Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę ION464 podawanego dorosłym z atrofią wielonarządową (HORIZON) (HORIZON)

24 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę ION464 podawanego dooponowo dorosłym z atrofią wielonarządową

Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek ION464 podawanych we wstrzyknięciu dokanałowym (IT) (Część 1) oraz ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji ION464 (Część 2) u uczestników z atrofią wieloukładową (MSA ).

Celem drugorzędnym jest ocena wpływu farmakodynamicznego (PD) ION464 na poziom potencjalnego biomarkera zaangażowania celu (Część 1 i 2) oraz ocena profilu farmakokinetycznego (PK) ION464 w surowicy (Część 1).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pierwsze z udziałem ludzi, randomizowane, zaślepione, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnymi dawkami rosnącymi (MAD) (część 1) mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD ION464 u dorosłych uczestników, u których zdiagnozowano MSA z przedłużenie długoterminowe (LTE) (część 2). W badaniu weźmie udział do około 40 uczestników. Część 1 badania składa się z okresu przesiewowego trwającego do 6 tygodni, okresu leczenia trwającego 12 tygodni i okresu obserwacji trwającego 24 tygodnie. Czas trwania badania dla każdego uczestnika w Części 2 wyniesie około 96 tygodni, na co składa się 72-tygodniowy okres leczenia i 24-tygodniowy okres obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Rekrutacyjny
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69500
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Purpan
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Göttingen, Niemcy, 37075
        • Rekrutacyjny
        • University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Zakończony
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Marburg, Niemcy, 35043
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Marburg
      • München, Niemcy, 81377
        • Rekrutacyjny
        • Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Portugalia
      • Loures, Portugalia, 2674-514
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Beatriz Angelo
  • Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Rekrutacyjny
        • Salford Royal Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Rekrutacyjny
        • Southampton General Hospital
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Oxford, England, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • The John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

40 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Badania przesiewowe tomografii emisyjnej pojedynczego fotonu (SPECT) za pomocą DaTscan™ (wstrzyknięcie ioflupanu I123) wykazały utratę (symetryczną lub asymetryczną) dopaminowych zakończeń nerwowych w prążkowiu, zgodną z parkinsonizmem neurodegeneracyjnym, co oceniono za pomocą jakościowego odczytu wizualnego.
  • Zdiagnozowano prawdopodobny lub możliwy MSA typu parkinsonowskiego (MSA-P) lub typu móżdżkowego (MSA-C).
  • Musi być w stanie chodzić bez pomocy przez co najmniej 10 metrów (około 30 stóp)
  • Obecność dysfunkcji poznawczych (określana jako wynik w skali Montreal Cognitive Assessment (MoCA) <25)
  • Rodzinna historia ataksji lub parkinsonizmu i znana genetyczna przyczyna ataksji lub parkinsonizmu.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: ION464
ION464 będzie podawany w wielokrotnie rosnących dawkach przez wstrzyknięcie dooponowe w regularnych odstępach czasu przez 12 tygodni.
Lek: ION464
ION464 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Komparator placebo: Część 1: Placebo
Placebo pasujące do ION464 będzie podawane przez wstrzyknięcie dooponowe w regularnych odstępach czasu przez 12 tygodni.
Lek: Placebo
Placebo pasujące do ION464 zostanie podane we wstrzyknięciu dooponowym.
Eksperymentalny: Część 2: ION464
ION464 będzie podawany w takich samych dawkach jak część 1, przez wstrzyknięcie dooponowe, w regularnych odstępach czasu, przez 72 tygodnie.
Lek: ION464
ION464 będzie podawany we wstrzyknięciu dooponowym.
Komparator placebo: Część 2: Placebo
Placebo pasujące do ION464 będzie podawane we wstrzyknięciu dooponowym, w regularnych odstępach czasu, przez 72 tygodnie.
Lek: Placebo
Placebo pasujące do ION464 zostanie podane we wstrzyknięciu dooponowym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 36 tygodni
Linia bazowa do około 36 tygodni
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 36 tygodni
Linia bazowa do około 36 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężeń całkowitej alfa-synukleiny (α-syn) w stosunku do wartości wyjściowych w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 36 tygodni
Linia bazowa do około 36 tygodni
Stężenie ION464 w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 36 tygodni
Linia bazowa do około 36 tygodni
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do czasu ostatniego mierzalnego stężenia ION464
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 36 tygodni
Linia bazowa do około 36 tygodni
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) ION464
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 36 tygodni
Linia bazowa do około 36 tygodni
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia (Tmax) ION464
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 36 tygodni
Linia bazowa do około 36 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ION464-CS1
  • 2019-001105-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Ionis może udostępniać zanonimizowane dane poszczególnych uczestników, zagregowane dane kliniczne oraz inne rodzaje danych, które wspierają wyniki tego badania. Wnioski o udostępnienie danych od kwalifikowanych badaczy będą rozpatrywane po spełnieniu wszystkich trzech poniższych kryteriów: (1) 12 miesięcy od uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu badanego leku zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od opublikowania artykułu badawczego. Dostęp odbywałby się za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony od zatwierdzenia wniosku badawczego oraz zawarcia odpowiedniej umowy o wykorzystaniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Atrofia wielu systemów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj