Otwarte rozszerzenie Voxelotora
30 października 2025 zaktualizowane przez: Pfizer
Otwarte badanie rozszerzone Voxelotoru podawanego doustnie uczestnikom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy brali udział w badaniach klinicznych Voxelotoru
Otwarte badanie rozszerzające wokselotora dla uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy brali udział w badaniach klinicznych wokselotora.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Rozszerzone badanie otwarte (OLE) wokselotora dla uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy brali udział w badaniach klinicznych wokselotora.
Do około 600 uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) zostanie zapisanych w około 70 ośrodkach klinicznych na całym świecie.
Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać wokselotor raz dziennie, podawany doustnie w postaci tabletek, tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej lub proszku do sporządzania zawiesiny doustnej.
Celem tego OLE jest ocena bezpieczeństwa i powikłań związanych z SCD długotrwałego leczenia wokselotorem u uczestników, którzy ukończyli leczenie w sponsorowanym przez Global Blood Therapeutics (GBT) badaniu klinicznym dotyczącym wokselotora.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
162
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Nie dostępny poza badaniem klinicznym.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Alexandria, Egipt, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
-
Cairo, Egipt, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
-
Cairo, Egipt
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
-
-
Alsharkia
-
Zagazig, Alsharkia, Egipt
- Zagazig University Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Liban
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, Liban
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigeria, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Oyo State
-
Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej z SCD, który uczestniczył i otrzymał badany lek w sponsorowanym przez GBT badaniu klinicznym dotyczącym wokselotora
- Uczestnik wyraził pisemną zgodę (należy uzyskać zarówno zgodę przedstawiciela prawnego uczestnika lub opiekuna prawnego, jak i zgodę uczestnika [jeśli dotyczy]) lub zgodę
Kryteria wyłączenia:
- Uczestniczka karmiąca piersią lub w ciąży
- Uczestnik wycofał zgodę na udział w sponsorowanym przez GBT badaniu klinicznym dotyczącym wokselotora
- Znana nadwrażliwość na wokselotor lub jakikolwiek inny składnik badanego leku
- Stosowanie ziela dziurawca, wrażliwych substratów cytochromu P450 (CYP) 3A4 o wąskim indeksie terapeutycznym lub umiarkowanych lub silnych induktorów CYP3A4 w ciągu 30 dni od dnia 1.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wokselotor
Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać wokselotor raz dziennie (QD), podawany doustnie w postaci tabletek, tabletek do sporządzania zawiesiny lub w formie saszetek (preparat mieszanki proszków pakowany w saszetki).
Uczestnicy w wieku ≥ 12 lat i/lub ≥ 40 kg otrzymają wokselotor w dawce 1500 mg raz na dobę.
Uczestnicy w wieku < 12 lat i < 40 kg otrzymają dawkę wokselotora zależną od masy ciała.
Masa ciała uczestnika w momencie włączenia do badania zostanie wykorzystana do określenia dawki początkowej wokselotora w tym badaniu.
Uczestnicy mogą otrzymywać badany lek tak długo, jak długo będą uzyskiwać korzyści kliniczne przewyższające ryzyko określone przez badacza i/lub dopóki uczestnik nie uzyska dostępu do wokselotora z alternatywnego źródła.
|
Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać wokselotor raz dziennie (QD), podawany doustnie w postaci tabletek, tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej lub proszku do sporządzania zawiesiny doustnej (preparat w postaci proszku pakowany w saszetki).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczniczymi
Ramy czasowe: Od dnia wyrażenia świadomej zgody do 28 dni po podaniu ostatniej dawki leku badawczego (maksymalnie do 4,31 roku)
|
Niepożądane działanie leku (AE) definiowano jako każde niekorzystne zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z lekiem.
Niepożądane działanie leku pojawiające się podczas leczenia definiowano jako AE z datą początku w dniu lub po dniu wyrażenia świadomej zgody do 28 dni po zaprzestaniu stosowania leku.
AE obejmowały zarówno poważne niepożądane działania leku (SAE), jak i wszystkie niepoważne AE.
SAE stanowiło AE lub podejrzaną reakcję niepożądaną, która w dowolnej dawce, w ocenie badacza lub sponsora, skutkowała którymkolwiek z następujących rezultatów: zgon, stan zagrażający życiu, trwałe upośledzenie/niezdolność; wada wrodzenia/wada wrodzona; istotne zdarzenie medyczne; wymagała hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji.
|
Od dnia wyrażenia świadomej zgody do 28 dni po podaniu ostatniej dawki leku badawczego (maksymalnie do 4,31 roku)
|
|
Liczba uczestników z PZN
Ramy czasowe: Od dnia wyrażenia świadomej zgody do 28 dni po ostatniej dawce leku badawczego (maksymalnie do 4,31 roku)
|
Działanie niepożądane (AE) definiowano jako jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z lekiem.
Poważne działanie niepożądane (SAE) było działaniem niepożądanym lub podejrzeniem reakcji niepożądanej, które w ocenie badacza lub sponsora, w dowolnej dawce, spowodowało którykolwiek z następujących skutków: zgon, stan zagrażający życiu, trwałe upośledzenie/niesprawność; wrodzoną wadę rozwojową/wadę wrodzoną; ważne zdarzenie medyczne; wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji.
|
Od dnia wyrażenia świadomej zgody do 28 dni po ostatniej dawce leku badawczego (maksymalnie do 4,31 roku)
|
|
Liczba uczestników z TEAE i SAE związanymi z anemią sierpowatą (SCD)
Ramy czasowe: Od dnia wyrażenia świadomej zgody do 28 dni po ostatniej dawce leku badawczego (maksymalnie do 4,31 roku)
|
Zdarzenia niepożądane związane z SCD były powszechnymi powikłaniami związanymi z SCD uczestnika badania i nie uznawano ich za związane z wokselotorem, chyba że badacz ocenił, że ich nasilenie i/lub częstość pogorszyły się lub zmienił się ich charakter w trakcie badania.
Powikłania związane z SCD obejmowały następujące: niedokrwistość sierpowatokrwinkową z przełomem, ostry zespół piersiowy (ACS), zapalenie płuc, priapizm oraz martwicę kości.
Zdarzenie niepożądane pojawiające się podczas leczenia definiowano jako zdarzenie niepożądane z datą początku w dniu wyrażenia świadomej zgody lub później, do 28 dni po zaprzestaniu przyjmowania leku.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiowano jako zdarzenie niepożądane lub podejrzaną reakcję niepożądaną, która w dowolnej dawce, według oceny badacza lub sponsora, skutkowała jednym z następujących: zgon, stan zagrażający życiu, trwałe upośledzenie/niezdolność; wada wrodzenia/wrodzona; istotne zdarzenie medyczne; wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji.
|
Od dnia wyrażenia świadomej zgody do 28 dni po ostatniej dawce leku badawczego (maksymalnie do 4,31 roku)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 listopada 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 listopada 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 grudnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 grudnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
13 listopada 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 października 2025
Ostatnia weryfikacja
1 października 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GBT440-038
- C5341023 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych firmy Pfizer i procesu wnioskowania o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .