乳児における水頭症のHCRN内視鏡対シャント治療 (ESTHI)
2025年6月5日 更新者：John Kestle、University of Utah
乳児における水頭症の内視鏡対シャント治療
水頭症は、主に 1 歳未満の乳児に影響を与える可能性のある衰弱性の神経学的状態であり、伝統的に脳と腹部の間にシャントを挿入することによって治療されてきました。
新しい内視鏡処置は、子供の生涯にわたる合併症を軽減する可能性のあるシャントフリー治療の希望を提供しますが、内視鏡処置がシャントと同様の知的転帰をもたらすかどうかは明らかではありません.
したがって、研究者は、家族が赤ちゃんのために最善の治療法を決定するのを助けるために、これら2つの治療法の間で知的転帰と脳の構造的完全性を比較する無作為化試験を提案しています.
調査の概要
詳細な説明
ESTHI 試験は、水頭症の乳児を対象に、内視鏡による第三脳室切開術と脈絡叢焼灼術 (ETV + CPC) およびシャントを比較する多施設無作為対照試験 (RCT) です。
この研究は、水頭症における共同臨床研究と RCT の成功の長い実績を持つ北米の 14 の主要な小児神経外科センターの献身的なグループである水頭症臨床研究ネットワーク (HCRN) のインフラストラクチャを活用します。
最適な認知結果は家族の主要な関心事であり、したがって、主要な結果となります。
発達中の脳における白質の微細構造の完全性と構造的結合性を測定する検証済みの非侵襲的方法である dMRI の評価は、これら 2 つの治療の発達への影響に関するさらなる洞察を提供します。
RCT の結果は、家族が子供の水頭症の最適な治療法を決定するのに役立ちます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
176
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Nichol Nunn
- 電話番号：801-458-6593
- メール：nichol.nunn@hsc.utah.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jason Clawson
- メール：jason.clawson@hsc.utah.edu
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 募集
- Children's of Alabama
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主任研究者：
- Curtis Rozzelle, MD
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コンタクト：
- Anastasia Smith, MPH
- 電話番号：205-638-5018
- メール：Anastasia.Smith@childrensal.org
-
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Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- まだ募集していません
- Phoenix Children's Hospital
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コンタクト：
- Bethany Norton
- メール：bnorton1@phoenixchildrens.com
-
主任研究者：
- Jason Hauptman
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 募集
- Children's Hospital of Los Angeles
-
主任研究者：
- Mark Krieger, MD
-
コンタクト：
- Helen Berroya
- メール：hberroya@chla.usc.edu
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- Children's Hospital Colorado
-
コンタクト：
- Susan Staulcup, 80045
- 電話番号：303-724-5935
- メール：SUSAN.STAULCUP@UCDENVER.EDU
-
主任研究者：
- Todd Hankinson, MD
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- 積極的、募集していない
- Yale University
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- 募集
- Wolfson Children's Hospital
-
コンタクト：
- Asmaa Hatem
- 電話番号：904-633-0993
- メール：Asmaa.Hatem@jax.ufl.edu
-
主任研究者：
- Philipp R. Aldana, MD
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- 募集
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
主任研究者：
- Samer Elbabaa, MD
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コンタクト：
- Richard Guerrero
- メール：richard.guerrero@orlandohealth.com
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-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- まだ募集していません
- Trustees of Indiana University
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コンタクト：
- Mariah Shirrell
- メール：mkillin@iu.edu
-
主任研究者：
- Jason Chu
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- 募集
- Johns Hopkins Children's Center
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主任研究者：
- Eric Jackson, MD
-
コンタクト：
- Sydney White
- メール：swhit128@jh.edu
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- St. Louis Children's Hospital
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コンタクト：
- Diego Morales, MS
- 電話番号：314-454-4688
- メール：moralesd@wudosis.wustl.edu
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コンタクト：
- Mary Goldschmidt
- メール：goldschmidt@wustl.edu
-
主任研究者：
- Jennifer Strahle, MD, PhD
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Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- 募集
- Nationwide Children's Hospital
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主任研究者：
- Jonathan Pindrik, MD
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コンタクト：
- Jared Haught
- メール：Jared.Haught@nationwidechildrens.org
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-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- 募集
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
コンタクト：
- Kimberly Diamond, BS, BA
- 電話番号：412-692-9965
- メール：diamondkl@upmc.edu
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主任研究者：
- Ian Pollack, MD
-
University Park、Pennsylvania、アメリカ、16802
- 積極的、募集していない
- The Pennsylvania State University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- 募集
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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主任研究者：
- John C. Wellons, III, MD, MSPH
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主任研究者：
- Robert Naftel, MD
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コンタクト：
- Julia Loes
- メール：julia.loes@vumc.org
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コンタクト：
- Stephen Gannon
- 電話番号：615-936-6809
- メール：stephen.r.gannon@vumc.org
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Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Texas Children's Hospital
-
コンタクト：
- Edgardo Santisbon
- 電話番号：832-826-5208
- メール：exsantis@texaschildrens.org
-
主任研究者：
- William E. Whitehead, MD, MPH
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Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84118
- 募集
- Primary Children's Hospital
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主任研究者：
- John Kestle, MD
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コンタクト：
- Alli Ludwick
- 電話番号：801-662-5352
- メール：allison.ludwick@hsc.utah.edu
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Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23284
- 積極的、募集していない
- Virginia Commonwealth University
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Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- 募集
- Seattle Children's Hospital
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主任研究者：
- Samuel Browd, MD, PhD
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コンタクト：
- Jessica Becerra
- メール：Jessica.Becerra@seattlechildrens.org
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主任研究者：
- Hannah Goldstein, MD
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Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- 募集
- Alberta Children's Hospital
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コンタクト：
- Ruksana Rashid, MBBS MPH MSc
- 電話番号：403-955-5738
- メール：rsrashid@ucalgary.ca
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主任研究者：
- Jay Riva-Cambrin, MD
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British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- 募集
- British Columbia Children's Hospital
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主任研究者：
- Mandeep Tamber, MD, PhD
-
コンタクト：
- Annika Weirs
- メール：annika.weir@cw.bc.ca
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Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- 募集
- The Hospital for Sick Children
-
コンタクト：
- Homa Ashrafpour
- 電話番号：328771 416-813-7654
- メール：homa.ashrafpour@sickkids.ca
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主任研究者：
- Abhaya Kulkarni, MD, PhD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～1年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
修正年齢
と
子供が月経後 37 週以上である、
と
子供は次のように定義された症候性水頭症にかかっている必要があります。
-MRIでの脳室拡大（前頭後頭角比（FOR）> 0.45、「中等度の脳室拡大」に近似）、および以下の少なくとも1つ：
- 頭囲>98パーセンタイルの補正年齢で、泉門の隆起または縫合の拡大
- 上向き麻痺・麻痺（日没）
- 髄液漏れ
- 乳頭浮腫
- トラックに沿った緊張した仮性髄膜瘤または緊張した体液
- 他に原因のない嘔吐または過敏症
- 他に原因のない徐脈または無呼吸
- プラトー波の有無にかかわらず持続的な圧力上昇を示す頭蓋内圧 (ICP) モニタリング
と
- -シャント挿入または内視鏡的第三脳室造設術（ETV）の前歴なし（以前の一時的デバイスおよび/または外部脳室ドレーンは許容されます）
除外基準:
- 妊娠37週以前に生まれた子供の脳室内出血による水頭症;また
ETV + CPC または前方に配置された脳室腹腔シャントに適していない解剖学的構造は、次のように定義されます。
- FIESTA、FIESTA-C、TrueFISP、CISS、Balanced FFE (bFFE) のシーケンスを含む定常自由歳差運動 (SSFP) または T2 加重高速 (ターボ) スピン エコー (FSE/TSE) MRI での中等度から重度の前橋癒着、CUBE、SPACE、VISTA、IsoFSE、および 3D MVOX
- モンロー孔の一方または両方の閉鎖
- 第三脳室の厚い床 (≥ 3mm)
- 狭い第三脳室 (
- 前部シャントの配置を実行不可能にする頭皮、骨、または心室病変の存在;また
- 12か月以内に死亡する可能性が高い基礎疾患;また
- 脳脊髄液コンパートメントが局在している水頭症;また
- 遠位シャントの配置に適していない腹腔;また
- 活動性CSF感染;また
- 水脳症;また
- 子供は脳室内処置を必要とします (例: 水頭症の治療のための最初の初回永久処置に加えて、内視鏡生検）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：ETV+クリック単価
このアームにランダム化された被験者は、水頭症の治療のためにETV + CPC手順を受けます
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1990 年代初頭以来、ETV は水頭症のシャントの主要な代替手段となっています。
この手順では、内視鏡カメラを脳室に配置し、第三脳室の床に穴を開けて、閉塞した CSF の内部バイパスとして機能させます。
脈絡叢 (CPC) の焼灼は、脈絡叢の組織を焼灼または焼灼する装置の使用を伴います。
脳の脈絡叢は、側脳室、第三脳室、第四脳室に存在します。
その主な役割は、CSF の生産です。
ETV 単独では乳児の成功率は低いですが、CPC と組み合わせると結果の改善が見られ、ETV + CPC はこれらの子供にとって安全で実行可能なオプションになりました。
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アクティブコンパレータ：脳室腹腔シャント
このアームに無作為に割り付けられた被験者は、水頭症の治療のために脳室腹腔シャント手順を受けます
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水頭症の最も一般的な治療法は脳室腹腔シャントの挿入であり、50 年以上にわたって一般的に使用されてきました。
これは、頭から腹部まで皮下に走る弁機構に取り付けられたシラスティックチューブで構成されています。
これは、小児神経外科医によって行われる最も一般的な処置の 1 つです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Bayley Scale of Infant Development-IV (Bayley-IV) 認知スケールスコア
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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主な目的は、乳児で決定することです
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無作為化された外科的介入の12か月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Bayley Scale of Infant Development-IV (Bayley-IV) 言語スケールスコア
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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乳児の同じコホートで、シャントと比較した ETV + CPC が劣っていない Bayley-IV 言語尺度スコアをもたらすかどうかを判断する。
スケーリングされたスコアの範囲は 1 ～ 19 です。
スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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Bayley Scale of Infant Development-IV (Bayley-IV) Motor Scaled Score
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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乳児の同じコホートで、シャントと比較した ETV + CPC が非劣性 Bayley-IV Motor Scaled スコアをもたらすかどうかを判断する。
スケーリングされたスコアの範囲は 1 ～ 19 です。
スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Vineland-3 通信ドメイン スコア
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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乳児の同じコホートで、シャントと比較した ETV + CPC が劣っていない Vineland-3 Communication Domain スコアをもたらすかどうかを判断する。
ドメイン スコアの範囲は 20 ～ 140 です。
スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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Vineland-3 日常生活スキル ドメイン スコア
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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乳児の同じコホートで、シャントと比較した ETV + CPC が非劣性の Vineland-3 日常生活スキル ドメイン スコアをもたらすかどうかを判断する。
ドメイン スコアの範囲は 20 ～ 140 です。
スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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Vineland-3 社会化ドメイン スコア
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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乳児の同じコホートで、シャントと比較した ETV + CPC が劣っていない Vineland-3 社会化ドメイン スコアをもたらすかどうかを判断する。
ドメイン スコアの範囲は 20 ～ 140 です。
スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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Vineland-3 運動能力ドメイン スコア
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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乳児の同じコホートで、シャントと比較した ETV + CPC が劣っていない Vineland-3 運動能力ドメイン スコアをもたらすかどうかを判断する。
ドメイン スコアの範囲は 20 ～ 140 です。
スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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Vineland-3 適応行動複合スコア
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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乳児の同じコホートで、シャントと比較した ETV + CPC が劣っていないバインランド 3 適応行動複合 (ABC) スコアをもたらすかどうかを判断する。
ABC スコアの範囲は 20 ～ 140 です。
スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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治療失敗の発生。
時間枠：研究の完了まで、最大7年間。
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治療の失敗は、閉塞、局所コンパートメント、過剰ドレナージ、CSF 感染、または重大な術中合併症として定義されます。
各タイプの発生率は、最初の手順で計算されます。
失敗は、7 年間の研究の過程でいつでも捉えることができます。
治療群間の発生が比較される。
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研究の完了まで、最大7年間。
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失敗する時間。
時間枠：学業修了まで、最長7年間
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失敗までの時間は、介入が機能的に成功した日数です。
これは、結果 9 に記載されているように、手術日から失敗日まで計算されます。治療群間の失敗までの時間を比較します。
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学業修了まで、最長7年間
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手術後12ヶ月以内の通院日数
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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最初の外科的介入後の最初の 12 か月間に患者が入院した日数。
入院の理由に関係なく、すべての入院が含まれます。
治療群間の入院日数を比較します。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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手術後12ヶ月以内の再手術の総数
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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最初の外科的介入後の最初の 12 か月間のシャントおよび ETV + CPC 手順の数。
治療群間の繰り返し手術の数が比較されます。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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手術後12か月以内の脳画像（CT、MRI、超音波）スキャンの総数
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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最初の外科的介入後の最初の 12 か月間の CT、MRI、および超音波脳スキャンの数。
治療アーム間の全体的な画像が比較されます。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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すべての主要な周術期および術後合併症
時間枠：学業修了まで、最長7年間
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CSF循環、感染、出血、発作、および新たな神経障害に関連する合併症を含む、周術期および術後の合併症の数。
治療群間の合併症の数が比較されます。
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学業修了まで、最長7年間
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手術後 12 か月の MRI での脳と脳室の容積
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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脳と CSF のボリュームは、前述の年齢と性別で調整された分布に基づいて Z スコアに変換され、ETV + CPC とシャント治療グループ間の脳のボリュームと成長の比較に使用されます。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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手術後 12 か月の dMRI 結腸結節 (CC) および皮質脊髄路 (CST) 分数異方性 (FA)。
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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分数異方性 (FA)、平均拡散率 (MD)、軸方向拡散率 (AD)、および半径方向拡散率 (RD) を含む dMRI マップを作成します。
トラクトベースの空間統計 (TBSS) は、白質トラクトのボクセル単位の分析に使用されます。
マップは、2 つの治療アーム間の脳構造の接続を比較するために使用されます。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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ETV+CPCまたはシャント時に測定された脳脊髄液のミエリン塩基性タンパク質（MBP）レベル
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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脳脊髄液のミエリン塩基性タンパク質 (MBP) レベルと術後のベイリー IV 認知スケール スコアとの相関関係を調べます。
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無作為化された外科的介入の12か月後
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ETV + CPCまたはシャント時に測定された脳脊髄液アミロイド前駆体タンパク質（APP）レベル
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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脳脊髄液アミロイド前駆体タンパク質 (APP) と術後の Bayley-IV Cognitive Scale スコアとの相関関係を調べる
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無作為化された外科的介入の12か月後
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ETV+CPCまたはシャント時に測定された脳脊髄液NCAM-1レベル
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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脳脊髄液 NCAM-1 レベルと術後の Bayley-IV Cognitive Scale スコアとの相関関係を調べる
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無作為化された外科的介入の12か月後
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ETV + CPCまたはシャント時に測定された脳脊髄液グリア線維性酸性タンパク質（GFAP）レベル
時間枠：無作為化された外科的介入の12か月後
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脳脊髄液グリア線維性酸性タンパク質 (GFAP) と術後の Bayley-IV Cognitive Scale スコアとの相関関係を調べる
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無作為化された外科的介入の12か月後
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Wechsler Preschool & Primary Scale of Intelligence (WPPSI) スコア
時間枠：5歳の時
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研究終了前に 5 歳に達した乳児において、シャントと比較した ETV + CPC が劣っていない WPPSI スケールスコアをもたらすかどうかを判断する。
スケーリングされたスコアの範囲は 1 ～ 19 です。
スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
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5歳の時
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健康関連の生活の質（HRQOL）測定
時間枠：無作為化外科的介入後12か月、3歳と5歳
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VI-Sual Analogue Scales（VAS）、Health Utilities Preschool（HUPS）、およびHydrocephalus結果アンケート（HOQ）によって測定される、健康関連の生活の質（HRQOL）を比較すること。
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無作為化外科的介入後12か月、3歳と5歳
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
捜査官
- スタディチェア：John Kestle, MD、University of Utah
- 主任研究者：Abhaya Kulkarni, MD、University of Toronto
- 主任研究者：David Limbrick, MD、Washington University School of Medicine
- 主任研究者：Richard Holubkov, PhD、University of Utah
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月21日
一次修了 (推定)
2027年5月30日
研究の完了 (推定)
2027年8月31日
試験登録日
最初に提出
2019年10月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月22日
最初の投稿 (実際)
2019年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月5日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- HCRN 012
- 1U01NS107486-01A1 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
被験者の登録と5年間のフォローアップが完了したら、分析用の最終的な研究データベースを準備します。 健康保険の相互運用性と説明責任に関する法律 (HIPAA) で規定されている定義に従って、リリース可能なデータベースが作成され、完全に匿名化されます。 つまり、HIPAA で指定されたすべての識別子は、患者の特定の身元を推測または帰属することを不可能にする方法で再コード化されます。 データベースには機関の識別子は含まれません。 また、データベースに含まれるすべてのデータ要素の簡潔な定義を提供するデータ ディクショナリも用意します。 特定のデータ要素に解釈や分析に影響を与える可能性のある特異性がある場合、これについては辞書ドキュメントで説明します。
研究者と資金提供者によって決定されたポリシーに従って、リリース可能なデータベースは電子形式でユーザーに提供されます。
IPD 共有時間枠
一次出版から1年以内、または最後の被験者の最後の研究訪問から18か月以内のいずれか早い方。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。