Extension Open Label de Voxelotor
30 octobre 2025 mis à jour par: Pfizer
Une étude d'extension en ouvert de Voxelotor administré par voie orale à des participants atteints de drépanocytose qui ont participé à des essais cliniques de Voxelotor
Étude d'extension en ouvert du voxelotor pour les participants atteints de drépanocytose qui ont participé à des essais cliniques sur le voxelotor.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Étude d'extension en ouvert (OLE) du voxelotor pour les participants atteints de drépanocytose qui ont participé à des essais cliniques sur le voxelotor.
Jusqu'à environ 600 participants atteints de drépanocytose (SCD) seront inscrits dans environ 70 sites cliniques dans le monde.
Tous les participants recevront voxelotor une fois par jour, administré par voie orale sous forme de comprimés, de comprimés dispersibles ou de poudre pour suspension buvable.
L'objectif de cet OLE est d'évaluer l'innocuité et les complications liées à la SCD du traitement à long terme avec voxelotor, chez les participants qui ont terminé le traitement dans une étude clinique sur le voxelotor sponsorisée par Global Blood Therapeutics (GBT).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
162
Phase
- Phase 3
Accès étendu
Plus disponible en dehors de l'essai clinique.
Voir enregistrement d'accès étendu.
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alexandria, Egypte, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
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Cairo, Egypte, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
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Cairo, Egypte
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
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Alsharkia
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Zagazig, Alsharkia, Egypte
- Zagazig University Hospital
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Beirut, Liban
- American University of Beirut - Medical Center
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Tripoli, Liban
- Nini Hospital
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Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar, Cross River State, Nigeria, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
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Oyo State
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Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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London, Royaume-Uni, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
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Greater London
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London, Greater London, Royaume-Uni, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participant masculin ou féminin atteint de SCD, qui a participé et reçu le médicament à l'étude dans une étude clinique de voxelotor sponsorisée par GBT
- Le participant a fourni un consentement écrit (à la fois le consentement du représentant légal ou du tuteur légal du participant et le consentement du participant [le cas échéant] doivent être obtenus) ou le consentement
Critère d'exclusion:
- Participante qui allaite ou enceinte
- Le participant a retiré son consentement à une étude clinique de voxelotor sponsorisée par GBT
- Hypersensibilité connue au voxelotor ou à tout autre composant du médicament à l'étude
- Utilisation de millepertuis, de substrats sensibles du cytochrome P450 (CYP) 3A4 à index thérapeutique étroit ou d'inducteurs modérés ou puissants du CYP3A4 dans les 30 jours suivant le jour 1
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Voxéloteur
Tous les participants recevront voxelotor une fois par jour (QD), administré par voie orale sous forme de comprimés, de comprimés dispersibles ou d'une formulation stick pack (formulation de mélange de poudre conditionnée sous forme de stick packs).
Les participants âgés de ≥ 12 ans et/ou de ≥ 40 kg recevront une dose de voxelotor de 1 500 mg par jour.
Les participants âgés de < 12 ans et < 40 kg recevront une dose de voxelotor en fonction du poids.
Le poids du participant à l'entrée dans l'étude sera utilisé pour déterminer la dose initiale de voxelotor dans cette étude.
Les participants peuvent recevoir le médicament à l'étude tant qu'ils continuent de bénéficier d'un bénéfice clinique qui l'emporte sur le risque tel que déterminé par l'investigateur et/ou jusqu'à ce que le participant ait accès au voxelotor d'une autre source.
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Tous les participants recevront voxelotor une fois par jour (QD), administré par voie orale sous forme de comprimés, de comprimés dispersibles ou d'une poudre pour suspension buvable (formulation en poudre conditionnée sous forme de stick packs).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EI)
Délai: À partir de la date du consentement éclairé jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (maximum jusqu'à 4,31 ans)
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Un événement indésirable (EI) était défini comme toute manifestation médicale fâcheuse associée à l'utilisation d'un médicament chez l'homme, qu'elle soit considérée ou non comme liée au médicament.
Un EI émergent sous traitement était défini comme un EI dont la date de début était à partir de la date du consentement éclairé jusqu'à 28 jours après l'arrêt du médicament.
Les EI incluaient à la fois les événements indésirables graves (EIG) et tous les EI non graves.
Un EIG était un EI ou une réaction indésirable suspectée qui, à n'importe quelle dose, selon l'investigateur ou le promoteur, a entraîné l'une des conséquences suivantes : décès, mise en jeu du pronostic vital, invalidité persistante/incapacité ; constituait une anomalie congénitale/malformation congénitale ; était un événement médical important ; nécessitait une hospitalisation ou une prolongation d'hospitalisation existante.
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À partir de la date du consentement éclairé jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (maximum jusqu'à 4,31 ans)
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Nombre de participants présentant des événements indésirables graves
Délai: De la date du consentement éclairé jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (maximum jusqu'à 4,31 ans)
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Un effet indésirable (EI) était défini comme toute manifestation médicale fâcheuse associée à l'utilisation d'un médicament chez l'homme, qu'elle soit considérée comme liée ou non au médicament.
Un effet indésirable grave (EIG) était un EI ou une réaction indésirable présumée qui, à n'importe quelle dose, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, a entraîné l'un des critères suivants : décès, mise en jeu du pronostic vital, invalidité persistante/incapacité ; malformation congénitale/anomalie congénitale ; événement médical important ; hospitalisation nécessaire ou prolongation d'une hospitalisation existante.
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De la date du consentement éclairé jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (maximum jusqu'à 4,31 ans)
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Nombre de participants présentant des TEAEs et des SAEs liés à la drépanocytose
Délai: De la date du consentement éclairé jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (maximum jusqu'à 4,31 ans)
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Les EA liées à la DSC étaient des complications courantes associées à la DSC des participants à l'étude et n'étaient pas considérées comme liées au voxéloror, sauf si l'investigateur jugeait qu'elles s'étaient aggravées en sévérité et/ou en fréquence ou avaient changé de nature pendant l'étude.
Les complications liées à la DSC comprenaient les suivantes : anémie falciforme avec crise, syndrome thoracique aigu (STA), pneumonie, priapisme et ostéonécrose.
Un EA émergent du traitement était défini comme un EA dont la date de début était à la date du consentement éclairé ou après, jusqu'à 28 jours après l'arrêt du médicament.
Un EIG était un EA ou une réaction indésirable suspectée qui, à n'importe quelle dose, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, a entraîné l'un des résultats suivants : décès, mettait la vie en danger, entraînait une invalidité/incapacité persistante ; constituait une anomalie congénitale/malformation congénitale ; était un événement médical important ; nécessitait une hospitalisation ou prolongeait une hospitalisation existante.
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De la date du consentement éclairé jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (maximum jusqu'à 4,31 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 novembre 2019
Achèvement primaire (Réel)
1 novembre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
1 novembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 décembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 décembre 2019
Première publication (Réel)
6 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
13 novembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 octobre 2025
Dernière vérification
1 octobre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GBT440-038
- C5341023 (Autre identifiant: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage de données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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