Voxelotor の非盲検拡張
2025年10月30日 更新者：Pfizer
Voxelotor 臨床試験に参加した鎌状赤血球症の参加者に経口投与された Voxelotor の非盲検拡張研究
Voxelotor 臨床試験に参加した鎌状赤血球症の参加者のための voxelotor の非盲検拡大研究。
調査の概要
詳細な説明
Voxelotor 臨床試験に参加した鎌状赤血球症の参加者のための voxelotor の非盲検延長 (OLE) 研究。
鎌状赤血球症 (SCD) の最大約 600 人の参加者が、世界の約 70 の臨床施設に登録されます。
すべての参加者は、ボクセロターを 1 日 1 回、錠剤、分散性錠剤、または経口懸濁製剤用の粉末として経口投与されます。
この OLE の目的は、Global Blood Therapeutics (GBT) が後援する voxelotor 臨床試験で治療を完了した参加者を対象に、voxelotor による長期治療の安全性と SCD 関連の合併症を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
162
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用できない 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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London、イギリス、SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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London、イギリス、E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
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Greater London
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London、Greater London、イギリス、NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
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Alexandria、エジプト、21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
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Cairo、エジプト、11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
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Cairo、エジプト
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
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Alsharkia
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Zagazig、Alsharkia、エジプト
- Zagazig University Hospital
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Kaduna、ナイジェリア、800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano、ナイジェリア、700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos、ナイジェリア、100254
- Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar、Cross River State、ナイジェリア、540281
- University of Calabar Teaching Hospital
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Oyo State
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Ibadan、Oyo State、ナイジェリア、200212
- College of Medicine, University of Ibadan
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Beirut、レバノン
- American University of Beirut - Medical Center
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Tripoli、レバノン
- Nini Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -GBTが後援するボクセロトール臨床試験に参加し、治験薬を受け取ったSCDの男性または女性の参加者
- 参加者は書面による同意（参加者の法定代理人または法定後見人の同意と参加者の同意（該当する場合）の両方を取得する必要があります）または同意を提供しています。
除外基準:
- -授乳中または妊娠中の女性参加者
- 参加者は、GBT が後援するボクセルレーターの臨床研究から同意を撤回しました
- -ボクセロターまたは治験薬の他の成分に対する既知の過敏症
- 1日目から30日以内にセントジョンズワート、治療指数の狭い感受性シトクロムP450（CYP）3A4基質、または中等度または強力なCYP3A4インデューサーの使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ボクセロトール
すべての参加者は、1 日 1 回 (QD)、錠剤、分散性錠剤、またはスティック パック製剤 (スティック パックとして包装された粉末ブレンド製剤) として経口投与されるボクセロターを受け取ります。
12 歳以上および/または 40 kg 以上の参加者は、1500 mg QD のボクセロレーター用量を受け取ります。
年齢が 12 歳未満で 40 kg 未満の参加者は、体重に基づいたボクセロレーターの投与を受けます。
研究エントリー時の参加者の体重は、この研究でのボクセロレーターの開始用量を決定するために使用されます。
参加者は、治験責任医師が決定したリスクを上回る臨床的利益を受け続ける限り、および/または参加者が代替ソースからボクセロレーターにアクセスできるようになるまで、治験薬を受け取ることができます。
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すべての参加者は、1日1回（QD）ボクセロターを受け取り、錠剤、分散性錠剤、または経口懸濁製剤用の粉末（スティックパックとして包装された粉末製剤）として経口投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療 emergent 有害事象（AEs）が発生した参加者数
時間枠：インフォームドコンセント取得日から最終研究薬投与後28日目まで（最長4.31年）
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有害事象（AE）とは、薬剤との関連性の有無にかかわらず、ヒトにおける薬剤使用に伴って発現したあらゆる好ましくない医学的出来事と定義されました。
治療 emergent AE は、インフォームドコンセント取得日以降から薬剤中止後28日までに発現したAEと定義されました。
AEには、重篤なAE（SAE）およびすべての非重篤AEの両方が含まれます。
SAEとは、投与量にかかわらず、試験責任医師または申込者の見解により、以下の結果を引き起こしたAEまたは疑わしい有害反応と定義されました：死亡、生命を脅かす状態、持続的障害／機能不全をもたらす状態、先天性異常／出生時欠損を構成する状態、重要な医学的出来事、入院治療または既存の入院期間の延長を必要とする状態。
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インフォームドコンセント取得日から最終研究薬投与後28日目まで（最長4.31年）
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重篤な有害事象が発生した参加者数
時間枠：インフォームドコンセント取得日から研究薬最終投与後28日目まで（最大4.31年間）
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AEとは、薬物関連であるか否かにかかわらず、ヒトにおける薬物使用に伴って発現したあらゆる好ましくない医療上の事象と定義された。
SAEとは、投与量の如何を問わず、治験担当者またはスポンサーの見解により、以下の転帰のいずれかを引き起こしたAEまたは疑わしい有害反応であった：死亡、生命を脅かす状態、永続的な障害／機能不全をもたらした状態、先天異常／出生欠損を構成する状態、重要な医療的出来事、入院治療または既存の入院期間の延長を必要とした状態。
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インフォームドコンセント取得日から研究薬最終投与後28日目まで（最大4.31年間）
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鎌状赤血球症（SCD）関連のTEAEおよびSAEを発現した参加者数
時間枠：インフォームドコンセント取得日から研究薬最終投与後28日目まで（最長4.31年）
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鎌状赤血球症関連有害事象は、研究参加者の鎌状赤血球症に関連する一般的な合併症であり、研究者が研究期間中に重症度および/または頻度が悪化した、または性質が変化したと判断しない限り、ボキセロターに関連しているとは見なされませんでした。
鎌状赤血球症関連合併症には以下が含まれました：鎌状赤血球貧血（クリーゼ発作時）、急性胸部症候群（ACS）、肺炎、持続勃起症、および骨壊死。
治療 emergent 有害事象は、インフォームドコンセント取得日以降から薬剤中止後28日までの間に発現日がある有害事象と定義されました。
重篤な有害事象は、投与量に関わらず、研究者またはスポンサーの見解において、以下のいずれかの転帰をもたらした有害事象または疑わしい有害反応と定義されました：死亡、生命を脅かすもの、持続的な障害／能力喪失をもたらしたもの、先天性異常／出生時欠陥を構成するもの、重要な医学的イベント、入院または既存の入院期間の延長を必要としたもの。
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インフォームドコンセント取得日から研究薬最終投与後28日目まで（最長4.31年）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年11月18日
一次修了 (実際)
2024年11月1日
研究の完了 (実際)
2024年11月1日
試験登録日
最初に提出
2019年12月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月3日
最初の投稿 (実際)
2019年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月30日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GBT440-038
- C5341023 (その他の識別子：Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。
ファイザーのデータ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。