Studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för ION464 administrerat till vuxna med multipel systematrofi (HORIZON) (HORIZON)
24 april 2026 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En fas 1-studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för ION464 administrerat intratekalt till vuxna med multipel systematrofi
De primära målen är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för flera doser av ION464 administrerade via intratekal (IT) injektion (del 1) och att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för ION464 (del 2) hos deltagare med multipel systematrofi (MSA) ).
De sekundära målen är att utvärdera den farmakodynamiska (PD) effekten av ION464 på nivån av en potentiell biomarkör för målengagemang (del 1 och 2) och att utvärdera den farmakokinetiska (PK) profilen för ION464 i serum (del 1).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en första-i-människ, randomiserad, blind, placebokontrollerad, multiple-ascending-dos (MAD) studie (del 1) för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, PK och PD av ION464 hos vuxna deltagare som diagnostiserats med MSA med en långsiktig förlängning (LTE) (del 2).
Studien kommer att omfatta upp till cirka 40 deltagare.
Del 1 av studien består av en screeningperiod på upp till 6 veckor, en behandlingsperiod på 12 veckor och en uppföljningsperiod på 24 veckor.
Studietiden för varje deltagare i del 2 kommer att vara cirka 96 veckor, som består av en 72-veckors behandlingsperiod och en 24-veckors uppföljningsperiod.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
40
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Telefonnummer: (844) 748-5844
- E-post: IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
Studieorter
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69500
- Rekrytering
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
-
Paris, Frankrike, 75013
- Rekrytering
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Rekrytering
- Hopital Purpan
-
-
-
-
-
Loures, Portugal, 2674-514
- Rekrytering
- Hospital Beatriz Ângelo
-
-
-
-
-
Salford, Storbritannien, M6 8HD
- Rekrytering
- Salford Royal Hospital
-
Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
- Rekrytering
- Southampton General Hospital
-
-
England
-
London, England, Storbritannien, WC1N 3BG
- Rekrytering
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Oxford, England, Storbritannien, OX3 9DU
- Rekrytering
- The John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- Rekrytering
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Rekrytering
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Avslutad
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Marburg, Tyskland, 35043
- Rekrytering
- University Hospital Marburg
-
München, Tyskland, 81377
- Rekrytering
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
- Rekrytering
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike, 6020
- Rekrytering
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
40 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Screening av enkelfotonemissionsdatortomografi (SPECT) med DaTscan™ (ioflupan I123-injektion) visar förlust (oavsett om den är symmetrisk eller asymmetrisk) av dopaminnervterminaler i striatum i överensstämmelse med neurodegenerativ parkinsonism, bedömd med kvalitativ, visuell avläsning.
- Diagnostiserats med trolig eller möjlig MSA, antingen parkinsontyp (MSA-P) eller cerebellär typ (MSA-C).
- Måste kunna gå utan hjälp i minst 10 meter (cirka 30 fot)
- Förekomst av kognitiv dysfunktion (definierad som Montreal Cognitive Assessment (MoCA) poäng <25)
- Familjehistoria av ataxi eller parkinsonism och känd genetisk orsak till ataxi eller parkinsonism.
OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del 1: ION464
ION464 kommer att administreras i flera stigande doser genom IT-injektion med regelbundna intervall över 12 veckor.
|
ION464 kommer att administreras genom IT-injektion.
|
|
Placebo-jämförare: Del 1: Placebo
ION464-matchande placebo kommer att administreras genom IT-injektion med regelbundna intervall över 12 veckor.
|
ION464-matchande placebo kommer att administreras genom IT-injektion.
|
|
Experimentell: Del 2: ION464
ION464 kommer att administreras i samma doser som del 1 genom IT-injektion, med jämna mellanrum, under 72 veckor.
|
ION464 kommer att administreras genom IT-injektion.
|
|
Placebo-jämförare: Del 2: Placebo
ION464-matchande placebo kommer att administreras genom IT-injektion, med regelbundna intervall, under 72 veckor.
|
ION464-matchande placebo kommer att administreras genom IT-injektion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
|
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i cerebrospinalvätska (CSF) nivåer av totalt alfa-synuklein (α-syn)
Tidsram: Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
|
Serumkoncentration av ION464
Tidsram: Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
|
Area under koncentration-tidskurvan från tid noll till tidpunkt för senaste mätbara koncentration av ION464
Tidsram: Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
|
Maximal observerad koncentration (Cmax) av ION464
Tidsram: Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
|
Tid att nå maximal observerad koncentration (Tmax) av ION464
Tidsram: Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
Baslinje upp till cirka 36 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 juli 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 november 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 november 2019
Första postat (Faktisk)
18 november 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Ionis kan dela anonymiserade individuella deltagardata, aggregerad klinisk data och andra typer av data som stöder resultaten i denna studie.
Dataförfrågningar från kvalificerade forskare kommer att övervägas när alla tre av följande kriterier är uppfyllda: (1) 12 månader från marknadsgodkännandet av studiepreparatet i både USA och Europeiska unionen; (2) 18 månader från studiens avslut; och (3) 6 månader från publicering av studieartikeln.
Åtkomst sker via en säker miljö och är beroende av godkännande av ett forskningsförslag och ingående av ett lämpligt dataanvändningsavtal.
Förfrågningar om dataåtkomst kan skickas via webbplatsen https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .