Estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do ION464 administrado a adultos com atrofia de múltiplos sistemas (HORIZON) (HORIZON)
24 de abril de 2026 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 1 para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do ION464 administrado por via intratecal a adultos com atrofia de múltiplos sistemas
Os objetivos primários são avaliar a segurança e tolerabilidade de doses múltiplas de ION464 administradas por injeção intratecal (IT) (Parte 1) e avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de ION464 (Parte 2) em participantes com atrofia de múltiplos sistemas (MSA ).
Os objetivos secundários são avaliar o efeito farmacodinâmico (PD) de ION464 no nível de um biomarcador potencial de envolvimento do alvo (Partes 1 e 2) e avaliar o perfil farmacocinético (PK) de ION464 no soro (Parte 1).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é o primeiro estudo em humanos, randomizado, cego, controlado por placebo, de dose múltipla ascendente (MAD) (Parte 1) para avaliar a segurança, tolerabilidade, PK e PD de ION464 em participantes adultos diagnosticados com MSA com uma extensão de longo prazo (LTE) (Parte 2).
O estudo incluirá até aproximadamente 40 participantes.
A Parte 1 do estudo consiste em um período de triagem de até 6 semanas, um período de tratamento de 12 semanas e um período de acompanhamento de 24 semanas.
A duração do estudo para cada participante na Parte 2 será de aproximadamente 96 semanas, que consiste em um período de tratamento de 72 semanas e um período de acompanhamento de 24 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
40
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Número de telefone: (844) 748-5844
- E-mail: IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
Locais de estudo
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Düsseldorf, Alemanha, 40225
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
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Göttingen, Alemanha, 37075
- Recrutamento
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
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Hanover, Alemanha, 30625
- Concluído
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Marburg, Alemanha, 35043
- Recrutamento
- University Hospital Marburg
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München, Alemanha, 81377
- Recrutamento
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Ulm
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Lyon, França, 69500
- Recrutamento
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
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Paris, França, 75013
- Recrutamento
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Toulouse, França, 31059
- Recrutamento
- Hopital Purpan
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Loures, Portugal, 2674-514
- Recrutamento
- Hospital Beatriz Ângelo
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Recrutamento
- Salford Royal Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Recrutamento
- Southampton General Hospital
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England
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London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
- Recrutamento
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Oxford, England, Reino Unido, OX3 9DU
- Recrutamento
- The John Radcliffe Hospital
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Innsbruck, Áustria, 6020
- Recrutamento
- Medizinische Universität Innsbruck
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
40 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Rastreamento de tomografia computadorizada por emissão de fóton único (SPECT) com resultados de DaTscan™ (injeção de ioflupane I123) demonstrando perda (seja simétrica ou assimétrica) de terminais nervosos de dopamina no corpo estriado consistente com parkinsonismo neurodegenerativo, conforme avaliado com leitura visual qualitativa.
- Diagnosticado com MSA provável ou possível, tipo parkinsoniano (MSA-P) ou tipo cerebelar (MSA-C).
- Deve ser capaz de andar sem ajuda por pelo menos 10 metros (aproximadamente 30 pés)
- Presença de disfunção cognitiva (definida como pontuação do Montreal Cognitive Assessment (MoCA) <25)
- História familiar de ataxia ou parkinsonismo e causa genética conhecida de ataxia ou parkinsonismo.
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte 1: ION464
O ION464 será administrado em doses ascendentes múltiplas por injeção IT em intervalos regulares ao longo de 12 semanas.
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ION464 será administrado por injeção IT.
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Comparador de Placebo: Parte 1: Placebo
O placebo correspondente ao ION464 será administrado por injeção IT em intervalos regulares durante 12 semanas.
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O placebo correspondente ao ION464 será administrado por injeção IT.
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Experimental: Parte 2: ION464
O ION464 será administrado nas mesmas doses da Parte 1 por injeção IT, em intervalos regulares, por 72 semanas.
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ION464 será administrado por injeção IT.
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Comparador de Placebo: Parte 2: Placebo
O placebo correspondente ao ION464 será administrado por injeção IT, em intervalos regulares, por 72 semanas.
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O placebo correspondente ao ION464 será administrado por injeção IT.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração da linha de base nos níveis do líquido cefalorraquidiano (LCR) de alfa-sinucleína total (α-syn)
Prazo: Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Concentração Sérica de ION464
Prazo: Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Área sob a curva de concentração-tempo do tempo zero ao tempo da última concentração mensurável de ION464
Prazo: Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Concentração Máxima Observada (Cmax) de ION464
Prazo: Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Tempo para atingir a concentração máxima observada (Tmax) de ION464
Prazo: Linha de base até aproximadamente 36 semanas
|
Linha de base até aproximadamente 36 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de julho de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
18 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Ionis pode partilhar dados anónimos de participantes individuais, dados clínicos agregados e outros tipos de dados que suportam os resultados deste estudo.
Os pedidos de dados de investigadores qualificados serão considerados assim que todos os três critérios seguintes forem cumpridos: (1) 12 meses após a aprovação de comercialização do medicamento em estudo tanto nos Estados Unidos como na União Europeia; (2) 18 meses após a conclusão do estudo; e (3) 6 meses após a publicação do artigo do estudo.
O acesso seria através de um ambiente seguro e está condicionado à aprovação de uma proposta de investigação e à celebração de um acordo de utilização de dados adequado.
Os pedidos de acesso a dados podem ser submetidos através do site https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Os pedidos de dados de investigadores qualificados serão considerados assim que todos os três critérios seguintes forem cumpridos: (1) 12 meses após a aprovação de comercialização do medicamento em estudo tanto nos Estados Unidos como na União Europeia; (2) 18 meses após a conclusão do estudo; e (3) 6 meses após a publicação do artigo do estudo.
O acesso seria através de um ambiente seguro e está condicionado à aprovação de uma proposta de investigação e à celebração de um acordo de utilização de dados adequado.
Os pedidos de acesso a dados podem ser submetidos através do site https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .