Studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til ION464 administrert til voksne med multippel systematrofi (HORIZON) (HORIZON)
24. april 2026 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En fase 1-studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til ION464 administrert intratekalt til voksne med multippel systematrofi
De primære målene er å evaluere sikkerheten og toleransen til flere doser av ION464 administrert via intratekal (IT) injeksjon (del 1) og å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til ION464 (del 2) hos deltakere med multippel systematrofi (MSA) ).
De sekundære målene er å evaluere den farmakodynamiske (PD) effekten av ION464 på nivået til en potensiell biomarkør for målengasjement (del 1 og 2) og å evaluere den farmakokinetiske (PK) profilen til ION464 i serum (del 1).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en første-i-menneskelig, randomisert, blindet, placebokontrollert, multippel-ascending-dose (MAD) studie (del 1) for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og PD av ION464 hos voksne deltakere diagnostisert med MSA med en langsiktig forlengelse (LTE) (del 2).
Studien vil omfatte opptil ca 40 deltakere.
Del 1 av studien består av en screeningperiode på opptil 6 uker, en behandlingsperiode på 12 uker og en oppfølgingsperiode på 24 uker.
Studievarigheten for hver deltaker i del 2 vil være omtrent 96 uker, som består av en 72 ukers behandlingsperiode og en 24 ukers oppfølgingsperiode.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
40
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Telefonnummer: (844) 748-5844
- E-post: IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
Studiesteder
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69500
- Rekruttering
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
-
Paris, Frankrike, 75013
- Rekruttering
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Rekruttering
- Hopital Purpan
-
-
-
-
-
Loures, Portugal, 2674-514
- Rekruttering
- Hospital Beatriz Ângelo
-
-
-
-
-
Salford, Storbritannia, M6 8HD
- Rekruttering
- Salford Royal Hospital
-
Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
- Rekruttering
- Southampton General Hospital
-
-
England
-
London, England, Storbritannia, WC1N 3BG
- Rekruttering
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Oxford, England, Storbritannia, OX3 9DU
- Rekruttering
- The John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Rekruttering
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Fullført
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Marburg, Tyskland, 35043
- Rekruttering
- University Hospital Marburg
-
München, Tyskland, 81377
- Rekruttering
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østerrike, 6020
- Rekruttering
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
40 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Screening av enkeltfoton emisjon computertomografi (SPECT) med DaTscan™ (ioflupan I123-injeksjon) viser tap (enten symmetriske eller asymmetriske) av dopaminnerveterminaler i striatum i samsvar med nevrodegenerativ parkinsonisme, vurdert med kvalitativ, visuell avlesning.
- Diagnostisert med sannsynlig eller mulig MSA, enten parkinson-type (MSA-P) eller cerebellar-type (MSA-C).
- Må være i stand til å gå uten hjelp i minst 10 meter (omtrent 30 fot)
- Tilstedeværelse av kognitiv dysfunksjon (definert som Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score <25)
- Familiehistorie med ataksi eller parkinsonisme og kjent genetisk årsak til ataksi eller parkinsonisme.
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del 1: ION464
ION464 vil bli administrert i flere stigende doser ved IT-injeksjon med jevne mellomrom over 12 uker.
|
ION464 vil bli administrert ved IT-injeksjon.
|
|
Placebo komparator: Del 1: Placebo
ION464-matchende placebo vil bli administrert ved IT-injeksjon med jevne mellomrom over 12 uker.
|
ION464-matchende placebo vil bli administrert ved IT-injeksjon.
|
|
Eksperimentell: Del 2: ION464
ION464 vil bli administrert i samme doser som del 1 ved IT-injeksjon, med jevne mellomrom, i 72 uker.
|
ION464 vil bli administrert ved IT-injeksjon.
|
|
Placebo komparator: Del 2: Placebo
ION464-matchende placebo vil bli administrert ved IT-injeksjon, med jevne mellomrom, i 72 uker.
|
ION464-matchende placebo vil bli administrert ved IT-injeksjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline opptil ca. 36 uker
|
Baseline opptil ca. 36 uker
|
|
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opptil ca. 36 uker
|
Baseline opptil ca. 36 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i cerebrospinalvæske (CSF) nivåer av totalt alfa-synuklein (α-syn)
Tidsramme: Baseline opptil ca. 36 uker
|
Baseline opptil ca. 36 uker
|
|
Serumkonsentrasjon av ION464
Tidsramme: Baseline opptil ca. 36 uker
|
Baseline opptil ca. 36 uker
|
|
Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid null til tidspunkt for siste målbare konsentrasjon av ION464
Tidsramme: Baseline opptil ca. 36 uker
|
Baseline opptil ca. 36 uker
|
|
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av ION464
Tidsramme: Baseline opptil ca. 36 uker
|
Baseline opptil ca. 36 uker
|
|
Tid for å nå maksimal observert konsentrasjon (Tmax) av ION464
Tidsramme: Baseline opptil ca. 36 uker
|
Baseline opptil ca. 36 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. juli 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. november 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. november 2019
Først lagt ut (Faktiske)
18. november 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserte individuelle deltakerdata, aggregerte kliniske data og andre typer data som støtter resultatene i denne studien.
Dataforespørsler fra kvalifiserte forskere vil bli vurdert når alle tre av følgende kriterier er oppfylt: (1) 12 måneder fra markedsgodkjenning av studiemiddelet i både USA og EU; (2) 18 måneder fra avslutning av studien; og (3) 6 måneder fra publisering av studieartikkel.
Tilgang vil skje via et sikkert miljø og er avhengig av godkjenning av et forskningsforslag og inngåelse av en passende dataavtale.
Forespørsler om datatilgang kan sendes via nettstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .