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Extension Open Label de Voxelotor

10 avril 2024 mis à jour par: Pfizer

Une étude d'extension en ouvert de Voxelotor administré par voie orale à des participants atteints de drépanocytose qui ont participé à des essais cliniques de Voxelotor

Étude d'extension en ouvert du voxelotor pour les participants atteints de drépanocytose qui ont participé à des essais cliniques sur le voxelotor.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Étude d'extension en ouvert (OLE) du voxelotor pour les participants atteints de drépanocytose qui ont participé à des essais cliniques sur le voxelotor. Jusqu'à environ 600 participants atteints de drépanocytose (SCD) seront inscrits dans environ 70 sites cliniques dans le monde. Tous les participants recevront voxelotor une fois par jour, administré par voie orale sous forme de comprimés, de comprimés dispersibles ou de poudre pour suspension buvable. L'objectif de cet OLE est d'évaluer l'innocuité et les complications liées à la SCD du traitement à long terme avec voxelotor, chez les participants qui ont terminé le traitement dans une étude clinique sur le voxelotor sponsorisée par Global Blood Therapeutics (GBT).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

300

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Egypte
      • Alexandria, Egypte, 21131
        • Recrutement
        • Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
      • Cairo, Egypte, 11566
        • Recrutement
        • Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypte
        • Recrutement
        • Zagazig University Hospital
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Recrutement
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Liban
        • Recrutement
        • Nini Hospital
  • Nigeria
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Recrutement
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Recrutement
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Recrutement
        • Lagos University Teaching Hospital
    • OYO State
      • Ibadan, OYO State, Nigeria, 200281
        • Recrutement
        • University College Hospital Paediatric Haematology and Oncology Unit
      • Ibadan, OYO State, Nigeria, 200212
        • Recrutement
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Recrutement
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Recrutement
        • Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Recrutement
        • Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • Recrutement
        • University College Hospital NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Actif, ne recrute pas
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Actif, ne recrute pas
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Actif, ne recrute pas
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Actif, ne recrute pas
        • Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Recrutement
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Actif, ne recrute pas
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois et plus (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participant masculin ou féminin atteint de SCD, qui a participé et reçu le médicament à l'étude dans une étude clinique de voxelotor sponsorisée par GBT
  • Le participant a fourni un consentement écrit (à la fois le consentement du représentant légal ou du tuteur légal du participant et le consentement du participant [le cas échéant] doivent être obtenus) ou le consentement

Critère d'exclusion:

  • Participante qui allaite ou enceinte
  • Le participant a retiré son consentement à une étude clinique de voxelotor sponsorisée par GBT
  • Hypersensibilité connue au voxelotor ou à tout autre composant du médicament à l'étude
  • Utilisation de millepertuis, de substrats sensibles du cytochrome P450 (CYP) 3A4 à index thérapeutique étroit ou d'inducteurs modérés ou puissants du CYP3A4 dans les 30 jours suivant le jour 1

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Voxéloteur
Tous les participants recevront voxelotor une fois par jour (QD), administré par voie orale sous forme de comprimés, de comprimés dispersibles ou d'une formulation stick pack (formulation de mélange de poudre conditionnée sous forme de stick packs). Les participants âgés de ≥ 12 ans et/ou de ≥ 40 kg recevront une dose de voxelotor de 1 500 mg par jour. Les participants âgés de < 12 ans et < 40 kg recevront une dose de voxelotor en fonction du poids. Le poids du participant à l'entrée dans l'étude sera utilisé pour déterminer la dose initiale de voxelotor dans cette étude. Les participants peuvent recevoir le médicament à l'étude tant qu'ils continuent de bénéficier d'un bénéfice clinique qui l'emporte sur le risque tel que déterminé par l'investigateur et/ou jusqu'à ce que le participant ait accès au voxelotor d'une autre source.
Médicament: Voxéloteur
Tous les participants recevront voxelotor une fois par jour (QD), administré par voie orale sous forme de comprimés, de comprimés dispersibles ou d'une poudre pour suspension buvable (formulation en poudre conditionnée sous forme de stick packs).
Autres noms:
  • GBT440

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
TEAE et SAE
Délai: Pendant toute l'étude
Événements indésirables survenus pendant le traitement et événements indésirables graves
Pendant toute l'étude
Complications liées à la drépanocytose
Délai: Pendant toute l'étude
Fréquence des complications liées à la drépanocytose
Pendant toute l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Collaborateurs

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 novembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

4 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

4 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2019

Première publication (Réel)

6 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GBT440-038
  • C5341023 (Autre identifiant: Alias Study Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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