Открытое расширение Voxelotor
30 октября 2025 г. обновлено: Pfizer
Открытое расширенное исследование Voxelotor, вводимого перорально участникам с серповидно-клеточной анемией, которые участвовали в клинических испытаниях Voxelotor
Открытое расширенное исследование вокселотора для участников с серповидноклеточной анемией, которые участвовали в клинических испытаниях вокселотора.
Обзор исследования
Подробное описание
Открытое расширенное (OLE) исследование вокселотора для участников с серповидноклеточной анемией, которые участвовали в клинических испытаниях вокселотора.
Приблизительно до 600 участников с серповидно-клеточной анемией (SCD) будут зарегистрированы примерно в 70 клинических центрах по всему миру.
Все участники будут получать вокселотор один раз в день перорально в виде таблеток, диспергируемых таблеток или порошка для приготовления суспензии для перорального применения.
Целью этого OLE является оценка безопасности и осложнений, связанных с ВСС, длительного лечения вокселотором у участников, которые завершили лечение в рамках клинического исследования вокселотора, спонсируемого Global Blood Therapeutics (GBT).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
162
Фаза
- Фаза 3
Расширенный доступ
Больше недоступно вне клинических испытаний.
См. запись расширенного доступа.
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Alexandria, Египет, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
-
Cairo, Египет, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
-
Cairo, Египет
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
-
-
Alsharkia
-
Zagazig, Alsharkia, Египет
- Zagazig University Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Ливан
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, Ливан
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Kaduna, Нигерия, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Нигерия, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Нигерия, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Нигерия, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Oyo State
-
Ibadan, Oyo State, Нигерия, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник мужского или женского пола с ВСС, который участвовал и получал исследуемый препарат в клиническом исследовании вокселотора, спонсируемом GBT.
- Участник предоставил письменное согласие (должно быть получено как согласие законного представителя или законного опекуна участника, так и согласие участника [где применимо]) или согласие
Критерий исключения:
- Женщина-участница, кормящая грудью или беременная
- Участник отозвал согласие на клиническое исследование вокселоторов, спонсируемое GBT.
- Известная гиперчувствительность к вокселотору или любым другим компонентам исследуемого препарата.
- Использование зверобоя, чувствительных субстратов цитохрома P450 (CYP) 3A4 с узким терапевтическим индексом или умеренных или сильных индукторов CYP3A4 в течение 30 дней после 1-го дня
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вокселотор
Все участники будут получать вокселотор один раз в день (QD), вводимый перорально в виде таблеток, диспергируемых таблеток или в виде стиков (состав порошковой смеси, упакованный в виде стиков).
Участники в возрасте ≥ 12 лет и/или ≥ 40 кг получат дозу вокселотора 1500 мг QD.
Участники в возрасте < 12 лет и < 40 кг получат дозу вокселотора в зависимости от веса.
Вес участника при включении в исследование будет использоваться для определения начальной дозы вокселотора в этом исследовании.
Участники могут получать исследуемый препарат до тех пор, пока они продолжают получать клиническую пользу, которая перевешивает риск, определенный исследователем, и/или до тех пор, пока участник не получит доступ к вокселотору из альтернативного источника.
|
Все участники будут получать вокселотор один раз в день (QD) перорально в виде таблеток, диспергируемых таблеток или порошка для приготовления суспензии для перорального применения (порошкообразный состав, упакованный в виде стиков).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с возникшими на фоне лечения нежелательными явлениями
Временное ограничение: С даты получения информированного согласия до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (максимум до 4,31 года)
|
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское событие, связанное с применением лекарственного препарата у людей, независимо от того, считалось ли оно связанным с препаратом.
НЯ, связанное с лечением, определялось как НЯ с датой начала в день даты информированного согласия или после неё до 28 дней после отмены препарата.
НЯ включали как серьёзные НЯ (СНЯ), так и все несерьёзные НЯ.
СНЯ представляло собой НЯ или предполагаемую неблагоприятную реакцию, которые, по мнению исследователя или спонсора, в любой дозе приводили к любому из следующих исходов: смерть, угрожающее жизни состояние, стойкая нетрудоспособность/инвалидность; врождённые аномалии/пороки развития; важное медицинское событие; потребовало госпитализации или продления существующей госпитализации.
|
С даты получения информированного согласия до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (максимум до 4,31 года)
|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: С даты получения информированного согласия до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (максимум до 4.31 лет)
|
НП определялось как любое неблагоприятное медицинское событие, связанное с применением лекарственного препарата у людей, независимо от того, считалось ли оно связанным с препаратом.
СНП представляло собой НП или предполагаемую побочную реакцию, которые, по мнению исследователя или спонсора, в любой дозе приводили к одному из следующих исходов: смерть, угрожающее жизни состояние, стойкая нетрудоспособность/инвалидность; врожденная аномалия/врожденный дефект; важное медицинское событие; потребовали госпитализации или продления существующей госпитализации.
|
С даты получения информированного согласия до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (максимум до 4.31 лет)
|
|
Количество участников с связанными с серповидноклеточной анемией (SCD) НЯ и СНЯ
Временное ограничение: С даты информированного согласия до 28 дней после последнего приема исследуемого препарата (максимум до 4,31 года)
|
НСО, связанные с СКА, были частыми осложнениями, ассоциированными с СКА у участников исследования, и не считались связанными с вокселотором, если только исследователь не оценил, что их тяжесть и/или частота ухудшились или их характер изменился в ходе исследования.
К осложнениям, связанным с СКА, относились следующие: серповидноклеточная анемия с кризом, острый грудной синдром (ОГС), пневмония, приапизм и остеонекроз.
НСО, возникшее на фоне лечения, определялось как НСО с датой начала в дату получения информированного согласия или после нее и до 28 дней после отмены препарата.
СНСО представляло собой НСО или предполагаемую нежелательную реакцию, которые, по мнению исследователя или спонсора, в любой дозе приводили к любому из следующих исходов: смерть, угрожающее жизни состояние, стойкая утрата трудоспособности/нетрудоспособность; врожденная аномалия/врожденный порок развития; важное медицинское событие; потребовали госпитализации или продления существующей госпитализации.
|
С даты информированного согласия до 28 дней после последнего приема исследуемого препарата (максимум до 4,31 года)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 ноября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 ноября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 ноября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 декабря 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 декабря 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 декабря 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
13 ноября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 октября 2025 г.
Последняя проверка
1 октября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GBT440-038
- C5341023 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .