评估 ION464 对患有多系统萎缩的成人的安全性、耐受性和药代动力学的研究 (HORIZON) (HORIZON)
2026年4月24日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
评估 ION464 对多系统萎缩成人鞘内给药的安全性、耐受性和药代动力学的 1 期研究
主要目标是评估通过鞘内 (IT) 注射（第 1 部分）施用的多剂量 ION464 的安全性和耐受性，以及评估 ION464（第 2 部分）在患有多系统萎缩症 (MSA) 的参与者中的长期安全性和耐受性).
次要目标是评估 ION464 对目标参与的潜在生物标志物水平的药效学 (PD) 影响（第 1 部分和第 2 部分），以及评估 ION464 在血清中的药代动力学 (PK) 特征（第 1 部分）。
研究概览
详细说明
这是一项首次在人体中进行的随机、盲法、安慰剂对照、多剂量递增 (MAD) 研究（第 1 部分），旨在评估 ION464 在诊断为 MSA 的成年参与者中的安全性、耐受性、PK 和 PD长期扩展 (LTE)（第 2 部分）。
该研究将包括多达大约 40 名参与者。
研究的第 1 部分包括长达 6 周的筛选期、12 周的治疗期和 24 周的随访期。
第 2 部分中每个参与者的研究持续时间约为 96 周，其中包括 72 周的治疗期和 24 周的随访期。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- 电话号码：(844) 748-5844
- 邮箱：IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
学习地点
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Innsbruck、奥地利、6020
- 招聘中
- Medizinische Universität Innsbruck
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Düsseldorf、德国、40225
- 招聘中
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
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Göttingen、德国、37075
- 招聘中
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
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Hanover、德国、30625
- 完全的
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Marburg、德国、35043
- 招聘中
- University Hospital Marburg
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München、德国、81377
- 招聘中
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
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Baden-Wurttemberg
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Ulm、Baden-Wurttemberg、德国、89081
- 招聘中
- Universitaetsklinikum Ulm
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Lyon、法国、69500
- 招聘中
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
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Paris、法国、75013
- 招聘中
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Toulouse、法国、31059
- 招聘中
- Hopital Purpan
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Salford、英国、M6 8HD
- 招聘中
- Salford Royal Hospital
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Southampton、英国、SO16 6YD
- 招聘中
- Southampton General Hospital
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England
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London、England、英国、WC1N 3BG
- 招聘中
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Oxford、England、英国、OX3 9DU
- 招聘中
- The John Radcliffe Hospital
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Loures、葡萄牙、2674-514
- 招聘中
- Hospital Beatriz Ângelo
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
40年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 使用 DaTscan™（碘氟烷 I123 注射液）进行单光子发射计算机断层扫描 (SPECT) 筛查的结果表明，通过定性、视觉阅读评估，纹状体中多巴胺神经末梢的缺失（对称或非对称）与神经退行性帕金森病一致。
- 诊断为很可能或可能的 MSA，帕金森病型 (MSA-P) 或小脑型 (MSA-C)。
- 必须能够独立行走至少 10 米（约 30 英尺）
- 存在认知功能障碍（定义为蒙特利尔认知评估 (MoCA) 评分 <25）
- 共济失调或帕金森症的家族史以及共济失调或帕金森症的已知遗传原因。
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 部分：ION464
ION464 将在 12 周内定期通过 IT 注射以多次递增剂量给药。
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ION464 将通过 IT 注射进行管理。
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安慰剂比较：第 1 部分：安慰剂
ION464匹配的安慰剂将在 12 周内定期通过 IT 注射给药。
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ION464匹配的安慰剂将通过 IT 注射给药。
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实验性的：第 2 部分：ION464
ION464 将以与第 1 部分相同的剂量通过 IT 注射定期给药，持续 72 周。
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ION464 将通过 IT 注射进行管理。
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安慰剂比较：第 2 部分：安慰剂
ION464匹配的安慰剂将通过 IT 注射定期给药，持续 72 周。
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ION464匹配的安慰剂将通过 IT 注射给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：基线长达约 36 周
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基线长达约 36 周
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发生严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：基线长达约 36 周
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基线长达约 36 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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脑脊液 (CSF) 总α-突触核蛋白 (α-syn) 水平相对于基线的变化
大体时间：基线长达约 36 周
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基线长达约 36 周
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ION464 的血清浓度
大体时间：基线长达约 36 周
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基线长达约 36 周
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从时间零到 ION464 最后可测量浓度时间的浓度-时间曲线下的面积
大体时间：基线长达约 36 周
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基线长达约 36 周
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ION464 的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：基线长达约 36 周
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基线长达约 36 周
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ION464 达到最大观察浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：基线长达约 36 周
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基线长达约 36 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年7月21日
初级完成 (估计的)
2027年9月1日
研究完成 (估计的)
2027年9月1日
研究注册日期
首次提交
2019年11月14日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月14日
首次发布 (实际的)
2019年11月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月24日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
艾奥尼斯公司可能会共享匿名的个体参与者数据、汇总的临床数据以及其他支持本研究结果的数据类型。
满足以下全部三项标准后，合格研究人员的资料请求将被考虑：（1）研究药物在美国和欧盟获得上市批准后12个月；（2）研究结束后18个月；（3）研究文章发表后6个月。
访问将通过安全环境进行，并取决于研究提案的批准和签署适当的数据使用协议。
可通过网站 https://vivli.org/ourmember/ionis/ 提交数据访问请求。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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