Estensione in aperto di Voxelotor
30 ottobre 2025 aggiornato da: Pfizer
Uno studio di estensione in aperto su Voxelotor somministrato per via orale a partecipanti con anemia falciforme che hanno partecipato a studi clinici su Voxelotor
Studio di estensione in aperto su voxelotor per partecipanti con anemia falciforme che hanno partecipato a studi clinici su voxelotor.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Studio di estensione in aperto (OLE) su voxelotor per partecipanti con anemia falciforme che hanno partecipato a studi clinici su voxelotor.
Fino a circa 600 partecipanti con anemia falciforme (SCD) saranno arruolati in circa 70 centri clinici in tutto il mondo.
Tutti i partecipanti riceveranno voxelotor una volta al giorno, somministrato per via orale sotto forma di compresse, compresse dispersibili o polvere per la formulazione di sospensione orale.
L'obiettivo di questo OLE è valutare la sicurezza e le complicanze correlate alla SCD del trattamento a lungo termine con voxelotor, nei partecipanti che hanno completato il trattamento in uno studio clinico su voxelotor sponsorizzato da Global Blood Therapeutics (GBT).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
162
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Alexandria, Egitto, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
-
Cairo, Egitto, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
-
Cairo, Egitto
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
-
-
Alsharkia
-
Zagazig, Alsharkia, Egitto
- Zagazig University Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libano
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, Libano
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigeria, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Oyo State
-
Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
-
-
-
-
-
London, Regno Unito, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Regno Unito, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Regno Unito, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipante di sesso maschile o femminile con SCD, che ha partecipato e ricevuto il farmaco in studio a uno studio clinico voxelotor sponsorizzato da GBT
- Il partecipante ha fornito il consenso scritto (è necessario ottenere sia il consenso del rappresentante legale o tutore legale del partecipante sia il consenso del partecipante [ove applicabile]) o il consenso
Criteri di esclusione:
- Partecipante femminile che sta allattando o è incinta
- Il partecipante ha ritirato il consenso da uno studio clinico voxelotor sponsorizzato da GBT
- Ipersensibilità nota al voxelotor o a qualsiasi altro componente del farmaco in studio
- Uso di erba di San Giovanni, substrati sensibili del citocromo P450 (CYP) 3A4 con un indice terapeutico ristretto o induttori del CYP3A4 moderati o forti entro 30 giorni dal giorno 1
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Voxelotor
Tutti i partecipanti riceveranno voxelotor una volta al giorno (QD), somministrato per via orale sotto forma di compresse, compresse dispersibili o una formulazione in stick pack (formulazione di miscela di polvere confezionata come stick pack).
I partecipanti di età ≥ 12 anni e/o ≥ 40 kg riceveranno una dose di voxelotor di 1500 mg QD.
I partecipanti di età <12 anni e <40 kg riceveranno un dosaggio basato sul peso di voxelotor.
Il peso del partecipante all'ingresso nello studio verrà utilizzato per determinare la dose iniziale di voxelotor in questo studio.
I partecipanti possono ricevere il farmaco in studio fintanto che continuano a ricevere benefici clinici che superano il rischio come determinato dallo sperimentatore e/o fino a quando il partecipante non ha accesso a voxelotor da una fonte alternativa.
|
Tutti i partecipanti riceveranno voxelotor una volta al giorno (QD), somministrato per via orale sotto forma di compresse, compresse dispersibili o una polvere per la formulazione in sospensione orale (formulazione in polvere confezionata come stick pack).
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (EA)
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio (massimo fino a 4,31 anni)
|
Un EA era definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco nell'uomo, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato al farmaco.
Un EA emergente dal trattamento era definito come un EA con data di insorgenza in o dopo la data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco.
Gli EA includevano sia EA gravi (SAE) che tutti i non-SAE.
Un SAE era un EA o sospetta reazione avversa che, a qualsiasi dose, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, ha determinato uno dei seguenti esiti: morte, pericolo di vita, disabilità/incapacità persistenti; costituiva un'anomalia congenita/difetto alla nascita; era un evento medico importante; richiedeva il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente.
|
Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio (massimo fino a 4,31 anni)
|
|
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Gravi
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (massimo fino a 4,31 anni)
|
Un AE è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco nell'uomo, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato al farmaco o meno.
Un SAE era un AE o una sospetta reazione avversa che, a qualsiasi dose, nell'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, ha determinato uno dei seguenti esiti: morte, pericolo di vita, disabilità/incapacità persistenti; costituiva un'anomalia congenita/difetto alla nascita; era un evento medico importante; richiedeva il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente.
|
Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (massimo fino a 4,31 anni)
|
|
Numero di Partecipanti con TEAE e SAE Correlati alla Anemia Falciforme (SCD)
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio (massimo fino a 4,31 anni)
|
Gli eventi avversi correlati all'anemia falciforme erano complicazioni comuni associate all'anemia falciforme del partecipante allo studio e non sono stati considerati correlati al voxelotor a meno che il ricercatore non abbia giudicato che la loro gravità e/o frequenza fosse peggiorata o che la loro natura fosse cambiata durante lo studio.
Le complicazioni correlate all'anemia falciforme includevano le seguenti: anemia falciforme con crisi, sindrome toracica acuta (ACS), polmonite, priapismo e osteonecrosi.
Un evento avverso emergente dal trattamento era definito come un EA con data di insorgenza nella data del consenso informato o successiva fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco.
Un evento avverso grave era un EA o una sospetta reazione avversa che, a qualsiasi dose, a giudizio del ricercatore o dello sponsor, ha determinato uno dei seguenti esiti: morte, pericolo di vita, invalidità/incapacità persistente; costituiva un'anomalia congenita/malformazione alla nascita; era un evento medico importante; richiedeva il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente.
|
Dalla data del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio (massimo fino a 4,31 anni)
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 novembre 2019
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 dicembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 dicembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
6 dicembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
13 novembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GBT440-038
- C5341023 (Altro identificatore: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati e sul processo di richiesta di accesso di Pfizer sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .