Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-Label-utvidelse av Voxelotor

30. oktober 2025 oppdatert av: Pfizer

En åpen utvidelsesstudie av Voxelotor administrert oralt til deltakere med sigdcellesykdom som har deltatt i Voxelotor kliniske studier

Åpen utvidelsesstudie av voxelotor for deltakere med sigdcellesykdom som har deltatt i voxelotor kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Open-label extension (OLE) studie av voxelotor for deltakere med sigdcellesykdom som har deltatt i voxelotor kliniske studier. Opptil omtrent 600 deltakere med sigdcellesykdom (SCD) vil bli registrert på omtrent 70 kliniske steder globalt. Alle deltakere vil motta voxelotor en gang daglig, administrert oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller pulver til oral suspensjon. Målet med denne OLE er å vurdere sikkerheten til, og SCD-relaterte komplikasjoner av, langtidsbehandling med voxelotor, hos deltakere som har fullført behandling i en Global Blood Therapeutics (GBT)-sponset klinisk voxelotor-studie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

162

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
        • Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
      • Cairo, Egypt, 11562
        • Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypt
        • Zagazig University Hospital
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Nigeria
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar, Cross River State, Nigeria, 540281
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, NW1 2PG
        • University College Hospital NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlig eller kvinnelig deltaker med SCD, som deltok og mottok studiemedisin i en GBT-sponset voxelotor klinisk studie
  • Deltaker har gitt skriftlig samtykke (både samtykke fra deltakerens juridiske representant eller verge og deltakerens samtykke [der det er aktuelt] må innhentes) eller samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinnelig deltaker som ammer eller er gravid
  • Deltakeren trakk tilbake samtykke fra en GBT-sponset voxelotor-studie
  • Kjent overfølsomhet overfor voxelotor eller andre komponenter av studiemedisinen
  • Bruk av johannesurt, sensitive cytokrom P450 (CYP) 3A4-substrater med en smal terapeutisk indeks, eller moderate eller sterke CYP3A4-induktorer innen 30 dager etter dag 1

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Voxelotor
Alle deltakere vil motta voxelotor én gang daglig (QD), administrert oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller en stavpakkeformulering (pulverblandingsformulering pakket som stavpakker). Deltakere i alderen ≥ 12 år og/eller ≥ 40 kg vil motta en voxelotor-dose på 1500 mg én gang daglig. Deltakere i alderen < 12 år og < 40 kg vil motta vektbasert dosering av voxelotor. Deltakerens vekt ved studiestart vil bli brukt til å bestemme startdosen for voxelotor i denne studien. Deltakere kan motta studiemedikamenter så lenge de fortsetter å motta kliniske fordeler som oppveier risikoen som bestemt av etterforskeren og/eller inntil deltakeren har tilgang til voxelotor fra en alternativ kilde.
Legemiddel: Voxelotor
Alle deltakere vil motta voxelotor én gang daglig (QD), administrert oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller et pulver til oral suspensjonsformulering (pulverformulering pakket som stavpakker).
Andre navn:
  • GBT440

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Fra dato for informert samtykke til 28 dager etter siste dose av studiemedikament (maksimalt opptil 4,31 år)
En bivirkning ble definert som enhver uønsket medisinsk hendelse assosiert med bruk av et legemiddel hos mennesker, uavhengig av om den ble ansett som legemiddelrelatert. En behandlingsrelatert bivirkning ble definert som en bivirkning med startdato på eller etter dato for informert samtykke inntil 28 dager etter opphør av legemiddelet. Bivirkninger inkluderte både alvorlige bivirkninger (SAE) og alle ikke-alvorlige bivirkninger. En SAE var en bivirkning eller mistenkt bivirkningsreaksjon som, ved enhver dose, etter enten forskerens eller sponsorens vurdering, resulterte i en av følgende utfall: død, var livstruende, førte til varig funksjonshemming/uførhet; utgjorde en medfødt misdanning/fødselsdefekt; var en viktig medisinsk hendelse; krevde innleggelse på sykehus eller forlenget eksisterende innleggelse.
Fra dato for informert samtykke til 28 dager etter siste dose av studiemedikament (maksimalt opptil 4,31 år)
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra dato for informert samtykke til 28 dager etter siste dose av studielegemiddelet (maksimalt opptil 4,31 år)
En bivirkning ble definert som enhver uønsket medisinsk hendelse assosiert med bruk av et legemiddel hos mennesker, uavhengig av om det ble ansett som legemiddelrelatert. En alvorlig bivirkning var en bivirkning eller mistenkt bivirkningsreaksjon som, ved enhver dose, etter enten forskerens eller sponsorens vurdering, resulterte i et av følgende utfall: død, var livstruende, resulterte i varig funksjonshemming/uførhet; utgjorde en medfødt misdannelse/fødselsdefekt; var en viktig medisinsk hendelse; krevde innleggelse på sykehus eller forlenget eksisterende sykehusinnleggelse.
Fra dato for informert samtykke til 28 dager etter siste dose av studielegemiddelet (maksimalt opptil 4,31 år)
Antall deltakere med sigdcelleanemi-relaterte TEAEs og SAEs
Tidsramme: Fra dato for informert samtykke til 28 dager etter siste dose av studiemedikament (maksimalt opptil 4,31 år)
SCD-relaterte bivirkninger var vanlige komplikasjoner assosiert med studiedeltakerens sigdcelleanemi og ble ikke ansett som relatert til voxelotor med mindre forskeren vurderte at de hadde forverret seg i alvorlighetsgrad og/eller frekvens eller endret seg i karakter under studien. SCD-relaterte komplikasjoner inkluderte følgende: sigdcelleanemi med krise, akutt brystsyndrom (ACS), lungebetennelse, priapisme og osteonekrose. En behandlingsrelatert bivirkning ble definert som en bivirkning med startdato på eller etter samtykkedatoen inntil 28 dager etter avsluttet medisinering. En alvorlig bivirkning var en bivirkning eller mistenkt bivirkningsreaksjon som, ved enhver dose, etter forskerens eller sponsors vurdering, resulterte i ett av følgende utfall: død, var livstruende, førte til varig funksjonshemming/uførhet; utgjorde en medfødt anomali/fødselsdefekt; var en viktig medisinsk hendelse; krevde innleggelse på sykehus eller forlenget eksisterende innleggelse.
Fra dato for informert samtykke til 28 dager etter siste dose av studiemedikament (maksimalt opptil 4,31 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Samarbeidspartnere

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2024

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

6. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

13. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GBT440-038
  • C5341023 (Annen identifikator: Alias Study Number)
  • 2019-003144-76 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere