Voxelotorin avoin laajennus
torstai 30. lokakuuta 2025 päivittänyt: Pfizer
Avoin laajennustutkimus Voxelotorista, jota annettiin suun kautta sirppisolutautia sairastaville osallistujille, jotka ovat osallistuneet Voxelotor-kliinisiin kokeisiin
Avoin vokselotorin laajennustutkimus sirppisolutautia sairastaville osallistujille, jotka ovat osallistuneet kliinisiin voxelotor-tutkimuksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Voxelotor-tutkimuksen avoin laajennus (OLE) sirppisolusairautta sairastaville osallistujille, jotka ovat osallistuneet kliinisiin voxelotor-tutkimuksiin.
Jopa noin 600 osallistujaa, joilla on sirppisolusairaus (SCD), otetaan mukaan noin 70 kliiniseen paikkaan maailmanlaajuisesti.
Kaikki osallistujat saavat vokselotoria kerran päivässä, joka annetaan suun kautta tabletteina, dispergoituvina tabletteina tai jauheena oraalisuspensiota varten.
Tämän OLE:n tavoitteena on arvioida pitkäaikaisen voxelotor-hoidon turvallisuutta ja SCD:hen liittyviä komplikaatioita osallistujille, jotka ovat saaneet hoidon päätökseen Global Blood Therapeuticsin (GBT) tukemassa kliinisessä voxelotor-tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
162
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Alexandria, Egypti, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
-
Cairo, Egypti, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
-
Cairo, Egypti
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
-
-
Alsharkia
-
Zagazig, Alsharkia, Egypti
- Zagazig University Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigeria, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Oyo State
-
Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuolinen osallistuja, jolla on SCD, joka osallistui ja sai tutkimuslääkettä GBT:n sponsoroimaan kliiniseen vokselotoritutkimukseen
- Osallistuja on antanut kirjallisen suostumuksen (sekä osallistujan laillisen edustajan tai laillisen huoltajan suostumus että osallistujan suostumus [tarvittaessa] on hankittava) tai suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Naispuolinen osallistuja, joka imettää tai raskaana
- Osallistuja peruutti suostumuksensa GBT-sponsoroidusta kliinisestä voxelotor-tutkimuksesta
- Tunnettu yliherkkyys vokselotorille tai muille tutkimuslääkkeen aineosille
- Mäkikuisman, herkkien sytokromi P450 (CYP) 3A4-substraattien, joilla on kapea terapeuttinen indeksi, tai kohtalaisen tai vahvojen CYP3A4-induktorien käyttö 30 päivän kuluessa päivästä 1
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Voxelotor
Kaikki osallistujat saavat vokselotoria kerran päivässä (QD), joka annetaan suun kautta tabletteina, dispergoituvina tabletteina tai tikkupakkausformulaatioina (jauheseosvalmiste, joka on pakattu tikkupakkauksiin).
Osallistujat, joiden ikä on ≥ 12 vuotta ja/tai ≥ 40 kg, saavat vokselotor-annoksen 1500 mg QD.
Alle 12-vuotiaat ja alle 40 kg painavat osallistujat saavat painoon perustuvan vokselotorin annostuksen.
Osallistujan painoa tutkimukseen tullessa käytetään määritettäessä aloitusannos vokselotorista tässä tutkimuksessa.
Osallistujat voivat saada tutkimuslääkettä niin kauan kuin he saavat kliinistä hyötyä, joka on tutkijan määrittämän riskiä suurempi, ja/tai kunnes osallistujalla on mahdollisuus saada vokselotoria vaihtoehtoisesta lähteestä.
|
Kaikki osallistujat saavat vokselotoria kerran päivässä (QD), joka annetaan suun kautta tabletteina, dispergoituvina tabletteina tai jauheena oraalisuspensiota varten (jauheformulaatio pakattuna tikkupakkauksiin).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla oli hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia
Aikaikkuna: Tiedosta suostumuksesta annetusta päivämäärästä aina 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (enintään 4,31 vuotta)
|
HA määriteltiin kaikenlaiseksi lääkehoidon aiheuttamaksi epäedulliseksi lääketieteelliseksi ilmiöksi, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä, riippumatta siitä, pidettiinkö sitä lääkkeeseen liittyvänä tai ei.
Hoidon aikana ilmaantunut HA määriteltiin HA:ksi, jonka ilmaantumispäivä oli informoidun suostumuksen antamispäivänä tai sen jälkeen, ja joka jatkui aina 28 päivään lääkityksen keskeyttämisen jälkeen.
HA:t sisälsivät sekä vakavat haittatapahtumat (VHA) että kaikki ei-vakavat haittatapahtumat.
VHA oli HA tai epäilty haittavaikutus, joka tutkijan tai tukijan näkemyksen mukaan millä tahansa annoksella johti johonkin seuraavista lopputuloksista: kuolema, oli hengenvaarallinen, aiheutti pysyvää vammaa/kyvyttömyyttä; muodosti synnynnäisen poikkeavuuden/synnynnäisen vian; oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma; vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä.
|
Tiedosta suostumuksesta annetusta päivämäärästä aina 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (enintään 4,31 vuotta)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Tiedostamisen saamisesta kirjallisesta suostumuksesta aina 28 päivään viimeisen kokeellisen lääkkeen annoksen jälkeen (enintään 4,31 vuotta)
|
AE määriteltiin kaikenlaisena epäedullisena lääketieteellisenä tapahtumana, joka liittyi lääkkeen käyttöön ihmisillä, oli se lääkkeeseen liittyväksi katsottu tai ei.
SAE oli AE tai epäilty haittavaikutus, joka minkä tahansa annoksen kohdalla tutkijan tai sponsorin mielestä johti mihin tahansa seuraavista lopputuloksista: kuolema, oli hengenvaarallinen, johti pysyvään vammautumiseen/kyvyttömyyteen; muodosti synnynnäisen poikkeavuuden/syntymävian; oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma; vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä.
|
Tiedostamisen saamisesta kirjallisesta suostumuksesta aina 28 päivään viimeisen kokeellisen lääkkeen annoksen jälkeen (enintään 4,31 vuotta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on sirppisoluanemiaan (SCD) liittyviä TEAE:itä ja SAE:itä
Aikaikkuna: Tiedosta suostumuksesta annetusta päivämäärästä aina 28 päivään viimeisen kokeellisen lääkkeen annoksen jälkeen (enintään 4,31 vuotta)
|
SCD:hen liittyvät haittatapahtumat olivat yleisiä komplikaatioita, jotka liittyvät tutkittavan SCD:hen, eikä niitä pidetty voxelotorin aiheuttamina, ellei tutkija arvioinut niiden vaikeusasteen ja/tai esiintymistiheyden pahentuneen tai luonteen muuttuneen tutkimuksen aikana.
SCD:hen liittyviin komplikaatioihin kuuluivat seuraavat: sirppisoluanemia kriisillä, akuutti rintakehäsyndrooma (ACS), keuhkokuume, priapismi ja osteonekroosi.
Hoidon aikana ilmaantunut haittatapahtuma määriteltiin haittatapahtumaksi, jonka alkamispäivä oli tiedosta suostumisen päivämäärä tai sen jälkeen, kunnes 28 päivää lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.
Vakava haittatapahtuma oli haittatapahtuma tai epäilty haittavaikutus, joka tutkijan tai rahoittajan mielestä millä tahansa annoksella johti johonkin seuraavista lopputuloksista: kuolema, oli hengenvaarallinen, johti pysyvään vammautumiseen/kyvyttömyyteen; muodosti synnynnäisen poikkeavuuden/syntymävian; oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma; vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä.
|
Tiedosta suostumuksesta annetusta päivämäärästä aina 28 päivään viimeisen kokeellisen lääkkeen annoksen jälkeen (enintään 4,31 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 18. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 6. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 13. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-038
- C5341023 (Muu tunniste: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .