Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-Label-utvidelse av Voxelotor

8. mai 2024 oppdatert av: Pfizer

En åpen utvidelsesstudie av Voxelotor administrert oralt til deltakere med sigdcellesykdom som har deltatt i Voxelotor kliniske studier

Åpen utvidelsesstudie av voxelotor for deltakere med sigdcellesykdom som har deltatt i voxelotor kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Open-label extension (OLE) studie av voxelotor for deltakere med sigdcellesykdom som har deltatt i voxelotor kliniske studier. Opptil omtrent 600 deltakere med sigdcellesykdom (SCD) vil bli registrert på omtrent 70 kliniske steder globalt. Alle deltakere vil motta voxelotor en gang daglig, administrert oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller pulver til oral suspensjon. Målet med denne OLE er å vurdere sikkerheten til, og SCD-relaterte komplikasjoner av, langtidsbehandling med voxelotor, hos deltakere som har fullført behandling i en Global Blood Therapeutics (GBT)-sponset klinisk voxelotor-studie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

300

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
        • Rekruttering
        • Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
      • Cairo, Egypt, 11566
        • Rekruttering
        • Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
      • Cairo, Egypt
        • Rekruttering
        • Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypt
        • Rekruttering
        • Zagazig University Hospital
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Rekruttering
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Rekruttering
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Rekruttering
        • Nini Hospital
  • Nigeria
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Rekruttering
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Rekruttering
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Rekruttering
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River
      • Calabar, Cross River, Nigeria, PMB
        • Rekruttering
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • OYO State
      • Ibadan, OYO State, Nigeria, 200281
        • Rekruttering
        • University College Hospital Paediatric Haematology and Oncology Unit
      • Ibadan, OYO State, Nigeria, 200212
        • Rekruttering
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Rekruttering
        • Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, NW1 2PG
        • Rekruttering
        • University College Hospital NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder og eldre (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlig eller kvinnelig deltaker med SCD, som deltok og mottok studiemedisin i en GBT-sponset voxelotor klinisk studie
  • Deltaker har gitt skriftlig samtykke (både samtykke fra deltakerens juridiske representant eller verge og deltakerens samtykke [der det er aktuelt] må innhentes) eller samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinnelig deltaker som ammer eller er gravid
  • Deltakeren trakk tilbake samtykke fra en GBT-sponset voxelotor-studie
  • Kjent overfølsomhet overfor voxelotor eller andre komponenter av studiemedisinen
  • Bruk av johannesurt, sensitive cytokrom P450 (CYP) 3A4-substrater med en smal terapeutisk indeks, eller moderate eller sterke CYP3A4-induktorer innen 30 dager etter dag 1

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Voxelotor
Alle deltakere vil motta voxelotor én gang daglig (QD), administrert oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller en stavpakkeformulering (pulverblandingsformulering pakket som stavpakker). Deltakere i alderen ≥ 12 år og/eller ≥ 40 kg vil motta en voxelotor-dose på 1500 mg én gang daglig. Deltakere i alderen < 12 år og < 40 kg vil motta vektbasert dosering av voxelotor. Deltakerens vekt ved studiestart vil bli brukt til å bestemme startdosen for voxelotor i denne studien. Deltakere kan motta studiemedikamenter så lenge de fortsetter å motta kliniske fordeler som oppveier risikoen som bestemt av etterforskeren og/eller inntil deltakeren har tilgang til voxelotor fra en alternativ kilde.
Legemiddel: Voxelotor
Alle deltakere vil motta voxelotor én gang daglig (QD), administrert oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller et pulver til oral suspensjonsformulering (pulverformulering pakket som stavpakker).
Andre navn:
  • GBT440

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
TEAE og SAE
Tidsramme: Gjennom hele studiet
Behandling Nye uønskede hendelser og alvorlige bivirkninger
Gjennom hele studiet
Sigdcellesykdomsrelaterte komplikasjoner
Tidsramme: Gjennom hele studiet
Hyppighet av SCD-relaterte komplikasjoner
Gjennom hele studiet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Samarbeidspartnere

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. november 2019

Primær fullføring (Antatt)

4. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

4. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

6. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GBT440-038
  • C5341023 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Voxelotor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mexico

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere