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HCRN Tratamento endoscópico versus shunt para hidrocefalia em bebês (ESTHI)

16 de novembro de 2023 atualizado por: John Kestle, University of Utah

Tratamento endoscópico versus shunt de hidrocefalia em bebês

A hidrocefalia é uma condição neurológica potencialmente debilitante que afeta principalmente bebês com menos de um ano de idade e tem sido tradicionalmente tratada inserindo uma derivação entre o cérebro e o abdômen. Um procedimento endoscópico mais recente oferece esperança de tratamento sem shunt que pode reduzir as complicações ao longo da vida de uma criança, mas não está claro se o procedimento endoscópico resulta em resultado intelectual semelhante ao shunt. Portanto, os pesquisadores propõem um estudo randomizado para comparar o resultado intelectual e a integridade estrutural do cérebro entre esses dois tratamentos, para ajudar as famílias a tomar a melhor decisão de tratamento para seu bebê.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O Estudo ESTHI é um estudo randomizado controlado (ECR) multicêntrico que compara a terceira ventriculostomia endoscópica com cauterização do plexo coróide (ETV+CPC) e derivação em lactentes com hidrocefalia. O estudo alavancará a infraestrutura da Hydrocephalus Clinical Research Network (HCRN), um grupo comprometido de 14 centros neurocirúrgicos pediátricos líderes da América do Norte com um longo histórico de pesquisa clínica colaborativa bem-sucedida e RCTs em hidrocefalia. O resultado cognitivo ideal é a principal preocupação das famílias e, portanto, será o resultado principal. A avaliação do dMRI, um método validado e não invasivo de medir a integridade microestrutural da substância branca e a conectividade estrutural no cérebro em desenvolvimento, fornecerá mais informações sobre as consequências de desenvolvimento desses dois tratamentos. Os resultados do RCT ajudarão as famílias a determinar o tratamento ideal da hidrocefalia para seus filhos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

176

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Recrutamento
        • Alberta Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jay Riva-Cambrin, MD
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Recrutamento
        • British Columbia Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Mandeep Tamber, MD, PhD
        • Contato:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Recrutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Abhaya Kulkarni, MD, PhD
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • Children's of Alabama
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Curtis Rozzelle, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jason Chu, MD
        • Investigador principal:
          • Mark Krieger, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Todd Hankinson, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Wolfson Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Philipp R. Aldana, MD
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Recrutamento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Samer Elbabaa, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Children's Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Eric Jackson, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • St. Louis Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Limbrick, MD, PhD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ian Pollack, MD
      • University Park, Pennsylvania, Estados Unidos, 16802
        • Ativo, não recrutando
        • The Pennsylvania State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • John C. Wellons, III, MD, MSPH
        • Investigador principal:
          • Robert Naftel, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • William E. Whitehead, MD, MPH
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84118
        • Recrutamento
        • Primary Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • John Kestle, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contato:
          • Amy Anderson, BSN, RN
          • Número de telefone: 206-987-5916
          • E-mail: amya9@uw.edu
        • Investigador principal:
          • Jason Hauptman, MD
        • Investigador principal:
          • Samuel Browd, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 7 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. idade corrigida

    E

  2. A criança tem ≥ 37 semanas de idade pós-menstrual,

    E

  3. A criança deve ter hidrocefalia sintomática, definida como:

    Ventriculomegalia na ressonância magnética (razão do corno frontal-occipital (FOR) > 0,45, que se aproxima de "ventriculomegalia moderada") e pelo menos um dos seguintes:

    • Circunferência cefálica > percentil 98 para idade corrigida com abaulamento da fontanela ou suturas abertas
    • Upgaze paresia/paralisia (pôr-do-sol)
    • vazamento de LCR
    • papiledema
    • Pseudomeningocele tensa ou fluido tenso ao longo de um trajeto
    • Vômito ou irritabilidade, sem outra causa atribuível
    • Bradicardias ou apnéias, sem outra causa atribuível
    • Monitoramento da pressão intracraniana (PIC) mostrando elevação persistente da pressão com ou sem ondas de platô

    E

  4. Sem história prévia de inserção de shunt ou terceiro procedimento endoscópico de ventriculostomia (ETV) (dispositivos de temporização anteriores e/ou drenos ventriculares externos permitidos)

Critério de exclusão:

  1. Hidrocefalia devido a hemorragia intraventricular em uma criança nascida antes de 37 semanas de idade gestacional; OU

  2. Anatomia não adequada para ETV+CPC ou derivação ventrículo-peritoneal colocada anteriormente definida como:

    • Aderências pré-pontinas moderadas a graves em precessão livre em estado estacionário (SSFP) ou ressonância magnética ponderada rápida (turbo) spin eco (FSE/TSE) em T2, que inclui as seguintes sequências: FIESTA, FIESTA-C, TrueFISP, CISS, Balanced FFE (bFFE) , CUBE, SPACE, VISTA, IsoFSE e 3D MVOX
    • Fechamento de um ou ambos os forames de Monro
    • Assoalho espesso do terceiro ventrículo (≥ 3mm)
    • Terceiro ventrículo estreito (
    • Presença de lesões no couro cabeludo, ossos ou ventrículos que inviabilizem a colocação de um shunt anterior; OU
  3. Condição subjacente com alta chance de mortalidade em 12 meses; OU
  4. Hidrocefalia com compartimentos loculados do LCR; OU
  5. Cavidade peritoneal não adequada para colocação de shunt distal; OU
  6. Infecção ativa do LCR; OU
  7. hidranencefalia; OU
  8. A criança requer um procedimento intraventricular (p. biópsia endoscópica) além do primeiro procedimento permanente inicial para o tratamento da hidrocefalia.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: ETV+CPC
Os indivíduos randomizados para este braço serão submetidos a um procedimento ETV+CPC para tratamento de hidrocefalia
Procedimento: Terceira Ventriculostomia Endoscópica com Cauterização do Plexo Coróide (ETV+CPC)
Desde o início da década de 1990, a ETV tornou-se a principal alternativa à derivação para hidrocefalia. Este procedimento envolve a colocação de uma câmera endoscópica nos ventrículos do cérebro e a criação de um orifício no assoalho do terceiro ventrículo para atuar como um desvio interno para o LCR obstruído. A cauterização do plexo coróide (CPC) envolve o uso de um dispositivo para queimar ou cauterizar o tecido do plexo coróide. O plexo coróide do cérebro existe nos ventrículos laterais, no terceiro ventrículo e no quarto ventrículo. Sua principal função é a produção de CSF. O sucesso da ETV isoladamente é ruim em lactentes, mas quando combinado com CPC, foram observados resultados melhores e ETV+CPC tornou-se uma opção viável e segura para essas crianças.
Comparador Ativo: Derivação Ventriculoperitoneal
Indivíduos randomizados para este braço serão submetidos a um procedimento de derivação ventriculoperitoneal para tratamento de hidrocefalia
Dispositivo: Derivação Ventriculoperitoneal
O tratamento mais comum para a hidrocefalia tem sido a inserção de uma derivação ventrículo-peritoneal, popularmente utilizada há mais de 50 anos. Isso consiste em tubos silásticos conectados a um mecanismo de válvula que corre subcutaneamente da cabeça ao abdômen. É um dos procedimentos mais comuns realizados por neurocirurgiões pediátricos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Bayley de Desenvolvimento Infantil-IV (Bayley-IV) Pontuação da Escala Cognitiva
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
O objetivo primário é determinar, em lactentes
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Bayley de Desenvolvimento Infantil-IV (Bayley-IV) Escala de Linguagem
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Determinar, na mesma coorte de bebês, se ETV+CPC em comparação com shunt resulta em pontuações não inferiores da Escala de Linguagem de Bayley-IV. As pontuações escalonadas variam de 1 a 19. Pontuações mais altas indicam melhores resultados.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Escala Bayley de Desenvolvimento Infantil-IV (Bayley-IV) Pontuação em Escala Motora
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Determinar, na mesma coorte de bebês, se ETV+CPC em comparação com shunt resulta em pontuações não inferiores na Escala Motora de Bayley-IV. As pontuações escalonadas variam de 1 a 19. Pontuações mais altas indicam melhores resultados.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação do domínio de comunicação Vineland-3
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Determinar, na mesma coorte de bebês, se ETV+CPC em comparação com shunt resulta em pontuações não inferiores do domínio de comunicação Vineland-3. As pontuações de domínio variam de 20 a 140. Pontuações mais altas indicam melhores resultados.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Vineland-3 Pontuação de Domínio de Habilidades da Vida Diária
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Determinar, na mesma coorte de bebês, se ETV+CPC em comparação com shunt resulta em pontuações não inferiores do Domínio de Habilidades da Vida Diária Vineland-3. As pontuações de domínio variam de 20 a 140. Pontuações mais altas indicam melhores resultados.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Pontuação do Domínio de Socialização Vineland-3
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Determinar, na mesma coorte de bebês, se ETV+CPC em comparação com shunt resulta em pontuações não inferiores do domínio de socialização Vineland-3. As pontuações de domínio variam de 20 a 140. Pontuações mais altas indicam melhores resultados.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Pontuação do Domínio de Habilidades Motoras Vineland-3
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Determinar, na mesma coorte de bebês, se ETV+CPC em comparação com shunt resulta em pontuações não inferiores do domínio de habilidades motoras Vineland-3. As pontuações de domínio variam de 20 a 140. Pontuações mais altas indicam melhores resultados.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Pontuação composta de comportamento adaptativo Vineland-3
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Determinar, na mesma coorte de bebês, se ETV+CPC em comparação com shunt resulta em pontuações Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) não inferiores. As pontuações do ABC variam de 20 a 140. Pontuações mais altas indicam melhores resultados.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
A ocorrência de falha no tratamento.
Prazo: Através da conclusão do estudo, um máximo de 7 anos.
A falha do tratamento é definida como obstrução, compartimentos loculados, hiperdrenagem, infecção do LCR ou complicação intraoperatória significativa. Será calculada a taxa de ocorrência de cada tipo, para o procedimento inicial. A falha pode ser capturada a qualquer momento durante o estudo de 7 anos. A ocorrência entre os braços de tratamento será comparada.
Através da conclusão do estudo, um máximo de 7 anos.
Hora do fracasso.
Prazo: Até a conclusão do estudo, um máximo de 7 anos
O tempo até a falha é o número de dias em que a intervenção é funcionalmente bem-sucedida. É calculado a partir da data da cirurgia até a data da falha, conforme descrito no Resultado 9. O tempo até a falha entre os braços de tratamento será comparado.
Até a conclusão do estudo, um máximo de 7 anos
Número total de dias de internação hospitalar em 12 meses após a cirurgia
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Número de dias em que o sujeito fica internado no hospital durante os primeiros 12 meses após a intervenção cirúrgica inicial. Todas as internações hospitalares incluídas, independentemente do motivo da internação. O número de dias de internação hospitalar entre os braços de tratamento será comparado.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Número total de cirurgias repetidas dentro de 12 meses após a cirurgia
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Número de procedimentos de shunt e ETV+CPC durante os primeiros 12 meses após a intervenção cirúrgica inicial. O número de cirurgias repetidas entre os braços de tratamento será comparado.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Número total de exames de imagem cerebral (tomografia computadorizada, ressonância magnética, ultrassom) dentro de 12 meses após a cirurgia
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Número de tomografias, ressonâncias magnéticas e ultrassonografias cerebrais durante os primeiros 12 meses após a intervenção cirúrgica inicial. A imagem total entre os braços de tratamento será comparada.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Todas as principais complicações perioperatórias e pós-operatórias
Prazo: Até a conclusão do estudo, um máximo de 7 anos
Número de complicações perioperatórias e pós-operatórias, incluindo aquelas relacionadas à circulação do líquido cefalorraquidiano, infecção, hemorragia, convulsões e novos déficits neurológicos. O número de complicações entre os braços de tratamento será comparado.
Até a conclusão do estudo, um máximo de 7 anos
Volume cerebral e ventricular em ressonância magnética realizada 12 meses após a cirurgia
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Os volumes do cérebro e do LCR serão convertidos em escores Z com base nas distribuições ajustadas por idade e sexo previamente descritas e usados ​​para comparação do volume e crescimento do cérebro entre os grupos de tratamento ETV+CPC e shunt.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
dMRI corpus collosum (CC) e trato corticospinal (CST) fracionada anisotropia (FA) em 12 meses após a cirurgia.
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Desenvolva mapas dMRI, incluindo anisotropia fracional (FA), difusividade média (MD), difusividade axial (AD) e difusividade radial (RD). Estatísticas espaciais baseadas em tratos (TBSS) serão usadas para análises voxel-wise de tratos de substância branca. Os mapas serão usados ​​para comparar a conectividade estrutural cerebral entre os dois braços de tratamento.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Níveis de proteína básica de mielina (MBP) no líquido cefalorraquidiano medidos no momento de ETV+CPC ou shunt
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Examine as correlações dos níveis de proteína básica de mielina (MBP) do fluido espinhal cerebral com a pontuação da Escala Cognitiva Bayley-IV pós-operatória.
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Níveis de proteína precursora de amiloide (APP) no líquido cefalorraquidiano medidos no momento de ETV+CPC ou shunt
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Examine as correlações da proteína precursora de amilóide (APP) do fluido espinal cerebral com a pontuação da Escala Cognitiva Bayley-IV pós-operatória
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Níveis de NCAM-1 no líquido cefalorraquidiano medidos no momento da ETV+CPC ou shunt
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Examine as correlações dos níveis de NCAM-1 do líquido cefalorraquidiano com a pontuação da Escala Cognitiva Bayley-IV pós-operatória
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Níveis de proteína ácida glial fibrilar (GFAP) no líquido cefalorraquidiano medidos no momento de ETV+CPC ou shunt
Prazo: 12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Examine as correlações da proteína do ácido glial fibrilar (GFAP) do fluido espinal cerebral com a pontuação da Escala Cognitiva Bayley-IV pós-operatória
12 meses após intervenção cirúrgica randomizada
Pontuações da Wechsler Preschool & Primary Scale of Intelligence (WPPSI)
Prazo: Aos 5 anos de idade
Para determinar, em lactentes que atingem 5 anos de idade antes do final do estudo, se ETV+CPC em comparação com shunt resulta em pontuações em escala WPPSI não inferiores. As pontuações escalonadas variam de 1 a 19. Pontuações mais altas indicam melhores resultados.
Aos 5 anos de idade

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Utah

Colaboradores

Johns Hopkins University
University of Colorado, Denver
The Hospital for Sick Children
Baylor College of Medicine
University of British Columbia
Washington University School of Medicine
University of Alabama at Birmingham
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
National Institutes of Health (NIH)
University of Florida
Seattle Children's Hospital
Vanderbilt University Medical Center
Nationwide Children's Hospital
University of Calgary
Penn State University
Children's Hospital Los Angeles
Orlando Health, Inc.
Hydrocephalus Association

Investigadores

  • Cadeira de estudo: John Kestle, MD, University of Utah
  • Investigador principal: Abhaya Kulkarni, MD, University of Toronto
  • Investigador principal: David Limbrick, MD, Washington University School of Medicine
  • Investigador principal: Richard Holubkov, PhD, University of Utah

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de julho de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

30 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

26 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

20 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HCRN 012
  • 1U01NS107486-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Depois que a inscrição do sujeito e o acompanhamento de 5 anos forem concluídos, prepararemos um banco de dados de estudo final para análise. Um banco de dados liberável será produzido e completamente desidentificado de acordo com as definições fornecidas na Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguro Saúde (HIPAA). Ou seja, todos os identificadores especificados no HIPAA serão recodificados de forma a impossibilitar a dedução ou imputação da identidade específica de qualquer paciente. A base de dados não conterá nenhum identificador institucional. Também prepararemos um dicionário de dados que forneça uma definição concisa de cada elemento de dados incluído no banco de dados. Se elementos de dados específicos tiverem idiossincrasias que possam afetar a interpretação ou análise, isso será discutido no documento do dicionário.

De acordo com as políticas determinadas pelos investigadores e patrocinadores, o banco de dados liberável será fornecido aos usuários em formato eletrônico.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Dentro de um ano da publicação primária ou dentro de 18 meses da última visita de estudo do último sujeito, o que ocorrer primeiro.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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