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代替治療の選択肢がない鎌状赤血球症の小児患者のための拡張アクセスプロトコル

2024年11月15日 更新者：Pfizer

代替治療の選択肢がない鎌状赤血球症の小児患者のためのオープンラベルの拡張アクセスプロトコル

この非盲検の多施設拡大アクセス プログラム (EAP) の目的は、鎌状赤血球症 (SCD) の 4 ～ 11 歳の小児患者で、代替治療の選択肢がなく、 voxelotor の臨床試験に参加する資格がありません。

調査の概要

状態

利用できない

条件

介入・治療

詳細な説明

この EAP への参加資格がある小児患者は、体重に基づく用量で 1 日 1 回 (QD) 経口投与されるボクセロレーター、分散性錠剤または経口懸濁液用粉​​末で治療され、その後、参加施設で担当医師が治療を行います。 参加者は、SCD の管理のための標準的なケア治療と手順を受け取ります。これには、標準的なケアとボクセロターの再供給ごとの臨床および検査評価のための、少なくとも 12 週間 (± 7 日) ごとの初回訪問および定期的な訪問が含まれます。 治験薬の最終投与から 28 日後 (± 7 日) に、安全性のフォローアップ訪問が行われます。

この EAP は、4 ～ 11 歳の患者向けにボクセロレーターが市販されるまで、またはスポンサーがボクセロター EAP を中止するまで継続できます。

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 治療IND/プロトコル

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Children's Hospital of Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie、Louisiana、アメリカ、70001
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark、New Jersey、アメリカ、07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • The Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx、New York、アメリカ、10457
        • BronxCare Health System
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn、Virginia、アメリカ、20148
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22031
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo、ブラジル、01232-010
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife、Pernambuco、ブラジル、50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14048-900
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年～11年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -あらゆる遺伝子型の鎌状赤血球症の文書化された診断
  2. voxelotor の臨床研究を積極的に募集する資格がない、または参加できない
  3. ベースラインのヘモグロビン (Hb) ≤10.5 g/dL
  4. -治療する治験責任医師の判断に代替治療の選択肢がない
  5. -出産の可能性のある女性の場合（初経後）、性的に活発な参加者は、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します 研究開始からボクセロターの最後の投与から30日後まで
  6. 国際調和協議会 (ICH) のガイドラインに沿って、治験審査委員会 (IRB) のポリシーと要件に従って、親/保護者の書面によるインフォームド コンセントと参加者の同意 (該当する場合) が取得されている

除外基準:

  1. 一次または二次脳卒中予防のために慢性赤血球（RBC）輸血療法を受けている
  2. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が4×年齢の上限（ULN）を超えることを特徴とする肝機能障害
  3. 重度の腎機能障害（推定糸球体濾過率[eGFR]

  4. -治療を必要とする臨床的に重要な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症：

    1. 抗生物質の使用を必要とする急性細菌感染症の患者は、抗生物質療法が完了するまでスクリーニング/登録を遅らせる必要があります。
    2. -既知の活動性A型、B型、またはC型肝炎の患者、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られている患者
  5. 胃や小腸を含む大手術など、薬物の吸収に影響を与える状態 (事前の胆嚢摘出術は許容されます)
  6. 妊娠中または授乳中の女性
  7. -治験薬または医療機器の別の臨床試験に参加した、30日以内または治験薬の5半減期（どちらか長い方）前のEAPのインフォームドコンセント、または現在治験薬の別の試験に参加している、または医療機器
  8. -治験責任医師の意見では、インフォームドコンセント、安全な参加、またはプロトコル手順の遵守を妨げる可能性がある、医学的、心理的、または行動的状態
  9. 漢方薬（セントジョンズワートなど）、治療指数が狭い敏感なシトクロム P450（CYP）3A4 基質、または強力な CYP3A4 誘導物質の使用
  10. 活動性の症候性 COVID-19 感染

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

協力者

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2021年1月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月21日

最初の投稿 (実際)

2021年1月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年11月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年11月15日

最終確認日

2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (その他の識別子：Pfizer)
  • C5341025 (その他の識別子：Alias Study Number)
  • C5341057 (その他の識別子：Pfizer)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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