Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af ION464 administreret til voksne med multipel systematrofi (HORIZON) (HORIZON)

24. april 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 1-studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​ION464 administreret intratekalt til voksne med multipel systematrofi

De primære mål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​flere doser af ION464 administreret via intrathekal (IT) injektion (del 1) og at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af ION464 (del 2) hos deltagere med multipel systematrofi (MSA) ).

De sekundære mål er at evaluere den farmakodynamiske (PD) effekt af ION464 på niveauet af en potentiel biomarkør for målengagement (del 1 og 2) og at evaluere den farmakokinetiske (PK) profil af ION464 i serum (del 1).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et første-i-menneskeligt, randomiseret, blindet, placebokontrolleret, multiple-ascending-dose (MAD) studie (del 1) for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af ION464 hos voksne deltagere diagnosticeret med MSA med en langsigtet forlængelse (LTE) (del 2). Undersøgelsen vil omfatte op til cirka 40 deltagere. Del 1 af undersøgelsen består af en screeningsperiode på op til 6 uger, en behandlingsperiode på 12 uger og en opfølgningsperiode på 24 uger. Undersøgelsens varighed for hver deltager i del 2 vil være cirka 96 uger, som består af en 72-ugers behandlingsperiode og en 24-ugers opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Rekruttering
        • Salford Royal Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • Southampton General Hospital
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Oxford, England, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • The John Radcliffe Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69500
        • Rekruttering
        • CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • Hopital Purpan
  • Portugal
      • Loures, Portugal, 2674-514
        • Rekruttering
        • Hospital Beatriz Ângelo
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Rekruttering
        • University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Afsluttet
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Rekruttering
        • University Hospital Marburg
      • München, Tyskland, 81377
        • Rekruttering
        • Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Rekruttering
        • Medizinische Universitat Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

40 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Screening af enkelt-fotonemission computertomografi (SPECT) med DaTscan™ (ioflupan I123-injektion) viser tab (uanset om det er symmetrisk eller asymmetrisk) af dopaminnerveterminaler i striatum i overensstemmelse med neurodegenerativ parkinsonisme, vurderet med kvalitativ, visuel aflæsning.
  • Diagnosticeret med sandsynlig eller mulig MSA, enten parkinson-type (MSA-P) eller cerebellar-type (MSA-C).
  • Skal være i stand til at gå uden hjælp i mindst 10 meter (ca. 30 fod)
  • Tilstedeværelse af kognitiv dysfunktion (defineret som Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score <25)
  • Familiehistorie med ataksi eller parkinsonisme og kendt genetisk årsag til ataksi eller parkinsonisme.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: ION464
ION464 vil blive indgivet i flere stigende doser ved IT-injektion med regelmæssige intervaller over 12 uger.
Medicin: ION464
ION464 vil blive administreret ved IT-injektion.
Placebo komparator: Del 1: Placebo
ION464-matchende placebo vil blive administreret ved IT-injektion med regelmæssige intervaller over 12 uger.
Medicin: Placebo
ION464-matchende placebo vil blive administreret ved IT-injektion.
Eksperimentel: Del 2: ION464
ION464 vil blive indgivet i samme doser som del 1 ved IT-injektion med jævne mellemrum i 72 uger.
Medicin: ION464
ION464 vil blive administreret ved IT-injektion.
Placebo komparator: Del 2: Placebo
ION464-matchende placebo vil blive indgivet ved IT-injektion med regelmæssige intervaller i 72 uger.
Medicin: Placebo
ION464-matchende placebo vil blive administreret ved IT-injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til cirka 36 uger
Baseline op til cirka 36 uger
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline op til cirka 36 uger
Baseline op til cirka 36 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i cerebrospinalvæske (CSF) niveauer af totalt alfa-synuklein (α-syn)
Tidsramme: Baseline op til cirka 36 uger
Baseline op til cirka 36 uger
Serumkoncentration af ION464
Tidsramme: Baseline op til cirka 36 uger
Baseline op til cirka 36 uger
Areal under koncentration-tidskurven fra tid nul til tidspunkt for sidste målbare koncentration af ION464
Tidsramme: Baseline op til cirka 36 uger
Baseline op til cirka 36 uger
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af ION464
Tidsramme: Baseline op til cirka 36 uger
Baseline op til cirka 36 uger
Tid til at nå maksimal observeret koncentration (Tmax) af ION464
Tidsramme: Baseline op til cirka 36 uger
Baseline op til cirka 36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2019

Først opslået (Faktiske)

18. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ION464-CS1
  • 2019-001105-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Anmodninger om data fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsgodkendelsen af undersøgelseslægemidlet i både USA og Den Europæiske Union; (2) 18 måneder fra afslutningen af undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publiceringen af undersøgelsesartiklen. Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indgåelse af en passende dataanvendelsesaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel systematrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner