Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van ION464 toegediend aan volwassenen met meervoudige systeematrofie (HORIZON) (HORIZON)
24 april 2026 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 1-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te beoordelen van ION464 intrathecaal toegediend aan volwassenen met meervoudige systeematrofie
De primaire doelstellingen zijn het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses ION464 toegediend via intrathecale (IT) injectie (Deel 1) en het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van ION464 (Deel 2) bij deelnemers met multipele systeematrofie (MSA). ).
De secundaire doelstellingen zijn het evalueren van het farmacodynamische (PD) effect van ION464 op het niveau van een potentiële biomarker van doelbetrokkenheid (Delen 1 en 2) en het evalueren van het farmacokinetische (PK) profiel van ION464 in serum (Deel 1).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een first-in-human, gerandomiseerde, blinde, placebo-gecontroleerde, multiple-ascending-dose (MAD) studie (Deel 1) om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van ION464 te evalueren bij volwassen deelnemers met de diagnose MSA met een langetermijnverlenging (LTE) (deel 2).
Het onderzoek zal ongeveer 40 deelnemers omvatten.
Deel 1 van het onderzoek bestaat uit een screeningsperiode van maximaal 6 weken, een behandelperiode van 12 weken en een follow-upperiode van 24 weken.
De duur van het onderzoek voor elke deelnemer aan deel 2 is ongeveer 96 weken, bestaande uit een behandelingsperiode van 72 weken en een follow-upperiode van 24 weken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
40
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Telefoonnummer: (844) 748-5844
- E-mail: IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
Studie Locaties
-
-
-
Düsseldorf, Duitsland, 40225
- Werving
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
Göttingen, Duitsland, 37075
- Werving
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
-
Hanover, Duitsland, 30625
- Voltooid
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Marburg, Duitsland, 35043
- Werving
- University Hospital Marburg
-
München, Duitsland, 81377
- Werving
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 89081
- Werving
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk, 69500
- Werving
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Werving
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Werving
- Hopital Purpan
-
-
-
-
-
Innsbruck, Oostenrijk, 6020
- Werving
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Loures, Portugal, 2674-514
- Werving
- Hospital Beatriz Ângelo
-
-
-
-
-
Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Werving
- Salford Royal Hospital
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
- Werving
- Southampton General Hospital
-
-
England
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
- Werving
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Oxford, England, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- Werving
- The John Radcliffe Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
40 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Screening van single-photon emissie computertomografie (SPECT) met DaTscan™ (ioflupane I123-injectie) resulteert in verlies (symmetrisch of asymmetrisch) van dopamine-zenuwuiteinden in het striatum, consistent met neurodegeneratief parkinsonisme, zoals beoordeeld met kwalitatieve, visuele aflezing.
- Gediagnosticeerd met waarschijnlijke of mogelijke MSA, parkinson-type (MSA-P) of cerebellair-type (MSA-C).
- Moet minimaal 10 meter (ongeveer 30 voet) zonder hulp kunnen lopen
- Aanwezigheid van cognitieve disfunctie (gedefinieerd als Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score <25)
- Familiegeschiedenis van ataxie of parkinsonisme en bekende genetische oorzaak van ataxie of parkinsonisme.
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel 1: ION464
ION464 zal gedurende 12 weken met regelmatige tussenpozen worden toegediend in meerdere oplopende doses door IT-injectie.
|
ION464 zal worden toegediend via IT-injectie.
|
|
Placebo-vergelijker: Deel 1: Placebo
ION464-matching placebo zal worden toegediend via IT-injectie met regelmatige tussenpozen gedurende 12 weken.
|
ION464-matching placebo zal worden toegediend via IT-injectie.
|
|
Experimenteel: Deel 2: ION464
ION464 zal gedurende 72 weken met regelmatige tussenpozen worden toegediend in dezelfde doses als deel 1 door IT-injectie.
|
ION464 zal worden toegediend via IT-injectie.
|
|
Placebo-vergelijker: Deel 2: Placebo
ION464-matching placebo zal worden toegediend via IT-injectie, met regelmatige tussenpozen, gedurende 72 weken.
|
ION464-matching placebo zal worden toegediend via IT-injectie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
|
Aantal deelnemers met ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in cerebrospinale vloeistof (CSF) niveaus van totaal alfa-synucleïne (α-syn)
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
|
Serumconcentratie van ION464
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
|
Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd nul tot tijd van laatste meetbare concentratie van ION464
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
|
Maximale waargenomen concentratie (Cmax) van ION464
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
|
Tijd om de maximale waargenomen concentratie (Tmax) van ION464 te bereiken
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
Basislijn tot ongeveer 36 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 juli 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
1 september 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 september 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 november 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 november 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 november 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Ionis kan geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens, geaggregeerde klinische gegevens en andere soorten gegevens die de resultaten in deze studie ondersteunen, delen.
Gegevensverzoeken van gekwalificeerde onderzoekers worden in overweging genomen zodra aan alle drie de volgende criteria is voldaan: (1) 12 maanden vanaf de marktgoedkeuring van het onderzoeksmiddel in zowel de Verenigde Staten als de Europese Unie; (2) 18 maanden vanaf de afronding van het onderzoek; en (3) 6 maanden vanaf de publicatie van het studieartikel.
Toegang zou plaatsvinden via een beveiligde omgeving en is afhankelijk van goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en het aangaan van een passende gegevensgebruiksovereenkomst.
Verzoeken om toegang tot gegevens kunnen worden ingediend via de website https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .