksosta.
Osassa 2 kunkin osallistujan tutkimuksen kesto on noin 96 viikkoa, joka koostuu 72 viikon hoitojaksosta ja 24 viikon seurantajaksosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
40
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Puhelinnumero: (844) 748-5844
- Sähköposti: IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Rekrytointi
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Loures, Portugali, 2674-514
- Rekrytointi
- Hospital Beatriz Ângelo
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska, 69500
- Rekrytointi
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
-
Paris, Ranska, 75013
- Rekrytointi
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Rekrytointi
- Hopital Purpan
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Saksa, 40225
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
Göttingen, Saksa, 37075
- Rekrytointi
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
-
Hanover, Saksa, 30625
- Valmis
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Marburg, Saksa, 35043
- Rekrytointi
- University Hospital Marburg
-
München, Saksa, 81377
- Rekrytointi
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Saksa, 89081
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Rekrytointi
- Salford Royal Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Rekrytointi
- Southampton General Hospital
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Rekrytointi
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Oxford, England, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Rekrytointi
- The John Radcliffe Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
40 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Yksifotonisen emissiotietokonetomografian (SPECT) seulonta DaTscan™:lla (ioflupaani I123 -injektio) osoittaa, että aivojuovion dopamiinihermopäätteet ovat hävinneet (olipa ne sitten symmetrisiä tai epäsymmetrisiä), jotka ovat yhdenmukaisia neurodegeneratiivisen parkinsonismin kanssa, arvioituna kvalitatiivisella visuaalisella lukemalla.
- Diagnosoitu todennäköinen tai mahdollinen MSA, joko parkinson-tyyppinen (MSA-P) tai pikkuaivotyyppi (MSA-C).
- On kyettävä kävelemään ilman apua vähintään 10 metriä (noin 30 jalkaa)
- Kognitiivisen toimintahäiriön esiintyminen (määritelty Montrealin kognitiivisen arvioinnin (MoCA) pistemääräksi <25)
- Suvussa esiintynyt ataksiaa tai parkinsonismia ja tunnettu ataksian tai parkinsonismin geneettinen syy.
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1: ION464
ION464:ää annetaan useita nousevina annoksina IT-injektiolla säännöllisin väliajoin 12 viikon ajan.
|
ION464 annetaan IT-injektiolla.
|
|
Placebo Comparator: Osa 1: Placebo
ION464-vastaavaa lumelääkettä annetaan IT-injektiona säännöllisin väliajoin 12 viikon ajan.
|
ION464:ää vastaava lumelääke annetaan IT-injektiona.
|
|
Kokeellinen: Osa 2: ION464
ION464 annetaan samoilla annoksilla kuin osa 1 IT-injektiolla säännöllisin väliajoin 72 viikon ajan.
|
ION464 annetaan IT-injektiolla.
|
|
Placebo Comparator: Osa 2: Placebo
ION464:ää vastaavaa lumelääkettä annetaan IT-injektiona säännöllisin väliajoin 72 viikon ajan.
|
ION464:ää vastaava lumelääke annetaan IT-injektiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) kokonaisalfa-synukleiinin (α-syn) tasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
|
Seerumin ION464-pitoisuus
Aikaikkuna: Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta ION464:n viimeisen mitattavan pitoisuuden aikaan
Aikaikkuna: Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
|
ION464:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
|
Aika ION464:n suurimman havaitun pitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
Perustaso noin 36 viikkoon asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 27. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Ionis voi jakaa anonymisoitua yksittäisten osallistujien tietoja, koottuja kliinisiä tietoja ja muuta tutkimustuloksen tueksi soveltuvaa tietoa.
Tietopyynnöt päteviltä tutkijoilta harkitaan, kun kaikki seuraavat kolme ehtoa täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen markkinoillepääsyn jälkeen sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päättymisestä; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta.
Pääsy tietoihin tapahtuisi suojatun ympäristön kautta ja edellyttää tutkimusehdotuksen hyväksymistä sekä sopimuksen tekemistä tietojen käytöstä.
Tietojen käyttöoikeuspyyntöjä voi lähettää verkkosivuston https://vivli.org/ourmember/ionis/ kautta.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .