Исследование по оценке безопасности, переносимости и фармакокинетики ION464, вводимого взрослым с множественной системной атрофией (HORIZON) (HORIZON)
24 апреля 2026 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Исследование фазы 1 для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики ION464, вводимого интратекально взрослым с множественной системной атрофией
Основными задачами являются оценка безопасности и переносимости многократных доз ION464, вводимых посредством интратекальной (ИТ) инъекции (часть 1), и оценка долгосрочной безопасности и переносимости ION464 (часть 2) у участников с множественной системной атрофией (МСА). ).
Второстепенными целями являются оценка фармакодинамического (ФД) эффекта ION464 на уровень потенциального биомаркера взаимодействия с мишенью (части 1 и 2) и оценка фармакокинетического (ФК) профиля ION464 в сыворотке (часть 1).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это первое рандомизированное слепое плацебо-контролируемое исследование с множественной возрастающей дозой (MAD) на людях (часть 1) для оценки безопасности, переносимости, ФК и ФД ION464 у взрослых участников с диагнозом MSA с долгосрочное расширение (LTE) (Часть 2).
В исследовании примут участие около 40 человек.
Часть 1 исследования состоит из периода скрининга продолжительностью до 6 недель, периода лечения продолжительностью 12 недель и периода наблюдения продолжительностью 24 недели.
Продолжительность исследования для каждого участника в Части 2 составит приблизительно 96 недель, которые состоят из 72-недельного периода лечения и 24-недельного периода последующего наблюдения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
40
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Номер телефона: (844) 748-5844
- Электронная почта: IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
Места учебы
-
-
-
Innsbruck, Австрия, 6020
- Рекрутинг
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Германия, 40225
- Рекрутинг
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
Göttingen, Германия, 37075
- Рекрутинг
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
-
Hanover, Германия, 30625
- Завершенный
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Marburg, Германия, 35043
- Рекрутинг
- University Hospital Marburg
-
München, Германия, 81377
- Рекрутинг
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Германия, 89081
- Рекрутинг
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Loures, Португалия, 2674-514
- Рекрутинг
- Hospital Beatriz Ângelo
-
-
-
-
-
Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Рекрутинг
- Salford Royal Hospital
-
Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
- Рекрутинг
- Southampton General Hospital
-
-
England
-
London, England, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- Рекрутинг
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Oxford, England, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Рекрутинг
- The John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Lyon, Франция, 69500
- Рекрутинг
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
-
Paris, Франция, 75013
- Рекрутинг
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Франция, 31059
- Рекрутинг
- Hopital Purpan
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 40 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Скрининговая однофотонная эмиссионная компьютерная томография (ОФЭКТ) с DaTscan™ (инъекция йофлупана I123) демонстрирует потерю (симметричную или асимметричную) дофаминовых нервных окончаний в стриатуме, соответствующую нейродегенеративному паркинсонизму, по оценке качественного визуального считывания.
- Диагностирован вероятный или возможный МСА паркинсонического типа (МСА-П) или мозжечкового типа (МСА-С).
- Должен быть в состоянии пройти без посторонней помощи не менее 10 метров (приблизительно 30 футов)
- Наличие когнитивной дисфункции (определяемой как оценка Монреальской когнитивной оценки (MoCA) <25)
- Семейный анамнез атаксии или паркинсонизма и известная генетическая причина атаксии или паркинсонизма.
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть 1: ION464
ION464 будет вводиться в виде многократно возрастающих доз путем внутривенной инъекции с регулярными интервалами в течение 12 недель.
|
ION464 будет вводиться ИТ-инъекцией.
|
|
Плацебо Компаратор: Часть 1: Плацебо
Соответствующее ION464 плацебо будет вводиться внутривенно через регулярные промежутки времени в течение 12 недель.
|
Плацебо, соответствующее ION464, будет вводиться путем внутривенной инъекции.
|
|
Экспериментальный: Часть 2: ION464
ION464 будет вводиться в тех же дозах, что и часть 1, путем внутривенной инъекции через регулярные промежутки времени в течение 72 недель.
|
ION464 будет вводиться ИТ-инъекцией.
|
|
Плацебо Компаратор: Часть 2: Плацебо
Плацебо, соответствующее ION464, будет вводиться внутривенно через регулярные промежутки времени в течение 72 недель.
|
Плацебо, соответствующее ION464, будет вводиться путем внутривенной инъекции.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 36 недель
|
Исходный уровень примерно до 36 недель
|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 36 недель
|
Исходный уровень примерно до 36 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение уровней общего альфа-синуклеина (α-син) в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 36 недель
|
Исходный уровень примерно до 36 недель
|
|
Концентрация ION464 в сыворотке
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 36 недель
|
Исходный уровень примерно до 36 недель
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от нуля до времени последней измеримой концентрации ION464
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 36 недель
|
Исходный уровень примерно до 36 недель
|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) ION464
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 36 недель
|
Исходный уровень примерно до 36 недель
|
|
Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации (Tmax) ION464
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 36 недель
|
Исходный уровень примерно до 36 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 июля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 ноября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Ionis может предоставить анонимизированные индивидуальные данные участников, агрегированные клинические данные и другие типы данных, подтверждающие результаты данного исследования.
Запросы на доступ к данным от квалифицированных исследователей будут рассматриваться только после выполнения всех трёх следующих критериев: (1) 12 месяцев с момента одобрения препарата для маркетинга в США и Европейском союзе; (2) 18 месяцев с момента завершения исследования; и (3) 6 месяцев с момента публикации статьи по исследованию.
Доступ будет осуществляться через защищённую среду и зависит от одобрения исследовательского предложения и заключения соответствующего соглашения об использовании данных.
Запросы на доступ к данным можно подать через веб-сайт https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .