Otevřené rozšíření Voxelotoru
30. října 2025 aktualizováno: Pfizer
Otevřená rozšiřující studie voxelotoru podávaného orálně účastníkům se srpkovitou anémií, kteří se účastnili klinických zkoušek voxelotoru
Otevřená rozšířená studie voxelotoru pro účastníky se srpkovitou anémií, kteří se účastnili klinických studií voxelotoru.
Přehled studie
Detailní popis
Otevřená rozšířená (OLE) studie voxelotoru pro účastníky se srpkovitou anémií, kteří se účastnili klinických studií voxelotoru.
Přibližně 600 účastníků se srpkovitou anémií (SCD) bude zapsáno na přibližně 70 klinických pracovištích po celém světě.
Všichni účastníci dostanou voxelotor jednou denně, podávaný perorálně jako tablety, dispergovatelné tablety nebo prášek pro přípravu perorální suspenze.
Cílem tohoto OLE je posoudit bezpečnost dlouhodobé léčby voxelotorem a komplikace související s SCD u účastníků, kteří dokončili léčbu v klinické studii voxelotoru sponzorované Global Blood Therapeutics (GBT).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
162
Fáze
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Již není k dispozici mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Alexandria, Egypt, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
-
Cairo, Egypt, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
-
Cairo, Egypt
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
-
-
Alsharkia
-
Zagazig, Alsharkia, Egypt
- Zagazig University Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Kaduna, Nigérie, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigérie, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigérie, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigérie, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Oyo State
-
Ibadan, Oyo State, Nigérie, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena s SCD, kteří se účastnili a dostávali studovaný lék v klinické studii voxelotoru sponzorované GBT
- Účastník poskytl písemný souhlas (je třeba získat souhlas zákonného zástupce nebo zákonného zástupce účastníka a souhlas účastníka [pokud je to relevantní]) nebo souhlas
Kritéria vyloučení:
- Účastnice, která kojí nebo je těhotná
- Účastník stáhl souhlas s klinickou studií voxelotoru sponzorovanou GBT
- Známá přecitlivělost na voxelotor nebo jakoukoli jinou složku studovaného léku
- Použití třezalky, citlivých substrátů cytochromu P450 (CYP) 3A4 s úzkým terapeutickým indexem nebo středně silných nebo silných induktorů CYP3A4 do 30 dnů ode dne 1
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Voxelotor
Všichni účastníci dostanou voxelotor jednou denně (QD), podávaný perorálně jako tablety, dispergovatelné tablety nebo formulace ve formě tyčinkového balení (formulace práškové směsi balená jako balení tyčinky).
Účastníci ve věku ≥ 12 let a/nebo ≥ 40 kg dostanou dávku voxelotoru 1500 mg QD.
Účastníci ve věku < 12 let a < 40 kg dostanou dávku voxelotoru na základě hmotnosti.
K určení počáteční dávky voxelotoru v této studii bude použita hmotnost účastníka při vstupu do studie.
Účastníci mohou dostávat studovaný lék, pokud budou nadále dostávat klinický přínos, který převáží riziko, jak určí zkoušející, a/nebo dokud účastník nebude mít přístup k voxelotoru z alternativního zdroje.
|
Všichni účastníci dostanou voxelotor jednou denně (QD), podávaný perorálně jako tablety, dispergovatelné tablety nebo prášek pro perorální suspenzní formulaci (prášková formulace balená jako tyčinky).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt spojený s užíváním léčiva u lidí, bez ohledu na to, zda byl považován za související s léčivem.
Léčbou vyvolaná AE byla definována jako AE s datem nástupu v den nebo po dni informovaného souhlasu až do 28 dnů po ukončení podávání léčiva.
AE zahrnovaly jak závažné AE (SAE), tak všechny nezávažné AE.
SAE byla AE nebo podezření na nežádoucí reakci, která při jakékoli dávce, podle názoru vyšetřovatele nebo zadavatele, vedla k některému z následujících výsledků: smrt, bezprostřední ohrožení života, trvalé postižení/neschopnost; představovala vrozenou anomálii/vrozenou vadu; byla významnou lékařskou událostí; vyžadovala hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace.
|
Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
|
|
Počet účastníků s VŽP
Časové okno: Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
|
AE byla definována jako jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt spojený s užíváním léčiva u lidí, bez ohledu na to, zda byl považován za související s léčivem.
SAE byl AE nebo podezření na nežádoucí reakci, která podle názoru vyšetřovatele nebo zadavatele v jakékoli dávce vedla k některému z následujících výsledků: smrt, byla život ohrožující, vedla k trvalému postižení/neschopnosti; představovala vrozenou anomálii/vrozenou vadu; byla významnou zdravotní událostí; vyžadovala hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace.
|
Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
|
|
Počet účastníků s TEAE a SAE souvisejícími se srpkovitou anémií (SCD)
Časové okno: Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
|
SCD-související nežádoucí účinky byly běžné komplikace spojené se srpkovitou anémií účastníka studie a nebyly považovány za související s voxelotorem, pokud vyšetřovatel neposoudil, že se během studie zhoršila jejich závažnost a/nebo frekvence nebo změnila se jejich povaha.
SCD-související komplikace zahrnovaly následující: srpkovitá anémie s krizí, akutní hrudní syndrom (ACS), zápal plic, priapismus a osteonekróza.
Léčbou vyvolaný nežádoucí účinek byl definován jako nežádoucí účinek s datem nástupu v den nebo po dni informovaného souhlasu až do 28 dnů po ukončení podávání léku.
Závažný nežádoucí účinek byl nežádoucí účinek nebo podezření na nežádoucí reakci, která podle názoru vyšetřovatele nebo zadavatele při jakékoli dávce vedla k některému z následujících výsledků: úmrtí, byla život ohrožující, vedla k trvalému postižení/neschopnosti; představovala vrozenou anomálii/vrozenou vadu; byla významnou lékařskou událostí; vyžadovala hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace.
|
Od data informovaného souhlasu do 28 dnů po poslední dávce studijního léku (maximálně až 4,31 roku)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. listopadu 2019
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2024
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. prosince 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. prosince 2019
První zveřejněno (Aktuální)
6. prosince 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
13. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. října 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GBT440-038
- C5341023 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .